Kallikrein plazmas inhibitors Orladeyo (berotralstat) tika apstiprināts ES!

BioCryst Pharmaceuticals nesen paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi Orladeyo (berotralstat) kapsulas, iekšķīgi lietojamas zāles bērniem un pieaugušiem pacientiem vecumā no 12 gadiem, lai novērstu iedzimtu angioneirotiskās tūskas (HAE) rašanos. 2020. gada decembrī un 2021. gada janvārī Orladejo tika apstiprināts tādām pašām indikācijām arī Amerikas Savienotajās Valstīs un Japānā.

Ir vērts pieminēt, ka Orladeyo ir pirmā mērķtiecīgā orālā terapija, kas apstiprināta HAE uzbrukumu novēršanai. Zāļu apstiprināšana tirgū ir devusi ievērojamu progresu HAE pacientu ārstēšanā, kuri gaidīja orālās profilaktiskās ārstēšanas iespējas, un tas palīdzēs samazināt pacientu ārstēšanas slogu.

Orladeyo aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa ir berotralstat, kas ir jauns, iekšķīgi lietojams, vienu reizi dienā spēcīgs un selektīvs cilvēka plazmas kalikreīna inhibitors, kas darbojas, samazinot kalikreīna plazmas aktivitāti. Zāles tika izstrādātas HAE pacientiem, lai novērstu un ārstētu angioneirotiskās tūskas parādīšanos. Pašlaik BioCryst izstrādā divus berotralstat preparātus, HAE uzbrukumu novēršanai tiek izstrādātas kapsulas, bet akūtu HAE uzbrukumu ārstēšanai tiek izmantoti iekšķīgi lietojami šķidrumi.

Berotralstat ķīmiskā struktūra (attēla avots: chemicalbook.com)

BioCryst prezidents un izpilddirektors Jons Stounhauzs sacīja: “Pašlaik lielākā daļa Eiropas HAE pacientu slimības ārstēšanai izmanto pēc pieprasījuma terapiju vai androgēnus. Mēs uzskatām, ka Orladeyo mutiska, vienu reizi dienā apstiprināšana palīdzēs pacientiem sniegt jaunu aizraujošu iespēju samazināt viņu ārstēšanas slogu, izmantojot Orladeyo profilaktiskai ārstēšanai."

Henrik Balle-Boysen, globālā bezpeļņas pacientu asociācijas tīkla HAE International izpilddirektora vietnieks un operatīvais direktors, kas nodarbojas ar HAE pacientu dzīves uzlabošanu, sacīja: “Orladeyo HAE pacientiem un viņu pacientiem nodrošina pirmās perorālās nesteroīdās zāles. ārsti Eiropā. Novērst HAE uzbrukumus. Tas ir ārkārtīgi svarīgs un populārākais sasniegums, nodrošinot pieejamākas ārstēšanas iespējas."

Galvenajā 3. fāzes APeX-2 pētījumā Orladeyo 24. ārstēšanas nedēļā ievērojami samazināja HAE epizodes, un šī samazināšanās turpinājās līdz 48. nedēļai. Starp HAE pacientiem, kuri pabeidza 48 ārstēšanas nedēļas (150 mg), sākotnējā pārbaudē HAE uzbrukumu biežums bija vidēji 2,9 uzbrukumi mēnesī un pēc 48 ārstēšanas nedēļām samazinājās līdz vidēji 1,0 uzbrukumiem mēnesī. Ilgtermiņa atklātā APeX-S pētījumā HAE pacientiem, kuri pabeidza 48 ārstēšanas nedēļas (150 mg), mēnesī bija vidēji 0,8 krampji.

2 izmēģinājumos Orladejo bija droša un labi panesama. Salīdzinājumā ar placebo grupu pacientiem, kuri lietoja Orladeyo, visbiežāk ziņotās blakusparādības bija kuņģa-zarnu trakta reakcijas. Šīs reakcijas parasti rodas agri pēc Orladeyo terapijas sākuma, laika gaitā tās kļūst retākas un parasti izzūd pašas no sevis.

Esošajām HAE profilaktiskajām terapijām ir ievērojams ārstēšanas slogs. Papildus HAE lēkmju līmeņa samazināšanai, dati no APeX-2 pētījuma parādīja, ka pacientiem, kuri Orladeyo (150 mg) lietoja iekšķīgi vienu reizi dienā, dzīves kvalitāte un pacientu vispārējā apmierinātība tika ievērojami uzlabota un ikmēneša standarta aprūpe medikamenti pēc pieprasījuma tika ievērojami uzlaboti.

Marks Rīdls, APeX-2 pētījuma pētnieks, medicīnas profesors un Kalifornijas Universitātes, San Diego iedzimtas angioneirotiskās tūskas centra klīniskais direktors, sacīja: “Pacienti un ārsti ir vienisprātis, ka HAE ārstēšana palielinās pacienta slogu. dzīve. Kā iekšķīgi lietojamas zāles reizi dienā. Izmantojot ārstēšanas iespējas, Orladeyo var ievērojami samazināt krampjus un samazināt ar injekcijām un infūzijām saistīto slogu."