ASV FDA apstiprina Vertex pilnībā diferencētas saliņu šūnu terapijas klīniskai pārbaudei, kas iegūta no cilmes šūnām!

Vertex Pharmaceuticals nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi jaunu zāļu klīnisko pētījumu pieteikumu (IND), kas ļauj uzņēmumam uzsākt VX-880 klīniskos pētījumus. VX-880 ir cilmes šūnu atvasināta, pilnībā diferencēta saliņu šūnu terapija 1. tipa cukura diabēta (T1D) ārstēšanai.

Vertex plāno 2021. gada pirmajā pusē sākt 1/2 fāzes vienas grupas atklātu klīnisko pētījumu, izmantojot VX-880, lai ārstētu pacientus ar 1. tipa cukura diabētu (T1D) ar traucētu hipoglikēmijas izpratni un smagu hipoglikēmiju. Izmēģinājumā tiks novērtēta dažādu VX-880 devu drošība un efektivitāte, un šajā klīniskajā pētījumā piedalīsies aptuveni 17 pacienti.

Vertex šūnu viceprezidents un šūnu un gēnu terapijas vadītājs Dr. Bastiano Sanna sacīja: “Tā kā šogad svinam insulīna atklāšanas 100. gadadienu, mums ir liels prieks ieviest pirmās klases šūnu terapiju klīnika, kas var gūt labumu no T1D. Pacientiem ir nozīmīga ietekme. Mēs ceram uzsākt savu klīnisko programmu un pārbaudīt mūsu unikālo metodi, kā cilmes šūnu atvasinātu pilnībā diferencētu insulīnu izmantot saliņu šūnu ražošanai, lai aizstātu iznīcinātās saliņu šūnas pacientiem ar 1. tipa cukura diabētu."

1. tipa cukura diabētu (T1D) izraisa aizkuņģa dziedzera insulīnu ražojošo saliņu šūnu autoimūna iznīcināšana, kā rezultātā samazinās insulīna sekrēcija un tiek traucēta cukura līmeņa kontrole asinīs. Insulīna trūkums var izraisīt organisma nenormālu barības vielu apstrādi, kas var izraisīt paaugstinātu cukura līmeni asinīs. Augsts cukura līmenis asinīs var izraisīt diabētisko ketoacidozi, kas laika gaitā var izraisīt tādas komplikācijas kā nieru slimība / mazspēja, acu slimības (ieskaitot redzes zudumu), sirds slimības, insults, nervu bojājumi un pat nāve. Insulīna ievadīšanas sistēmas ierobežojumu un sarežģītības dēļ T1D pacientiem ir grūti panākt un uzturēt līdzsvaru glikozes līmeņa asinīs kontrolē. Hipoglikēmija joprojām ir galvenais ierobežojošais faktors cukura līmeņa pārvaldībā asinīs. Smaga hipoglikēmija var izraisīt samaņas zudumu, komu, krampjus, ievainojumus un pat letālu iznākumu. Papildus insulīna terapijai pašlaik ir ierobežotas iespējas T1D ārstēšanai.

VX-880 (agrāk pazīstams kā STx-02) ir cilvēka alogēnu cilmes šūnu atvasinātu šūnu terapijas pētījums. Pašlaik tiek plānots novērtēt T1D pacientus ar traucētu izpratni par hipoglikēmiju un smagu hipoglikēmiju. VX-880 var atjaunot ķermeņa&# 39 spēju regulēt cukura līmeni asinīs, atjaunojot saliņu šūnu darbību (ieskaitot insulīna ražošanu).

VX-880 klīniskie pētījumi ietvers pilnībā diferencētu funkcionālu aizkuņģa dziedzera saliņu šūnu infūziju un ilgstošu kombinētu imūnsupresīvu terapiju, lai aizsargātu aizkuņģa dziedzera saliņu šūnas no imūnās atgrūšanas.