ASV FDA piešķirta Vivet/Pfizer VTX-801 paātrinātā kvalifikācija: Vilsona slimības ārstēšana

Pfizer un Vivet Therapeutics, klīniskās stadijas biotehnoloģijas uzņēmums, nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi Vivet gēnu terapiju VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) Vilsona slimības (WD) ārstēšanai. ). Iepriekš ASV FDA un ES EMA ir piešķīrušas VTX-801 zāļu nosaukumu orphan (ODD). WD, pazīstams arī kā hepatolentikulāra deģenerācija, ir vara vielmaiņas autosomāli recesīvs traucējums. Slimība ir reta ģenētiska slimība, kas samazina aknu un citu audu spēju regulēt vara līmeni. Tas var izraisīt smagus aknu bojājumus, neiroloģiskus simptomus un iespējamu nāvi.

Paātrinātās kvalifikācijas (FTD) mērķis ir paātrināt zāļu izstrādi un nopietnu slimību ātru pārskatīšanu, lai risinātu nopietnas neapmierinātas medicīniskās vajadzības galvenajās jomās. Paātrinātas kvalifikācijas iegūšana zālēm, kas tiek izstrādātas, nozīmē, ka farmācijas uzņēmumi pētniecības un izstrādes posmā var biežāk mijiedarboties ar FDA. Pēc tirdzniecības pieteikuma iesniegšanas viņi ir tiesīgi saņemt paātrinātu apstiprināšanu un prioritāru pārskatīšanu, ja tie atbilst attiecīgajiem standartiem. Turklāt tās ir tiesīgas arī veikt kārtējo pārskatīšanu.

VTX-801 ir jauna veida pētniecības gēnu terapija, kas tiks novērtēta GATEWAY 1/2 fāzes pētījumā (NCT04537377), lai noteiktu vienas intravenozas infūzijas drošumu, panesamību un farmakoloģisko aktivitāti pieaugušo ar Vilsona slimību ārstēšanai. Pfizer sadarbojas ar Vivet, lai nodrošinātu VTX-801 1/2 fāzes klīniskajiem pētījumiem.

Seng Cheng, Vecākais viceprezidents un galvenais zinātniskais direktors Pfizer Reto slimību pētniecības departamentā, teica: "FDA lēmums piešķirt VTX-801 Fast Track statusu uzsver steidzamo vajadzību pēc jaunām ārstēšanas iespējām, lai risinātu šo postošo slimību. Slimība var būt letāla. Mēs ļoti priecājamies sadarboties ar Vivet šajā svarīgajā attīstības projektā. Mēs uzskatām, ka, ja tas izdosies, tas būtiski ietekmēs Vilsona slimības pacientu dzīvi."

Jēlas Universitātes Medicīnas skolas galvenais pētnieks Dr. Mihaels Šiļskis sacīja: " Mēs esam pagodināti piedalīties šajā svarīgajā klīniskajā pētījumā. Ja VTX-801 ir veiksmīgi attīstīts, tam ir potenciāls kļūt par patiesi inovatīvu narkotiku, kas var atgūties pēc vienas intravenozas injekcijas. Vara metabolisms risina Vilsona slimības pacientu ievērojamās neapmierinātās medicīniskās vajadzības."

Vilsona slimība (WD) ir reta ģenētiska slimība, ko izraisa mutācijas gēnā, kas kodē ATP7B proteīnu, kas samazina aknu un citu audu spēju regulēt vara līmeni, izraisot smagus aknu bojājumus, neiroloģiskus simptomus un iespējamu nāvi. K-F gredzens (Kayser-Fleischer gredzens, proti, radzenes pigmenta gredzens) ir vissvarīgākā Vilsona slimības iezīme, kas novērota 95-98% pacientu, no kuriem lielākā daļa ir binokulāri.

VTX-801 ir jauna veida pētniecības gēnu terapijas vektors, kura pamatā ir rekombinants adeno-saistītais vīruss (rAAV). Tā mērķis ir nodrošināt miniaturizētu ATP7B transgēni kodētu proteīnu. Ir pierādīts, ka šis funkcionālais proteīns atjauno vara homeostāzi un apvērš aknas Patoloģija un samazina vara uzkrāšanos Vilsona slimības peles modeļa smadzenēs. VTX-801 rAAV serotips tika izvēlēts, pamatojoties uz tā tieksmi veikt cilvēka hepatocītus.

GATEWAY pētījums (NCT04537377) ir daudzcentru, ne randomizēts, atklāts 1/2 fāzes klīniskais pētījums, kas paredzēts, lai novērtētu vienas intravenozas VTX-801 infūzijas drošumu pieaugušajiem ar Vilsona slimību pirms un pēc fona WD ārstēšana tiek atsaukta , Panesamība un farmakoloģiskā aktivitāte.

Pētījums tiks veikts sešos vadošajos klīniskos centros Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropā, un paredzams, ka tiks iesaistīti līdz pat 16 pieaugušiem pacientiem ar Vilsona slimību. Pacients piedalīsies pirms devas novērošanas periodā un saņems profilaktisku steroīdu shēmu. Pētījuma primārais mērķa kritērijs ir novērtēt VTX- 801 drošumu un panesamību pēc vienas intravenozas infūzijas 52 nedēļas. Citi mērķa kritēriji ietver izmaiņas ar slimību saistītos biomarķieros, tostarp brīvo vara un seruma ceruloplazmīna aktivitāti serumā, un radioaktivitātes izmaiņas ar varu saistītajos parametros un VTX-801 respondentu statusā.