Bylvay (odevixibat) drīz tiks apstiprināts ASV un ES!

Albireo Pharma ir reta aknu slimību kompānija, kas izstrādā jaunus žultsskābes regulatorus. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir sniegusi pozitīvu pārskata atzinumu, kurā ieteikts apstiprināt Bylvay (odeviksibāts) progresējošas ģimenes intrahepatiskas holestāzes (PFIC) ārstēšanai. ). Bylvay ir spēcīgs, vienreiz dienā nesistēmisks ileālās žultsskābes transporta inhibitors (IBATi), kas var kļūt par pirmo šīs retās slimības neķirurģisko ārstēšanu un mainīs PFIC 1., 2. un 3. tipu. Bērnu ārstēšanas modelis.

Tagad CHMP atzinumi tiks iesniegti Eiropas Komisijai (EK) pārskatīšanai, kas parasti pieņem apstiprināšanas lēmumu nākamo 2 mēnešu laikā. Amerikas Savienotajās Valstīs Bylvay veic FDA prioritārā pārbaude, un Recepšu zāļu lietošanas maksas likuma (PDUFA) mērķa datums ir 2021. gada 20. jūlijs. Eiropas Savienībā Bylvay ir vienīgais IBATi, ko EMA piešķir par paātrinātu novērtēšana. Iepriekš EMA PFIC ārstēšanai piešķīra Bylvay arī zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai un prioritāro zāļu apzīmējumu (PRIME). Papildus PFIC Bylvay ir piešķirts arī reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu apzīmējums Alagille sindroma, žultsceļu atrezijas un primārā holangīta ārstēšanai.

PFIC ir reta, postoša un postoša slimība, kas skar mazus bērnus un var izraisīt progresējošu, dzīvībai bīstamu aknu slimību. Daudzos gadījumos PFIC pirmajos 10 dzīves gados var izraisīt aknu cirozi un aknu mazspēju. Visizcilākā un traucējošākā pastāvīgā PFIC izpausme ir intensīva nieze, kas bieži noved pie nopietnas dzīves kvalitātes pasliktināšanās. Pašlaik PFIC ārstēšanai nav zāļu, un vienīgā iespēja daudziem pacientiem ir aknu transplantācija vai citas invazīvas operācijas. Pašreizējā aknu transplantācijas standarta aprūpe saskaras ar reālām problēmām, tostarp imūnsupresiju mūža garumā un orgānu atrašanu maziem bērniem.

Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā Bylvay ir potenciāls kļūt par pirmo narkotiku, kas saņēmusi regulatīvo apstiprinājumu PFIC ārstēšanai. Amerikas Savienotajās Valstīs pēc Bylvay apstiprināšanas Albireo varēs pretendēt uz retu bērnu slimību prioritāšu pārskatīšanas talonu (PRV), un Bylvay tiks tirgots 2021. gada otrajā pusē. Pašlaik Bylvay 3. fāzes BOLD izmēģinājums ārstēšanai žults atrēzijas un notiek globālais 3. fāzes ASSERT pētījums Alagila sindroma ārstēšanai.

Ķīmiska struktūraodeviksibāts(attēla avots: medkoo.com)

Bylvay' aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa ir odeviksibāts, kas ir novatorisks, spēcīgs un selektīvs, nesistēmisks ileālās žultsskābes transportera (IBAT) inhibitors, ar minimālu sistēmisku iedarbību un lokāli iedarbojoties zarnās. Pašlaik zāles tiek izstrādātas retu bērnu holestātisko aknu slimību, tai skaitā PFIC, žultsceļu atrēzijas, Alagila sindroma utt. Ārstēšanai; starp tiem PFIC ir pirmā mērķa indikācija.

Albireo prezidents un izpilddirektors Rons Kūpers sacīja: “Šodienas CHMP pozitīvais viedoklis par Bylvay mūs soli tuvina mērķim sākt vēsturē pirmo bezķirurģisko ārstēšanu. Šī ārstēšana var mazināt PFIC ietekmi uz ģimenēm un bērniem. Slogs. Uzsākot Bylvay, mēs ceram bērniem sniegt īslaicīgu simptomu mazināšanu, piemēram, niezi, un tādu svarīgu parametru kā augšana ilgtermiņa uzlabošanos."

CHMP pozitīvais Bylvay pārskats ir balstīts uz 2 klīnisko pētījumu datiem (PEDFIC 1, PEDFIC 2), kas ir lielākais PFIC globālais 3. fāzes klīniskais pētījums, kāds jebkad veikts.

PEDFIC-1 ir randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts 3. fāzes pētījums, un rezultāti atbilst ASV un ES normatīvo prasību primārajam mērķa kritērijam: Salīdzinot ar placebo, Bylvay ievērojami uzlaboja ādas niezi (p=0,004) un ievērojami samazināja žults skābes reakcija (SBA, p=0,003), labi panesama un ļoti maza caurejas / biežas zarnu kustības sastopamība (9,5% ārstēšanas grupā un 5,0% placebo grupā).

PEDFIC-2 ir ilgtermiņa, atklāts 3. fāzes pagarinājuma pētījums. Dati atkārtoti apstiprina Bylvay' spēcīgo efektivitāti, parādot, ka pacientiem, kuri tiek ārstēti līdz 48 nedēļām, SBA tiek nepārtraukti un pastāvīgi samazināta, uzlabojas niezes novērtējums, aknas un augšana. Funkcionālie rādītāji ir iepriecinoši.

Šajos divos pētījumos Bylvay bija labi panesams, un caureja / bieža zarnu kustība bija visbiežāk ar ārstēšanu saistītas kuņģa-zarnu trakta blakusparādības. Netika novērotas nopietnas ar ārstēšanu saistītas blakusparādības.

Kopumā šie pētījumi apstiprināja Bylvay&potenciālu kā pirmo PFIC ārstēšanu. PFIC ir postoša slimība, un to pašlaik ārstē ar operāciju, ieskaitot aknu transplantāciju. Bylvay ir droša un efektīva ārstniecības zāle, kas var radīt reālas izmaiņas PFIC pacientiem un viņu ģimenēm. Pēc normatīvā apstiprinājuma saņemšanas Albireo plāno Bylvay laist tirgū 2021. gada otrajā pusē.