Sanofi jaunā VIII faktora terapija efanesoctocog alfa ieguva ātru kvalifikāciju no ASV FDA!

Sanofi nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi efanesoctocog alfa (agrāk BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) fast track kvalifikāciju (FTD) A tipa asins slimības pacientu ārstēšanai. alfa efanesoctocog ir jauna veida VIII faktora terapija, kas nav atkarīga no fon Villebranda faktora (vWF) un nodrošina gandrīz normālu faktora aktivitātes līmeni lielāko nedēļas daļu profilaktiskas ārstēšanas shēmā reizi nedēļā.

2017. gada augustā ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (EK) attiecīgi piešķīra orfānzāļu apzīmējumu (ODD) alfa efanesoktokogam. Sanofi un Sobi ir panākuši sadarbību, lai attīstītu un komercializētu efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) mērķis ir paātrināt zāļu izstrādi un nopietnu slimību ātru pārskatīšanu, lai risinātu nopietnas neapmierinātas medicīniskās vajadzības galvenajās jomās. Paātrinātas eksperimentālo zāļu kvalifikācijas iegūšana nozīmē, ka farmācijas uzņēmumi var biežāk mijiedarboties ar FDA pētniecības un izstrādes posmā. Pēc tirdzniecības pieteikuma iesniegšanas viņi ir tiesīgi saņemt paātrinātu apstiprinājumu un prioritāru pārskatīšanu, ja tie atbilst attiecīgajiem standartiem. Turklāt tie ir tiesīgi arī uz slīdošo pārskatīšanu.

Alfa efanesoctocog var mainīt faktoru aizstājterapiju pacientiem ar A hemofilijas slimību, un tas ir potenciāls jauna veida VIII faktora aizstājterapija. Tradicionālā VIII faktora terapijas pussausumu ierobežo fon Villebranda faktora (vWF) chaperone efekts, kas, domājams, ierobežo laiku, kad faktors paliek organismā. alfa efanesoctocog ir jauna veida saplūšanas proteīns, kas izstrādāts, pamatojoties uz inovatīvu Fc kodolsintēzes tehnoloģiju, pievienojot vWF un XTEN® peptīda reģionu, lai pagarinātu tā laiku asinsritē.

Alfa Efanesoctocog var nodrošināt gandrīz normālu aizsardzību pret asiņošanu lielāko nedēļas daļu, un pussadminiminitātes palielināšanās var samazināt profilaktiskās ārstēšanas biežumu līdz vienai nedēļai.

A hemofilijas preklīniskajā modelī alfa efanesoctokoga hemostatiskās kontroles efekts ir 4 reizes lielāks nekā rFVIII. Paredzams, ka zāles nodrošinās pacientiem ar smagu A hemofilija labāku un plašāku aizsardzību pret visu veidu asiņošanu.

Pašlaik notiekošais XTEND- 1 3. fāzes pētījums novērtē iepriekš ārstēto ≥12 gadus vecu (n=150) ar smagu A tipa asins slimību drošību un efektivitāti. XTEND- 1 ir atklāts, ne-randomizēts intervences pētījums ar 2 paralēlām iedalījums grupām. Profilakses grupas indivīdi katru nedēļu 52 nedēļas saņēma 50 VV/ kg alfa efanesoctocog. Pacientus pēc pieprasījuma saņēma alfa efanesoctocog (50 IV/ kg) pēc vajadzības 26 nedēļas un pēc tam pārgāja uz alfa efanesokokogu reizi nedēļā 26 nedēļas.

Pašlaik efanesoctocog alfa veic klīniskus pētījumus, un neviena regulatīvā aģentūra nav pārskatījusi tā drošību un efektivitāti.