Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten ASV apskats pagarināts par 3 mēnešiem!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir pagarinājusi mavacamten' jaunā zāļu pieteikuma (NDA) izskatīšanas laiku par 3 mēnešiem. Jaunais&kvots;Recepšu zāļu lietošanas maksas likums&kvots; (PDUFA) mērķa datums ir 2022. gada 28. aprīlis. Zāles ir jauns perorāls miokarda miozīna allosteriskais modulators, ko lieto simptomātiskas obstruktīvas hipertrofiskas kardiomiopātijas (oHCM) – hroniskas sirds slimības ar augstu sastopamības biežuma – ārstēšanai.

2020. gada jūlijā ASV FDA piešķīra mavacamten revolucionāru zāļu apzīmējumu oHCM. Ja tas tiks apstiprināts, mavacamten kļūs par pirmo miozīna inhibitoru oHCM ārstēšanai. Pašlaik Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) izskata arī mavacamten reģistrācijas pieteikumu (MAA) simptomātiskas oHCM ārstēšanai.

Saskaņā ar BMS paziņojumu FDA 2021. gada 18. novembrī paziņoja uzņēmumam, lai pagarinātu PDUFA datumu, lai būtu pietiekami daudz laika pārskatīt atjaunināto informāciju saistībā ar ierosināto riska novērtējuma mazināšanas stratēģiju (REMS). REMS programma tika iekļauta sākotnējā mavacamten lietojumprogrammā. FDA nepieprasīja papildu datus vai pētījumus.

Samits Hiravats, MD, Bristol-Myers Squibb izpildviceprezidents un galvenais medicīnas darbinieks teica:"Mēs esam pārliecināti par mavacamten. Pivotālajā EXPLORER-HCM pētījumā šis novatoriskais sirds miozīna inhibitors tika izmantots simptomātisku oHCM pacientu ārstēšanai. , Funkcionālais stāvoklis un dzīves kvalitāte ir uzrādījuši klīniski nozīmīgus uzlabojumus. Mēs ceram turpināt ciešu sadarbību ar FDA, lai sniegtu šīs svarīgās zāles pacientiem."

Mavacamten ir pirmšķirīgs perorāls miozīna allosteriskais inhibitors, ko lieto, lai ārstētu slimības ar pārmērīgu sirds kontrakciju un traucētu diastolisko pildījumu kā iekšēju iemeslu. Tiek uzskatīts, ka Mavacamten samazina miokarda kontraktilitāti, kavējot pārmērīgu miozīna-aktīna krustenisko tiltu veidošanos. Pārmērīga miozīna-aktīna krusteniskā tilta veidošanās var izraisīt pārmērīgu miokarda kontrakciju, kreisā kambara hipertrofiju un samazinātu atbilstību. Klīniskajos un preklīniskajos pētījumos mavacamten turpina uzrādīt biomarķierus, kas samazina sirds sienas stresu, samazina pārmērīgu miokarda kontrakciju un palielina diastolisko atbilstību.

Mavacamten sākotnēji tika izstrādāts simptomātiskas obstruktīvas hipertrofiskas kardiomiopātijas (oHCM) ārstēšanai. Pamatojoties uz tā darbības mehānismu un pierādījumiem par terapeitisko aktivitāti, mavakamtens tiek klīniski pētīts arī simptomātiskas neobstruktīvas hipertrofiskas kardiomiopātijas (HCM) un sirds mazspējas ar saglabātu izsviedes frakciju (HFpEF) ārstēšanai.

mavacamten ķīmiskā struktūra

Gan mavacamten NDA, gan MAA pamatā ir galvenās 3. fāzes EXPLORER-HCM izmēģinājuma rezultāti. Pētījums tika veikts ar simptomātiskiem oHCM pacientiem, un mavacamten salīdzināja ar placebo. Testa rezultāti liecina, ka mavacamten ir uzrādījis spēcīgu terapeitisko efektu ar klīniski nozīmīgu simptomu, funkcionālā stāvokļa un dzīves kvalitātes uzlabošanos, kā arī spēju atvieglot kreisā kambara aizplūšanas trakta obstrukciju. EXPLORER-HCM pētījumā visi primārie un sekundārie mērķa kritēriji sasniedza statistisku nozīmīgumu.

mavacamten (MYK-461) izstrādāja MyoKardia. 2020. gada 5. oktobrī Bristol-Myers Squibb paziņoja, ka iegādāsies MyoKardia par USD 13,1 miljardu skaidrā naudā un 60% prēmiju. 2020. gada 17. novembrī Bristol-Myers Squibb paziņoja, ka MyoKardia iegāde ir veiksmīgi pabeigta. Šis pirkums ir Bristol-Myers Squibb'. otrs lielākais darījums pēc Celgene iegādes 74 miljardu ASV dolāru vērtībā 2019. gadā.

Ir vērts atzīmēt, ka 2020. gada 11. augustā LianBio, kuru inkubēja investīciju kompānija Perceptive Advisors, tika formāli nodibināta. Tajā pašā dienā tā paziņoja par divām svarīgām sadarbībām. Viens no tiem bija iepazīstināt Ķīnu ar BridgeBio Pharma's, bet otrs. Projekts ir ieviest myoKardia's mavecamten Ķīnā.

Bristol-Myers Squibb saista lielas cerības uz mavacamten. Kad tas iegādājās MyoKardia, uzņēmums paziņoja, ka mavacamten kļūs par novatorisku medikamentu HCM ārstēšanā. Nozare arī ļoti optimistiski raugās uz mavacamten biznesa perspektīvām. 2020. gada decembrī farmācijas tirgus izpētes organizācija Evaluate Vantage publicēja&kvotu; 2021. gada 10 populārākās jaunās zāles ar komerciālu potenciālu &. Šajā sarakstā mavacamten ieņēma trešo vietu. Evaluate Vantage prognozē, ka mavacamten' globālais pārdošanas apjoms 2026. gadā sasniegs 2 miljardus ASV dolāru.