C3 mērķēšanas inhibitors Empaveli (pegcetacoplan) pieteiksies iekļaušanai sarakstā 2022. gadā!

Apellis Pharma ir līderis C3 mērķtiecīgu terapiju izstrādē, kas veltīta novatorisku un savā klasē labākās terapijas attīstībai, izmantojot revolucionāras mērķtiecīgas C3 metodes, lai ārstētu plašu zāļu klāstu, ko vada nekontrolēta vai pārmērīga kompledijas slimību aktivizēšana, tostarp hematoloģijas, oftalmoloģijas un nefroloģijas jomā.

Nesen uzņēmums paziņoja, ka ir saņēmis oficiālas rakstiskas atsauksmes no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA), vēl vairāk pastiprinot pegcetacoplan intravitreālas injekcijas iesniegšanu ar vecumu saistītas makulas deģenerācijas (VMD) un sekundārās ģeogrāfiskās atrofijas (GA) jaunā zāļu lietošanas (NDA) plāna ārstēšanai. NDA tiks atbalstīti ar efektivitātes un drošības datiem no 3. fāzes DERBY un OAKS pētījuma un Filly 2. fāzes pētījuma.

Rakstiski atsauksmes, FDA norādīja, ka, ja klīniskie izmēģinājumi ir adekvāti un labi kontrolēti, aģentūra nenošķir dažādas pētījuma fāzes, un visi trīs pētījumi šķiet adekvāti un labi kontrolēti. Pamatojoties uz šīm atsauksmēm, apellis joprojām ir sagaidāms, ka 2022. gada pirmajā pusē iesniegs NDA, un uzskata, ka nav nepieciešami papildu pētījumi, lai iesniegtu NDA.

Apellis galvenais medicīnas virsnieks Federico Grossi, MD, teica: "Mēs esam ļoti gandarīti, ka FDA atsauksmes atbilst mūsu plānam. Mēs plānojam iesniegt pegcetacoplan NDA, pamatojoties uz datiem par vairāk nekā 1500 pacientiem 3 randomizētos, labi kontrolētos pētījumos. GA. Tā ir postoša slimība, kas izraisa aklumu. Mēs ceram cieši sadarboties ar FDA, lai ga pacientu populācijai nodrošinātu pirmo ārstēšanu."

Pegcetakoplāna strukturālās īpašības un mehānisms

GA ir progresīvs ar vecumu saistītas makulas deģenerācijas (VMD) veids, un VMD ir galvenais akluma cēlonis. GA slimība ietekmē tīklenes centrālo daļu, makulas, kas ir atbildīga par centrālo redzi. Komplementa pārmērīga aktivitāte izraisa neatgriezenisku patoloģisku GA augšanu, un C3 ir vienīgais mērķis precīzai komplementa pārmērīgas aktivitātes kontrolei. GA ir progresējošs un neatgriezenisks, izraisot centrālās redzes bojājumus un pastāvīgu redzes zudumu. Saskaņā ar publicētajiem pētījumiem visā pasaulē ir vairāk nekā 5 miljoni GA pacientu un Amerikas Savienotajās Valstīs aptuveni 1 miljons pacientu. Pašlaik nav apstiprinātas GA terapijas.

Pegcetakoplāns ir mērķtiecīgs C3 inhibitors, kas paredzēts komplementa kaskādes pārmērīgas aktivācijas regulēšanai. Komplementa kaskāde ir daļa no cilvēka imūnsistēmas, un tās pārmērīga aktivizēšana ir daudzu nopietnu slimību rašanās un attīstības cēlonis. Pegcetacoplan ir sintētisks ciklisks peptīds, kas saistās ar polietilēnglikola polimēru un īpaši saistās ar C3 un C3b. Pašlaik pegcetacoplan tiek izstrādāts, lai ārstētu dažādas slimības, tostarp: ģeogrāfisko atrofiju (GA), paroksismālo nakts hemoglobinūriju (PNH) un C3 glomerulopātija. Amerikas Savienotajās Valstīs FDA ir piešķīrusi Pegcetacoplan paātrināto kvalifikāciju PNH un GA ārstēšanai.

2021. gada maijā EMPAVELI (pegcetacoplan) apstiprināja ASV FDA, lai ārstētu pieaugušus pacientus ar paroksismālo nakts hemoglobinūriju (PNH). Empaveli tika apstiprināts, izmantojot prioritārās pārskatīšanas procesu, kas var uzlabot PNH aprūpes standartus un no jauna definēt PNH ārstēšanu.

Ir vērts pieminēt, ka Empaveli ir pirmā un vienīgā C3 mērķterapija, kas ir saņēmusi regulatīvu apstiprinājumu. Šīs zāles ir piemērotas: 1) PNH pieaugušiem pacientiem, kuri iepriekš nav saņēmuši ārstēšanu; (2) Iepriekš saņemti C5 inhibitori Pieaugušiem pacientiem ar Soliris PNH (ekulizumabs) un Ultomiris (ravulizumabs).

Aptuveni pēdējo desmit gadu laikā vienīgā iespēja PNH ārstēšanai bija C5 inhibitori, bet daudziem pacientiem joprojām ir pastāvīga hipohemoglobinoze, kas bieži noved pie novājinoša noguruma un biežas asins pārliešanas. Klīniskajos pētījumos Empaveli var nodrošināt plašu PNH kontroli, uzlabojot PNH pacientu dzīvi, palielinot hemoglobīna līmeni un samazinot nepieciešamību pēc asins pārliešanas.