ASV FDA apstiprina Merck inovatīvo audzēju medikamentu Welireg: ar VHL sindromu saistītu audzēju ārstēšana!-1/2

Merck&pastiprinātājs; Co nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Welireg (belzutifāns, attīstības kods: MK-6482), kas ir hipoksijas izraisīts faktora-2α (HIF-2α) inhibitors, pieaugušu pacientu ārstēšanai. Hippel-Lindau sindroms (Von Hippel-Lindau slimība, VHL sindroms, VHL slimība), šiem pacientiem nav nepieciešama tūlītēja operācija, jāārstē ar VHL sindromu saistīta nieru šūnu karcinoma (RCC), centrālās nervu sistēmas (CNS) hemangioblastoma, aizkuņģa dziedzera neiroendokrīnā slimība audzējs (pNET).

Welireg ir pirmā HIF-2α inhibitoru terapija, ko apstiprinājusi ASV FDA, un zāles ir apstiprinātas, izmantojot prioritāšu pārskatīšanas procesu. Iepriekš FDA ir piešķīrusi Welireg izrāvienu terapijas apzīmējumu (BTD) un reti sastopamu zāļu apzīmējumu (ODD). Kā HIF-2α inhibitors Welireg var samazināt HIF-2α mērķgēnu transkripciju un ekspresiju, kas saistīta ar šūnu proliferāciju, angioģenēzi un audzēja augšanu. Ir vērts pieminēt, ka VHL bioloģijas pētījumi, kuru rezultātā tika atklāts HIF-2α, 2019. gadā ieguva Nobela prēmiju fizioloģijā vai medicīnā.

Welireg ir jauna narkotika Merck onkoloģijas cauruļvadā. Kā pirmā un vienīgā sistēmiskā terapija, kas apstiprināta pacientu ar VHL sindromu ārstēšanai, šīs zāles ir paplašinājušas Merck onkoloģijas portfeli. VHL sindroms ir reta un nopietna ģenētiska slimība, kas saistīta ar augstu vēža risku vairākos orgānos. Vēzis joprojām ir viens no galvenajiem nāves cēloņiem pacientiem ar VHL sindromu.

Pirms Welireg nebija apstiprināta sistēmiska terapija ar VHL saistītu audzēju ārstēšanai. 2. fāzes pētījuma-004 pētījumā ar Welireg ārstētiem pacientiem ar VHL saistītiem audzējiem bija augsts remisijas līmenis un ilgstoša remisija. FDA&apstiprinājums Welireg ir nozīmīgs solis uz priekšu un ieviesīs sistēmisku terapiju, kas var mainīt pašreizējo ārstēšanas modeli pacientiem ar noteikta veida VHL saistītiem audzējiem.

Attiecībā uz medikamentiem ieteicamā Welireg deva (40 mg tabletes) ir 120 mg vienu reizi dienā, līdz slimība progresē vai rodas nepieņemama toksicitāte. Jāatzīmē, ka Welireg zāļu marķējumam ir pievienots brīdinājums par melno kasti, kurā teikts, ka zāles grūtniecības laikā var izraisīt embrija-augļa bojājumus, un pirms Welireg lietošanas jāpārbauda grūtniecības stāvoklis. Welireg var izraisīt dažu hormonālo kontracepcijas līdzekļu neefektivitāti. Izrakstot Welireg, ārstiem jāinformē pacienti par šiem riskiem un nepieciešamību pēc efektīvas nehormonālas kontracepcijas.

Dr Scot Ebbinghaus, Merck Research Laboratories klīnisko pētījumu viceprezidents, sacīja:&"Welireg ir pirmā un vienīgā apstiprinātā sistēmiskā terapija pacientiem ar specifiskiem VHL saistītu audzēju veidiem, un tā ir nozīmīga jauna ārstēšana pacientiem skārusi šī retā slimība. Izvēle. Šodienas FDA apstiprinājums Welireg ir nozīmīgs pavērsiens un atspoguļo Merck apņemšanos nodrošināt novatoriskas ārstēšanas iespējas vairāk pacientu. ”

Pētījums-004 pētījuma dati