Taivānas medicīna Hua Pharmaceutical Besremi ir apstiprinājusi ASV FDA: Pirmais interferons ārstēšanai PV!

PharmaEssentia nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) pieaugušu pacientu ar policitēmiju (PV) ārstēšanai. PV ir asins slimība, kas izraisa sarkano asins šūnu pārprodukciju. Pārmērīgas šūnas sabiezēs asinis, palēninās asins plūsmu un palielinās trombozes iespējamību. Amerikas Savienotajās Valstīs FE katru gadu skar aptuveni 6200 cilvēku. Iepriekš Besremi tika piešķirts bērnunama statuss (ODD) FE ārstēšanai.

Besremi ir inovatīvs mono-PEGylated ilgstošas darbības interferons, kas parāda šūnu ietekmi uz PV kaulu smadzenēs. Klīniskie dati, kas ilgst 7,5 gadus, liecina, ka Besremi ir dziļa un ilgstoša spēja kontrolēt asins šūnu skaitu un to var izmantot jebkurā laikā PV kursa laikā, lai atbalstītu ārstēšanas mērķus.

Ir vērts pieminēt, ka Besremi ir pirmā narkotika, ko apstiprinājusi ASV FDA FE ārstēšanai. To var lietot neatkarīgi no tā, vai pacientam ir bijusi ārstēšana. Turklāt Besremi ir arī pirmā interferona terapija, kas īpaši apstiprināta PV ārstēšanai.

2019. gada februārī Besremi tika apstiprināts Eiropas Savienībā kā monoterapijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar PV bez simptomātiskas splenomegalijas. Besremi ir pirmās zāles, kas apstiprinātas Eiropā FE ārstēšanai, un tam nav nekāda sakara ar iepriekšējo hidroksiurīnvielas iedarbību. Eiropā Besremi tirdzniecības atļaujas turētājs ir AOP Orphan Pharmaceuticals.

PV ārstēšana ietver flebotomiju (flebotomija, kas noņem liekās asins šūnas no vēnas ar adatu) un zāles, kas samazina asins šūnu skaitu; Besremi ir viena no šīm zālēm. Tiek uzskatīts, ka Besremi izraisa ķēdes reakciju, piesaistoties noteiktiem receptoriem organismā, lai samazinātu asins šūnu veidošanos kaulu smadzenēs. Besremi ir ilgstošas darbības zāles, ko injicē subkutāni ik pēc 2 nedēļām. Ja Besremi var samazināt lieko asins šūnu daudzumu un uzturēt normālu līmeni vismaz gadu, ievadīšanas biežumu var samazināt līdz reizi 4 nedēļās.

Besremi efektivitāte un drošums FE ārstēšanā tika apstiprināts 7,5 gadus ilgā daudzcentru vienas rokas pētījumā. Šajā pētījumā 51 pacients ar PV saņēma Besremi terapiju vidēji apmēram 5 gadus. Besremi efektivitāti novērtē, novērojot to pacientu proporciju, kuri sasniedz pilnīgu hematoloģisku atbildes reakciju. Pilnīga hematoloģiska atbildes reakcija nozīmē, ka pacienta sarkano asinsķermenīšu tilpums ir mazāks par 45%, balto asinsķermenīšu skaits un trombocītu skaits ir normāls, liesas izmērs ir normāls, un tromboze nenotiek bez nesenās asinsigriešanas. Kopumā 61% pacientu saņēma Besremi terapiju, lai panāktu pilnīgu hematoloģisku atbildes reakciju.

Drošības ziņā Besremi var izraisīt paaugstinātu aknu enzīmu līmeni, zemu balto asinsķermenīšu līmeni, zemu trombocītu līmeni, locītavu sāpes, nogurumu, niezi, augšējo elpceļu infekcijas, muskuļu sāpes un gripai līdzīgas slimības. Blakusparādības var būt arī urīnceļu infekcijas, depresija un pārejošas išēmiskas lēkmes (insultam līdzīgas lēkmes).

Alfa interferona produkti, piemēram, Besremi, var izraisīt vai pasliktināt neiropsihiatrisku, autoimūnu, išēmisku (nepietiekamu asins plūsmu uz ķermeņa daļu) un infekcijas slimības, kas izraisa dzīvībai bīstamas vai letālas komplikācijas. Besremi ir stingri aizliegts lietot pacientiem, kas ir alerģiski pret zālēm, pacientiem ar smagām garīgām slimībām vai smagu garīgu slimību anamnēzē, imūnsupresētas transplantācijas saņēmējiem, dažiem pacientiem ar autoimūnām slimībām vai autoimūnām slimībām anamnēzē un pacientiem ar aknu slimībām. Sakarā ar kaitējuma risku auglim, sievietēm pirms Besrimi lietošanas jāveic grūtniecības tests.

Besremi aktīvā farmaceitiskā viela ir ropeginterferon alfa-2b, kas ir jauns ilgstošas darbības viena izomēra monopegilēts prolīna interferons (>98%, ATC L03AB15) ar uzlabotām farmakokinētiskajām īpašībām , Un ir pierādījis panesamību un ērtības. Zāles ievada reizi 2 nedēļās vai reizi 4 nedēļās ilgstošas uzturošās terapijas laikā, un tās ir pirmais interferona produkts, kas apstiprināts PV ārstēšanai.

ropeginterferon alfa-2b atklāja Yaohua Pharmaceutical un ražo rūpnīcā Taichung, Taivānā, Ķīnā. Rūpnīca 2018. gada janvārī izturēja EMA cGMP sertifikātu. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā trošu ginterferonam alfa-2b ir piešķirts zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai apzīmējums FE ārstēšanai.

Policitēmijas vera (PV) ir vēzis, kas rodas no slimību izraisošām cilmes šūnām kaulu smadzenēs, izraisot hronisku sarkano asins šūnu, balto asins šūnu un trombocītu skaita palielināšanos. Šī slimība var izraisīt sirds un asinsvadu komplikācijas, piemēram, trombozi un emboliju, un pat pārvērsties par sekundāro mielofibrozi vai leikēmiju. Lai gan FF molekulārais mehānisms vēl ir padziļināti jāizpēta, pašreizējie rezultāti norāda uz iegūto mutāciju kopumu, no kurām svarīgākā ir Janus kināzes 2 (JAK2) mutanta forma: JAK2V617F.