Efgartigimod ievērojami uzlaboja spēku un dzīves kvalitāti, Zai Lab iepazīstināja ar Ķīnu!

Zai Lab partneris Argenx nesen paziņoja, ka the Lancet Neurology ir publicēti galvenā 3. fāzes ADAPT pētījuma rezultāti, kurā tika novērtēts efgartigimods sistēmiskā miastēnija gravis (gMG) ārstēšanā. Raksta nosaukums ir: efgartigimoda drošums, efektivitāte un panesamība pacientiem ar ģeneralizētu myasthenia gravis (ADAPT): daudzcentru, randomizēts, placebo kontrolēts 3. fāzes pētījums.

Myasthenia gravis (MG) ir neiromuskulāra slimība, ko mediē patogēns IgG un kas nopietni ietekmē dzīves kvalitāti. Slimības simptomi un pašreizējās terapijas blakusparādības var radīt ievērojamu kaitējumu pacientu dzīvībai. ADAPT pētījuma rezultāti liecina, ka ārstēšana ar efgartigimodu var ievērojami uzlabot gMG pacientu dzīvesprieku un kvalitāti. Pašlaik EFGARTIGImod ārstēšanu ar gMG pārskata ASV FDA, un Recepšu zāļu lietošanas maksas likuma (PDUFA) mērķa datums ir 2021. gada 17. decembris. Ja efgartigimods tiks apstiprināts, tas būs pirmais un vienīgais FcRn antagonists, kas saņems regulatīvu apstiprinājumu.

Adapt pētījuma vadošais pētnieks un Ziemeļkarolīnas Universitātes Neiroloģijas profesors Džeimss F Hovards jaunākais Sacīja: "Myasthenia gravis (MG) var postoši ietekmēt pacientu dzīvi un neatkarību un ietekmēt rīšanu, spēju runāt, staigāt un pat elpot. Turklāt katram pacientam MG rodas citā procesā, kas padara slimību pārvaldību neprognozējamu. ADAPT pētījumā mēs novērojām, ka lielākā daļa pacientu, kuri saņēma efgartigimodu, tika ārstēti ar efgartigimodu. Pirmajās 2 nedēļās būs klīniski nozīmīgi uzlabojumi. Šie rezultāti ir ļoti nozīmīgi MG kopienai. Es ceru, ka efgartigimod nodrošinās pirmo šāda veida mērķtiecīgu terapiju, lai individualizētā veidā ārstētu pacientus ar šo hronisko autoimūno slimību ."

ADAPT izmēģinājums sasniedza primāro mērķa kritēriju. Dati liecināja, ka pacientiem ar acetilholīna receptoru antivielu pozitīvu (AChR Ab+) gMG atbilstoši myasthenia gravis aktivitātei ikdienas dzīvē (MG-ADL) punktu skaita, salīdzinot ar placebo grupu, efgartigimod terapijas grupā lielākai pacientu daļai bija atbildes reakcija (67,7%, salīdzinot ar 29,7%; p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

Pēc ADAPT pētījuma pabeigšanas 90% pacientu piedalījās ADAPT plus pētījumā, kas bija atklāts pagarinājuma pētījums, kura ilga 3 gadus, lai novērtētu efgartigmoda ilgtermiņa drošumu un panesamību. ADAPT un ADAPT plus pētījumā vismaz 118 pacienti saņēma efgartigmoda terapiju 12 mēnešus vai ilgāk.

efgartigimod darbības mehānisms

Efgartigimods ir izstrādes stadijā esoša antivielu fragments, kas paredzēts patogēno imūnglobulīna G (IgG) antivielu samazināšanai un IgG cirkulācijas bloķēšanai. Efgartigimod var saistīties ar FcRn, kas ir plaši izteikts visā ķermenī un kam ir galvenā loma IgG antivielu noārdīšanās novēršanā. Bloķējot FcRn var samazināt ekspresijas līmeni IgG antivielas, un var ārstēt autoimūnas slimības, par kurām zināms, ka tās vada patogēnas IgG antivielas, tostarp: myasthenia gravis (MG), hroniska slimība, kas izraisa muskuļu vājumu; pemphigus vulgaris ( PV), hroniska ādas slimība, ko raksturo smaga ādas pūslīši; imūnā trombocitopēnija (ITP), hroniska slimība, kas izpaužas kā ekhimoze un asiņošana; hroniska iekaisīga demielinizējoša polineiropātija (CIDP) – slimība, kad nervu sistēmas bojājums izraisa kustību traucējumus.

2021. gada 6. janvārī Zai Lab un Argenx paziņoja, ka abas puses ir panākušas ekskluzīvu autorizētu sadarbību. Zai Lab būs atbildīgs par efgartigimod attīstības un komercializācijas virzīšanu Lielās Ķīnas reģionā (ieskaitot kontinentālo Ķīnu, Honkongu, Taivānu un Makao) .

Dr Ren Hairui, galvenais medicīnas darbinieks jomā autoimunity un antiinficēšanos Zai Lab, teica: Pašlaik Ir aptuveni 200,000 pacientu ar myasthenia gravis Ķīnā. Esošās ārstēšanas iespējas ir ļoti ierobežotas, un ir milzīgas neapmierinātas klīniskās vajadzības. Pamatojoties uz esošajiem efgartigimoda datiem, paredzams, ka šīs zāles pēc apstiprināšanas mainīs sistēmisko myasthenia gravis un citu nopietnu autoimūnu slimību ārstēšanas pašreizējo stāvokli.

Saskaņā ar līguma noteikumiem Zai Lab iegūs ekskluzīvas tiesības attīstīt un komercializēt efgartigimodu Lielajā Ķīnā. Zai Lab būs atbildīgs par globālo reģistrācijas klīnisko pētījumu un efgartigimod izstrādi vairākām indikācijām Ķīnā. Turklāt Zai Lab būs atbildīgs arī par 2. fāzes apstiprinošu pētījumu uzsākšanu attiecībā uz vairākām jaunām indikācijām Lielajā Ķīnā, lai paātrinātu vairāk autoimūnu efgartigimoda indikāciju izstrādi pasaules mērogā.