ASV FDA apstiprina C tipa natriurētiskā peptīda analogo Voxzogo (vosoritīdu) ---2/2

Vosoritīda darbības mehānisms

Ahondroplazija ir visizplatītākais nesamērīgi īss augums cilvēkiem. To raksturo palēnināta endohondrālā osifikācija, kas izraisa nesamērīgu garo kaulu, mugurkaula, sejas un galvaskausa pamatnes īsumu un strukturālus traucējumus. Šo stāvokli izraisa mutācijas fibroblastu augšanas faktora receptora 3 gēnā (FGFR3), kas ir negatīvs kaulu augšanas regulators.

Papildus nesamērīgi īsam augumam pacientiem ar ahondroplāziju var rasties nopietnas veselības komplikācijas, tostarp atveres saspiešana, miega apnoja, saliektas kājas, sejas hipoplāzija, pastāvīgas muguras lejasdaļas svārstības, mugurkaula stenoze un atkārtotas ausis. Infekcijas departaments. Dažas no šīm komplikācijām var izraisīt nepieciešamību pēc invazīvas operācijas, piemēram, muguras smadzeņu dekompresijas un saliektu kāju iztaisnošanas. Turklāt pētījumi liecina, ka mirstības rādītāji pieaug katrā vecuma grupā.

Vairāk nekā 80% bērnu ar ahondroplaziju vecāku ir vidēja auguma, un slimību izraisa spontānas ģenētiskas mutācijas. Ahondroplazijas sastopamība pasaulē ir aptuveni viena no 25 000 dzīvi dzimušajiem.

Vosoritīds ir C tipa natriurētiskā peptīda (CNP) analogs, kas iegūts no dabīgiem cilvēka peptīdiem, un tas ir efektīvs endohondrālās pārkaulošanās stimulators. Dabīgais cilvēka peptīds ir pozitīvs kaulu augšanas regulators. Vosoritīds saistās ar specifiskiem receptoriem un ierosina intracelulārus signālus, kas kavē pārāk aktīvo FGFR3 ceļu.

Pašlaik vosoritīds tiek novērtēts bērniem, kuriem augšanas plāksne joprojām ir"atvērta", parasti bērniem līdz 18 gadu vecumam. Šie pacienti ir aptuveni 25% pacientu ar ahondroplaziju. Latīņamerikā, Tuvajos Austrumos un lielākajā daļā Āzijas un Klusā okeāna reģiona pašlaik nav normatīvu apstiprinājumu zālēm, ko lieto ahondroplazijas ārstēšanai.