Ārstēšana agresīvu limfomas FDA paātrina apstiprināšanu pirmās klases mutvārdu terapija

Šodien, Karyopharm Therapeutics paziņoja, ka ASV FDA ir paātrinājis apstiprināšanu uzņēmuma "pirmās klases" mutvārdu selektīvo kodolieroču eksporta olbaltumvielu inhibitoru (SINE) Xpovio (selinexor) paplašinātās indikācijas ārstēšanai reclapseed / refraktāru difūzs Pieaugušo liels B-šūnu limfomas (DLBCL). Šie pacienti ir saņēmuši vismaz divas sistēmiskas terapijas. Šīs indikācijas paātrināta apstiprināšana pamatojas uz pacienta remisijas ātruma datiem.

DNS bojājums ir viena no tipiskajām vēža šūnu īpašībām. Ir daži audzēja slāpētāju olbaltumvielas šūnās. To uzdevums ir uzraudzīt STĀVOKLI DNS kodolā. Ja tiek konstatēts DNS bojājums, tie var būt par starpnieka DNS labošanu vai izraisīt apoptosi. Tomēr šie audzēja slāpētāju olbaltumvielas ir jāatrodas kodolā, lai darbotos pareizi. Viens no mehānismiem, ar kuru vēža šūnas izvairīties no monitoringa audzēja slāpētāja olbaltumvielas ir overexpressing kodolenerģijas eksporta olbaltumvielu sauc XPO1. Tas var transportēt audzēja slāpētāja olbaltumvielu kodolā uz ārpusi kodols caur kodolu caur kodolu, tādējādi novēršot audzēja slāpētāja olbaltumvielu no kodola.

Xpovio ir "pirmās klases" XPO1 inhibitors. Nomācošas funkcijas XPO1, audzēja slāpētāju olbaltumvielas var palikt kodolā un turpināt darboties, tādējādi kavējot audzēja šūnu proliferāciju.

Xpovio paātrinātā apstiprinājuma pamatā ir daudzcentru, vienas grupas 2.b fāzes klīniskā pētījuma SADAL rezultāti, kuros piedalījās 134 pacienti ar recidivējošu/refraktāru DLBCL. SADAL pētījumā tika sasniegts primārais mērķa kritērijs tā kopējā atbildes reakcijas rādītājs (ORR), orr 29%, ieskaitot 18 pacientus (13%) pilnīga atbildes reakcija (CR) un 21 pacients (16%) daļējas atbildes reakcijas (PR) atbildes reakcijas.

"Paātrinot apstiprinājumu mutvārdu Xpovio ārstēšanai recidivējošu / refraktāru DLBCL ir svarīgs pagrieziena punkts pacientiem ar ierobežotu ārstēšanu," teica Dr Sharon Shacham, dibinātājs, prezidents un galvenais zinātniskais virsnieks Karyopharm. Pacienti, darbinieki, aprūpētāji un ārsti dalās šajā lieliskajā sasniegumā, un viņi ir veikuši nevēlamu ieguldījumu Xpovio no sākotnējās atklāšanas un klīniskās attīstības līdz šodienas otrajai FDA apstiprināšanai."

Šā gada maijā Deqi Pharmaceuticals un Karyopharm pagarināja sadarbības nolīgumu un ieguva četru terapiju, piemēram, Xpovio, attīstības un veicināšanas tiesības Āzijas un Klusā okeāna reģionā. Uzņēmums pašlaik veic vairākus reģistrētus klīniskos pētījumus Ķīnā.