ASV Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprina Pfizer Panzyga (cilvēka imūnglobulīnu injekcijām)!

Pfizer nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi papildu bioloģisko produktu licences pieteikumu (sBLA) Panzyga (cilvēka imūnglobulīns intravenozai injekcijai, 10% šķidra sagatavošana) hroniska iekaisuma ārstēšanai Pieaugušie pacienti ar seksuālu demielinizējošu polineiropātiju (CIDP). CIDP ir reta autoimūna mediēta polineiropātija. Intravenozs imūnglobulīns (IVIg) ir visizplatītākā pirmās izvēles terapija pacientiem ar CIDP.

Ir vērts pieminēt, ka Panzyga ir vienīgais IVIg ar 2 FDA apstiprinātām CIDP uzturošām dozēšanas shēmām, kas palīdzēs apmierināt pacientu klīniskās vajadzības. Panzyga var ievadīt arī ar infūzijas ātrumu 12 mg/kg/min.

Panzyga ir 10% cilvēka normāla imūnglobulīna šķīdums, ko ievada intravenozi. Amerikas Savienotajās Valstīs Panzyga tika apstiprināta 2018. gadā: (1) pacientiem ≥ 2 gadu vecuma, lai ārstētu primāro imūndeficītu (PI); 2) pieaugušiem pacientiem hroniskas imūnās trombocitopēnijas (cITP) ārstēšanai.

Pfizer parakstīja licences līgumu ar Octapharma AG, saskaņā ar kuru Pfizer tika piešķirtas tiesības pārdot un komercializēt Panzyga Amerikas Savienotajās Valstīs. Octapharma AG patur ekskluzīvas tiesības komercializēt šo produktu globālajā tirgū ārpus Amerikas Savienotajām Valstīm.

Angela Lukin, Pfizer slimnīcas biznesa nodaļas globālā prezidente, sacīja: "Katram CIDP pacientam ir atšķirīgas ārstēšanas vajadzības. Mēs konstatējām, ka ne vienmēr vislabākā ir tikai viena apstiprināta dozēšanas iespēja. Šī jaunā indikācija un papildu devas variants Apstiprinājums ļaus veselības aprūpes sniedzējiem izvēlēties pacientiem piemērotu dozēšanas iespēju, kas palīdzēs atrisināt neapmierinātas medicīniskās vajadzības pacientu populācijā."

CIDP ir reta perifēro nervu slimība, ko raksturo pieaugošs simetrisks motors un maņu zudums un vājums, kas saistīts ar dziļo cīpslu refleksu zudumu. Slimību izraisa nervu mielīna apšuvā bojājums. Pakāpeniska CIDP parādīšanās var aizkavēt diagnozi mēnešiem vai pat gadiem, izraisot smagus nervu bojājumus, ierobežojot un aizkavējot reakciju uz ārstēšanu. Lielākajai daļai pacientu nepieciešama ilgstoša ārstēšana; ja to neārstēs, gandrīz vienai trešdaļai CIDP pacientu attīstīsies atkarība no ratiņkrēsliem. Agrīna atpazīšana un atbilstoša ārstēšana ir būtiska, lai palīdzētu pacientiem izvairīties no smagas invaliditātes attīstības.

Šīs jaunās indikācijas apstiprinājums pamatojas uz datiem no prospektīvā, dubultmaskētā, randomizētā, daudzcentru 3. fāzes pētījuma, kurā tika ārstēti 142 pacienti ar diagnosticētu CIDP. Šis 3. fāzes pētījums ir pirmais un vienīgais IVIg CIDP terapijas pētījums, kurā novērtēta vairāk nekā viena uzturošā deva. Pētījumā 6 mēnešu laikā 7 balsta infūziju efektivitāte, drošība un panesamība tika novērtēta ik pēc 3 nedēļām. Primārais efektivitātes mērķa kritērijs ir pacientu, kuriem bija atbildes reakcija, īpatsvars 1, 0 g/ kg Panzyga terapijas grupā, salīdzinot ar sākumstāvokli pēc 6 mēnešu ārstēšanas. Remisija tika definēta kā: pacients, kura koriģētais 10 punktu iekaisuma neiropātijas cēlonis un ārstēšanas (INCAT) invaliditātes rādītājs samazinājās vismaz par 1 punktu.

Rezultāti parādīja, ka 6 mēnešu ārstēšanas beigās 80% (55/ 69) pacientu sasniedza INCAT remisiju devā 1, 0 g/ kg, sasniedzot pētījuma primāro mērķa kritēriju. Vairāki atbalstoši mērķa kritēriji uzrādīja no devas atkarīgu efektivitāti, ieskaitot 2, 0 g/ kg devas grupā koriģēto INCAT punktu skaitu, kas uzrādīja 92% remisijas rādītāju. 1, 0 g/ kg un 2, 0 g/ kg devu grupās saķeres stiprums, iekaisuma raschig visaptverošā invaliditātes skala (I- RODS) un Medicīnas pētījumu padomes (MRC) kopējais punktu skaits arī uzrādīja no devas atkarīgu atbildes reakciju. Šajā pētījumā Panzyga panesamība kopumā bija laba. Visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības (>5%) visās devu grupās bija galvassāpes (15%), drudzis (14%), dermatīts (10%) un paaugstināts asinsspiediens (8%). Pētījuma laikā 11 pacienti (8%) saņēma premediāciju.