DaxibotulinumtoxinA Phase 3 Klīniskais pētījums bija veiksmīgs un Fosun Pharma tika ieviesta, lai Ķīna attīstībai!

Revance Therapeutics ir biotehnoloģijas uzņēmums, kas koncentrējas uz inovatīviem estētiskiem un terapeitiskiem produktiem. Nesen uzņēmums paziņoja par pozitīviem top-line rezultātiem Phase 3 ASPEN-1 klīniskā pētījumā. Šis ir randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts, paralēlu grupu 3. fāzes pētījums, kurā novērtēta Daxibotulinumtoxin A botulīna toksīna (RT002) efektivitāte un drošība kakla distonijas ārstēšanā. Kakla šņaucība ir hroniska, novājinoša neiroloģiska slimība, kas ietekmē kakla muskuļus.

Šajā pivotālā pētījumā tika iesaistīti 301 subjekti 60 klīniskās vietās Amerikas Savienotajās Valstīs, Kanādā un Eiropā. Pētījumā pētāmās personas pēc nejaušības principa tika iedalītas grupās pa laikam 3:3:1 un saņēma vienu injekciju pa 125 vienībām, 250 daxibotunumintoksīna A un placebo vienībām un 36 nedēļas.

Rezultāti parādīja, ka abas DaxibotulinumxinA devas sasniedza primāro efektivitātes mērķa kritēriju: klīniski nozīmīgu kakla distonijas simptomu un pazīmju uzlabošanos 4. un 6. nedēļā. Specifiskie dati ir šādi: salīdzinot ar placebo grupu, pacientiem, kuri saņēma 125 vienības un 250 DaxibotulinumxinA vienības, bija statistiski nozīmīgas Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) kopējā punktu skaita izmaiņas, salīdzinot ar sākotnējo stāvokli. (attiecīgi 12,7 un 10,9, salīdzinot ar 4,3, p<0.0001 and="" p="0.0006)." according="" to="" the="" calculation="" of="" the="" median="" time="" to="" 80%="" of="" the="" peak="" therapeutic="" effect="" disappeared,="" the="" median="" duration="" of="" the="" therapeutic="" effect="" of="" the="" 125="" unit="" dose="" group="" and="" the="" 250="" unit="" dose="" group="" were="" 24.0="" weeks="" and="" 20.3="" weeks,="" respectively.="" in="" the="" study,="" daxibotulinumtoxina="" is="" generally="" safe,="" the="" two="" doses="" are="" well="" tolerated,="" and="" the="" safety="" is="">

Revance sagaida, ka 2021. gadā būs pieejami rezultāti, kas iegūti citā paralēlā 3. fāzes atklātā, ilgstošā drošuma klīniskajā pētījumā ASPEN- OLS, un pētījumā iesaistīsies 354 personas.

Dr Joseph Jankovic, pētnieks pētījumā un dibinātājs un direktors Parkinsona slimību centra un diskinēzijas klīnika Baylor medicīnas koledža, teica: "Es esmu ļoti gandarīts redzēt pakāpi un ilgumu remission DaxibotulinumtoxinA pacientiem ASPEN-1 pētījumā. Lielākā daļa pacientu ar kakla distonija jādodas uz slimnīcu injekcijām 3-4 reizes gadā, kas rada smagu slogu pacienta laiku un grafiku. Ja zāles var nodrošināt ilgāku efektu, tādējādi samazinot ikgadējo injekciju, es domāju, ka pacienti atradīs to ļoti izdevīga."

Reavices prezidents un izpilddirektors Mark Foley teica: "Mēs esam ļoti priecīgi ziņot par šiem pozitīvajiem rezultātiem ASPEN-1 Phase 3 pētījumā, jo tas ir uzņēmuma otrais veiksmīgs Phase 3 projektu, demonstrējot pagarināts termiņš DaxibotulinumtoxinA. Tagad Aptverot 2 dažādas ārstēšanas kategorijas estētiku un terapeitisko. Papildus ko pamatus mūsu ārstēšanas franšīzes, šie rezultāti uzlabo savu potenciālu citās muskuļu kustības un sāpju traucējumi. Dzemdes kakla distonija ar ilgāku efektivitāti Ārstēšanas plāns spēj nodrošināt pacientus ar nozīmīgu ilgstošu simptomu mazināšanu, vienlaikus nodrošinot pārliecinošu farmakoekonomiku funkciju. Mēs ceram turpināt izmantot diferencētu daxibotulinumtoxinA veiktspēju pasaules neuromodulator tirgū.

RT002 ir ilgstošas darbības neuromodulator (neuromodulator) izstrādāta, pamatojoties uz Revance Therapeutics patentēto tehnoloģiju platformu Peptide Companion Technology (TransMTS). Tā aktīvā farmaceitiskā viela ir A tipa daksilumunumntotoksīns, un tā preparāts nesatur cilvēka asins iegūtas vielas materiāls vai no dzīvniekiem iegūts proteīns var saglabāt stabilitāti 2 gadus bez ledusskapja. Saskaņā ar tās pabeigto preklīnisko un klīnisko pētījumu rezultātiem RT002 var izmantot kosmētiskām indikācijām, piemēram, vidēji smagu vai smagu uzacu līniju likvidēšanai; ārstēšanas indikācijām, piemēram, kakla distonija.

Salīdzinot ar pašlaik parasti izmanto botulīna toksīna injekcijas produktiem (onabotulinumtoksīnsA), ilgstoša ietekme ir lielākā iezīme RT002, un šī funkcija nāk no patentētās peptīdu tehnoloģijas TransMTS, kas padara ļoti pozitīvi lādēts peptīdi un " Daxi " (150kD aktīvā medicīniskā sastāvdaļa; BoNT/A molekula) veido nekovalentu saiti, pareizi vada aktīvo vielu uz mērķa vietu un novērš temperatūras izraisītu agregāciju, tādējādi spēlējot svarīgu lomu aktīvās vielas stabilizēšanā.

2018. gada decembrī Fosun Pharmaceutical Industry, Fosun Pharmaceutical Holdings meitasuzņēmums un Revance Therapeutics, sasniedza sadarbības licenci ekskluzīvai lietošanai, importam, pārdošanai un citai komercializācijai (izņemot ražošanu) DaxibotulinumtoxinA reģionā un šajā jomā. Atļautās pieteikuma jomas ietver skaistumu indikācijas un ārstēšanas norādes, Fosun Farmācijas rūpniecība ir vērsta Revance maksāt līdz 88 miljoniem ASV dolāru licencēšanas maksu un maksāt atbilstošu pārdošanas atskaites punktus. No šā gada maija Fosun Pharma kumulatīvais pētniecības un attīstības ieguldījums RT002 ir pārsniedzis 200 miljonus juaņa (neauditēta, ieskaitot licencēšanas maksas).