ASV FDA apstiprināja Jelmyto (mitomicīnu) ar pilnīgu remisijas līmeni 58%

UroGen Pharmaceuticals nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir ātri apstiprinājusi Jelmyto (mitomicīna) pielonecal calyces gela preparātu, kas ir pirmās klases zāles, kuras lieto zemas pakāpes pieaugušo cilvēku augšējās urotēlija karcinomas (LG-UTUC) ārstēšanai. ). Jelmyto tika apstiprināts, izmantojot prioritāšu pārskatīšanas procesu, un iepriekš tam tika piešķirta izrāviena narkotiku kvalifikācija (BTD). Ir vērts pieminēt, ka Jelmyto ir pirmā un vienīgā neķirurģiskās ārstēšanas iespēja, kas apstiprināta LG-UTUC ārstēšanai.

Jelmyto sastāv no mitomicīna (ķīmijterapijas zālēm) un sterila gēla, kas izstrādāts, izmantojot UroGen&# 39 patentēto lēnas darbības RTGel ™ tehnoloģiju. Zāles ir paredzētas, lai ilgstoši pakļautu urīnceļu audus mitomicīnam, dodot iespēju audzējus ārstēt ar neķirurģiskiem līdzekļiem.

Šī pagrieziena punkta apstiprināšana ir balstīta uz pozitīvajiem III fāzes OLYMPUS testa rezultātiem. Pētījums parādīja, ka Jelmyto ir sasniedzis klīniski nozīmīgu slimības izskaušanu pieaugušiem LG-UTUC pacientiem: pilnīga atbildes reakcijas biežums bija pat 58%, un vidējais atbildes reakcijas ilgums (DOR) vēl nebija sasniegts. Šie dati liek domāt, ka retajam un grūti ārstējamajam vēža pacientam LG-UTUC Jelmyto sniegs efektīvu, nieru aizturēšanas ārstēšanas iespēju.

Šī pētījuma rezultātos ietilpst: (1) Ārstēšanas nolūkā un cilvēku apakšgrupā, kurus diagnozes laikā uzskatīja par nederīgiem, pilnīga atbildes reakcija (CR, primārais mērķa kritērijs) bija {{{{10 }}}}%. ({{{4}}) 1 {{4}} - mēneša laikā, lai novērtētu remisijas ilgumu, 1 9 pacienti joprojām bija CR statusā. , 7 pacientiem bija slimības atkārtošanās, un 9 pacienti turpināja veikt pasākumus, lai novērtētu 1 {{4}} mēneša remisijas datus. (3) Pastāvīga 1 {{4}} mēneša remisija, ko novērtēja Kaplan-Meiera analīze, bija 84% (pamatojoties uz starpposma datiem). (4) Visbiežākās nevēlamās blakusparādības (GG gt; {{{4}} 0%) ir urīnizvadkanāla aizsprostojums, sāpes muguras lejasdaļā, urīnceļu infekcija, hematūrija, nieru mazspēja, nogurums, slikta dūša, vēdera izeja. sāpes, disurija un vemšana. Lielākā daļa nevēlamo blakusparādību ir vieglas vai vidēji smagas. To var kontrolēt, izmantojot esošās ārstēšanas metodes, un ar ārstēšanu saistīti nāves gadījumi nav notikuši.

LG-UTUC ir reti sastopams vēzis, kas rodas augšējos urīnceļos, urīnvados un nierēs. Amerikas Savienotajās Valstīs katru gadu ir aptuveni 6000–7000 jaunu vai recidīvu saņēmušu LG-UTUC pacientu. Urīna sistēmas anatomija ir sarežģīta, un ārstēšana ir grūta. Pašreizējie aprūpes standarti ietver vairākas operācijas, un lielākajai daļai pacientu ir nepieciešama radikāla nefroureterektomija, ieskaitot iegurņa, nieru, urīnvada un urīnpūšļa aproces noņemšanu. Ārstēšanas sarežģīšana ir tāda, ka LG-UTUC visbiežāk novēro pacientiem, kas vecāki par 70 gadu. Šiem pacientiem jau var būt traucēta nieru darbība, un lielas operācijas dēļ viņiem var būt papildu komplikācijas.

Sets Lerners, MD, OLYMPUS pētījuma galvenais pētnieks un Uroloģijas profesors Baylor Medicīnas koledžā Teksasā, sacīja:" Radikālā nefroureterektomija ir saistīta ar samazinātu nieru darbību un citām komplikācijām. Jelmyto būs atbildīgs par tiem, kam var būt nepieciešama radikāla nieru darbība. Pacienti, kas ārstēti ar ureterektomiju, nodrošina jaunu neķirurģisku ārstēšanu. Šī jaunā, minimāli invazīvā, nieru aizturošā terapija var mainīt zemas pakāpes augšējā urotēlija vēža ārstēšanu, palīdzot pacientiem izvairīties no operācijām un ilgstošām komplikācijām, kas saistītas ar nieru izkrišanu."

Pūšļa vēža aizstāvības tīkla izpilddirektors Andrea Maddox-Smits sacīja:" Gadu desmitiem ilgi zemas pakāpes augšējās urotēlija karcinomas (LG-UTUC) ārstēšana ir guvusi maz progresu. Pacienti ar ķirurģiski noņemtām nierēm rada izmaiņas ārstēšanas modelī. Mēs atzinīgi vērtējam FDA apstiprinājumu Jelmyto. LG-UTUC nopietni ietekmē gados vecākus pacientus. Daudzi no viņiem ir cīnījušies ar šo slimību un vienmēr ir vēlējušies iespēju, kas nav ķirurģiska."