Vutrisiran 18 mēnešu jauni dati: efektīva HATTR amiloidozes ārstēšana ar polineiropātiju!

Alnylam ir nozarē vadošais RNAi terapijas uzņēmums. Nesen uzņēmums paziņoja par 18 mēnešu pozitīvajiem rezultātiem vutrisiran 3. fāzes HELIOS-A pētījumā. Vutrisiran ir RNSi terapija, kas tiek izstrādāta un ko injicē subkutāni ik pēc 3 mēnešiem, lai ārstētu pieaugušos pacientus ar iedzimtu transtiretīna amiloidozes polineuropatiju (hATTR-PN). Iepriekš pētījums sasniedza primāro beigu punktu un visus sekundāros galapunktus 9 mēnešu laika punktā.

Jaunākie šoreiz publicētie rezultāti liecina, ka pētījums sasniedza visus sekundāros galapunktus, kas izmērīti 18 mēnešu laika punktā: salīdzinot ar RNSi medikamenta Onpattro (patisiran) 3. fāzes APOLLO pētījuma ārējiem placebo datiem, ārstēšana ar vutrisiran izraisīja neiropātijas bojājumus (mNIS). +7), statistiski nozīmīgi uzlabojās dzīves kvalitāte (QOL), gaitas ātrums, uztura stāvoklis un vispārējā invaliditāte. Attiecībā uz pēdējo sekundāro mērķa kritēriju, kā bija paredzēts, vutrisirāna terapijas grupa uzrādīja vienādu TTR līmeņa pazemināšanos serumā, salīdzinot ar Onpattro terapijas grupu pētījumā.

Turklāt 18 mēnešos pacientiem, kas tika ārstēti ar vutrisiran, tika novērots arī vairāku izpētes mērķa punktu uzlabojums. Salīdzinot ar placebo, ar vutrisiran ārstētiem pacientiem uzlabojās sirds biomarķiera galapunkts NT-proBNP (sirds spiediena mērs). Turklāt, salīdzinot ar placebo, ar vutrisiran ārstētiem pacientiem uzlabojās arī daži ehokardiogrāfiskie parametri. Visbeidzot, plānotajā 48 pacientu grupā ārstēšana ar vutrisiranu bija saistīta ar tehnēcija (tehnēcija) uzņemšanas uzlabošanos vairuma pacientu sirdī, sniedzot iespējamus pierādījumus par samazinātu sirds amiloīda slodzi.

Šajā pētījumā vutrisiran joprojām liecina par iepriecinošu drošību un panesamību. Alnylam plāno paziņot pilnus 18 mēnešu rezultātus medicīnas konferencē 2022. gada sākumā.

siRNS: apklusina specifiskus gēnus, samazina ekspresijas diapazonu par 99%

Vutrisiran ir subkutāna RNSi terapija, kas tiek izstrādāta ATTR amiloidozes, tostarp iedzimtas (hATTR) un savvaļas tipa (wtATTR) amiloidozes, ārstēšanai. Vutrisiran var mērķēt un apklusināt specifisku ziņojuma RNS, bloķējot to, pirms tiek ražoti savvaļas tipa un mutācijas transtiretīna (TTR) proteīni.

Vutrisiran injicē subkutāni katru ceturksni (3 mēnešus), kas var palīdzēt samazināt TTR amiloīda nogulsnēšanos audos, veicināt audos nogulsnētā TTR amiloīda izvadīšanu un, iespējams, atjaunot šo audu darbību. vutrisiran izmanto Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc konjugēto piegādes platformu, kuras mērķis ir uzlabot potenci un augstu vielmaiņas stabilitāti, ļaujot veikt retas subkutānas injekcijas.

Pašlaik ASV FDA un Eiropas Savienības EMA izskata vutrisiran mārketinga pieteikumu pieaugušu pacientu ar hATTR-PN ārstēšanai. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā vutrisirānam ir piešķirts reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apzīmējums (ODD) ATTR amiloidozes ārstēšanai, bet Amerikas Savienotajās Valstīs tam ir piešķirts arī Fast Track apzīmējums (FTD) pieaugušo hATTR-PN ārstēšanai. ASV FDA veic Vutrisiran prioritāro pārskatīšanu, un Recepšu zāļu lietošanas maksas likuma (PDUFA) mērķa datums ir 2022. gada 14. aprīlis.