Bristol-Myers Squibb sirds miozīna allosteriskais inhibitors Mavacamten tiek pārskatīts ES!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nesen paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) ir pieņēmusi reģistrācijas pieteikumu (MAA) mavacamtenam, jaunam perorālam miozīna allosteriskajam modulatoram obstrukcijas Hipertrofiskas kardiomiopātijas (oHCM) ārstēšanai. hroniska sirds slimība ar augstu sastopamības biežumu.

Pašlaik mavacamten's New Drug Application (NDA) simptomātiskas oHCM ārstēšanai izskata arī ASV FDA, un Recepšu zāļu lietošanas maksas likuma (PDUFA) mērķa datums ir 2022. gada 28. janvāris. 2020. gada jūlijā ASV FDA piešķīra mavacamten revolucionāru zāļu apzīmējumu oHCM. Ja tas tiks apstiprināts, mavacamten kļūs par pirmo miozīna inhibitoru oHCM ārstēšanai.

mavacamten ir pirmšķirīgs perorāls allosteriskā miozīna inhibitors tādu slimību ārstēšanai, kuras pēc būtības izraisa pārmērīga sirds kontrakcija un traucēta diastoliskā pildīšanās. Tiek uzskatīts, ka Mavacamten samazina miokarda kontraktilitāti, kavējot pārmērīgu miozīna-aktīna krustenisko tiltu veidošanos. Pārmērīga miozīna-aktīna krusteniskā tilta veidošanās var izraisīt pārmērīgu miokarda kontrakciju, kreisā kambara hipertrofiju un samazinātu atbilstību. Klīniskajos un preklīniskajos pētījumos mavacamten turpina uzrādīt biomarķierus, kas samazina sirds sienas stresu, samazina pārmērīgu miokarda kontrakciju un palielina diastolisko atbilstību.

Mavacamten sākotnēji tika izstrādāts simptomātiskas obstruktīvas hipertrofiskas kardiomiopātijas (oHCM) ārstēšanai. Pamatojoties uz tā darbības mehānismu un pierādījumiem par terapeitisko aktivitāti, mavakamtens tiek klīniski pētīts arī simptomātiskas neobstruktīvas hipertrofiskas kardiomiopātijas (HCM) un sirds mazspējas ar saglabātu izsviedes frakciju (HFpEF) ārstēšanai.

mavacamten ķīmiskā struktūra

Gan mavacamten NDA, gan MAA pamatā ir galvenās 3. fāzes EXPLORER-HCM izmēģinājuma rezultāti. Pētījums tika veikts ar simptomātiskiem oHCM pacientiem, un mavacamten salīdzināja ar placebo. Testa rezultāti parādīja, ka mavakamtenam ir spēcīga terapeitiskā iedarbība ar klīniski nozīmīgu simptomu, funkcionālā stāvokļa un dzīves kvalitātes uzlabošanos, kā arī spēju atvieglot kreisā kambara aizplūšanas trakta obstrukciju. EXPLORER-HCM pētījumā visi primārie un sekundārie mērķa kritēriji sasniedza statistisku nozīmīgumu.

Rolands Čens, MD, Bristoles-Maiersa Skviba sirds un asinsvadu attīstības vecākais viceprezidents teica:"Lai gan oHCM un tā novājinošie simptomi un sirds mazspēja ir izplatīti visā pasaulē, nav apstiprinātas ārstēšanas šīs postošās slimības pamatcēloņa novēršanai. Tagadnē. Lielā mērā recepšu medikamenti var tikai atvieglot simptomus. Mavacamten var nodrošināt ārstēšanas iespēju, lai risinātu neapmierinātās medicīniskās vajadzības, kas pastāv globālajā oHCM pacientu grupā."

mavacamten (MYK-461) izstrādāja MyoKardia. 2020. gada 5. oktobrī Bristol-Myers Squibb paziņoja, ka iegādāsies MyoKardia par USD 13,1 miljardu skaidrā naudā un 60% prēmiju. 2020. gada 17. novembrī Bristol-Myers Squibb paziņoja, ka MyoKardia iegāde ir veiksmīgi pabeigta. Šī iegāde ir Bristol-Myers Squibb' otrs lielākais darījums pēc Celgene iegādes 74 miljardu dolāru vērtībā 2019. gadā.

Ir vērts atzīmēt, ka 2020. gada 11. augustā LianBio, kuru inkubēja investīciju uzņēmums Perceptive Advisors, tika oficiāli nodibināts. Tajā pašā dienā tā paziņoja par divām svarīgām sadarbībām. Viens no tiem bija iepazīstināt Ķīnu ar BridgeBio Pharma's, bet otrs. Projekts ir ieviest myoKardia's mavecamten Ķīnā.

Bristol-Myers Squibb lika lielas cerības uz mavacamten. Kad tas iegādājās MyoKardia, uzņēmums paziņoja, ka mavacamten kļūs par novatorisku medikamentu HCM ārstēšanai. Nozare arī ļoti optimistiski raugās uz mavacamten biznesa perspektīvām. 2020. gada decembrī farmācijas tirgus izpētes organizācija Evaluate Vantage publicēja&kvotu; 2021. gada 10 populārākās jaunās zāles ar komerciālu potenciālu &. Šajā sarakstā mavacamten ieņēma trešo vietu. Evaluate Vantage prognozē, ka mavacamten' globālais pārdošanas apjoms 2026. gadā spēs sasniegt 2 miljardus ASV dolāru.