Feksinidazolu ir apstiprinājusi ASV FDA: zāles jālieto tikai 10 dienas no Sanofi/DNDi!

Sanofi nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi feksinidazolu kā pirmo pilnībā perorālo terapeitisko līdzekli pacientiem, kas vecāki par 6 gadiem un sver vismaz 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae miega slimība (cilvēka Āfrikas trypanosomiasis, HAT, Āfrikas trypanosomiasis). Feksinidazols ir 5-nitroimidazola atvasinājums, kas ir DNS sintēzes inhibitors un pirmais pilnībā perorāls preparāts cilvēka Āfrikas tripanosomiāzes (HAT jeb miega slimības) ārstēšanai.

Miega slimība ir parazitāra slimība, nāvējoši novārtā atstāta tropiska slimība, ko izplata inficētas tse-tse mušas (tse-tse fly) kodums. Slimība galvenokārt skar cilvēkus, kas dzīvo Subsahāras Āfrikas attālos lauku rajonos, kur aptuveni 65 miljoni cilvēku ir pakļauti infekcijas riskam. Ja neārstē, miega slimība gandrīz vienmēr ir letāla. Miega slimība izraisa neiropsihiskus simptomus, tai skaitā: novājinošu miega modeļu iznīcināšanu, nekontrolējamu agresiju un psihozi. Sadarbojoties Sanofi, no 2001. līdz 2020. gadam Pasaules Veselības organizācijai (PVO) ziņoto miega slimību gadījumu skaits ir samazināts par aptuveni 97%. DNDi, Sanofi un viņu partneri ir apņēmušies nodrošināt, ka feksinidazols ir pieejams visās valstīs, kur guļ slimība ir endēmiska.

Lai gan pašreizējā miega slimības ārstēšana ir efektīva, tā ir smags slogs pacientiem un medicīnas darbiniekiem, jo ​​ir vajadzīgas infūzijas vai injekcijas un hospitalizācija, jo īpaši cilvēkiem, kas dzīvo attālos rajonos.

Feksinidazols ir piemērots: kā 10 dienu vienreiz dienā lietojamas zāles Trypanosoma brucei gambiae miega slimības ārstēšanai. Šis ir visizplatītākais miega slimības veids, kas sastopams Rietumāfrikā un Centrālāfrikā. Svarīgi, ka feksinidazols ir pirmā pilnā perorālā ārstēšana, kas ir piemērota gan slimības pirmajai stadijai (agrīnajai stadijai), gan slimības otrajai stadijai, kurā parazīti šķērso asins-smadzeņu barjeru un izraisa pacientiem neiropsihiatriskus simptomus. Tādēļ feksinidazols var novērst parasto hospitalizācijas nepieciešamību un potenciāli samazināt jostas punkciju skaitu.

Feksinidazola ķīmiskā struktūra

Feksinidazols ir 5-nitroimidazola atvasinājums, ko sākotnēji izstrādāja Hoechst (Sanofi' s priekšgājējs) pagājušā gadsimta astoņdesmitajos gados, bet vēlāk no tā atteicās stratēģisku iemeslu dēļ. Bezpeļņas pētniecības un izstrādes organizācijas&"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi) [GG" ") meklējot savienojumus ar pretparazītu aktivitāti, zāles tika noteiktas 2005. gadā sadarbībā ar Šveices Tropu un Sabiedrības veselība. 2009. gadā DNDi sadarbojās ar Sanofi, kam ir feksinidazola patents, lai atsāktu pētījumus par zālēm miega slimības ārstēšanai. DNDi ir atbildīgs par preklīnisko, klīnisko un farmaceitisko attīstību, bet Sanofi ir atbildīgs par farmaceitisko produktu rūpniecisko attīstību, reģistrāciju, ražošanu un pārdošanu.

feksinidazols tika izstrādāts kā daļa no novatoriskas partnerības ar DNDi, kas veica galvenos zāļu klīniskos pētījumus un sadarbojās ar Kongo Demokrātiskās Republikas (KDR) un Centrālāfrikas Republikas (CĀR) Nacionālo miega slimības programmu un Sanofi Sadarbību.

2018. gada 16. novembrī Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) sniedza pozitīvu zinātnisku atzinumu par feksinidazolu. DNDi veiktajā klīniskajā pētījumā feksinidazols uzrādīja augstu efektivitāti un drošību gan bērniem, gan pieaugušiem pacientiem no 6 gadu vecuma un sverot ≥ 20 kg abos slimības posmos.

Ir vērts pieminēt, ka DNDi ir ieguvis tropu slimību prioritātes pārskatīšanas kuponu (PRV) FDA apstiprinājuma dēļ. FDA tropisko slimību PRV projekts tika dibināts 2007. gadā, lai veicinātu jaunu ārstēšanas metožu izmantošanu novārtā atstātām tropiskām slimībām, tostarp miega slimībām. Sanofi un DNDi dalīsies ar visiem PRV ieguvumiem, kas ļaus abām pusēm turpināt ieguldīt jauninājumos un nodrošināt piekļuvi jauniem līdzekļiem miega slimības un citu novārtā atstātu slimību ārstēšanai. Ilggadējās sadarbības ietvaros ar PVO Sanofi apsolīja arī turpmāk bez maksas piegādāt šo narkotiku PVO izplatīšanai uz skartajām valstīm.

DNDi izpilddirektors Dr. Zāles ir pētījums starp mums un Sanofi un valstīm, kuras smagi skārusi miega slimība. Mēs lepojamies ar šo pēdējo pagrieziena punktu mūsu ilgtermiņa partnerībā ar Sanofi."

Luc Kuykens, Sanofi globālās veselības departamenta vecākais viceprezidents, sacīja: “Šis FDA apstiprinājums ir svarīgs pagrieziena punkts Sanofi ilgtermiņa apņemšanās novērst miega slimību. Pirms divdesmit gadiem uzņēmums un PVO pieņēma vērienīgu vienošanos. Partnerība cīņai pret novārtā atstātajām tropiskajām slimībām. Pēc tam, kad Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) 2018. gada beigās sniedza pozitīvus zinātniskus atzinumus, FDA apstiprinājums ir svarīgs solis, lai atjaunotu centienus atbalstīt slimības turpināšanu. ”