Takeda darvadstrocel pieteicās iekļaušanai Japānā: sarežģītas perianālās fistulas ārstēšana pacientiem ar krona slimību (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nesen paziņoja, ka ir iesniegusi pieteikumu Japānas Veselības, darba un labklājības ministrijai (MHLW) ražot un pārdot darvadstrocel (izstrādes kods: Cx601) neaktīva/viegli aktīva lūmena Krona slimības (CD) kompleksa anālās fistulas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem.

Darvadstrocel ir alogēna (vai no donora iegūta) pastiprināta taukšūnu (eASC) suspensija, ko lieto sarežģītu perianālo fistulu ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar neaktīvu vai viegli aktīvu luminiscences CD. darvadstrocel tika piešķirts orfānzāļu apzīmējums (ODD) Eiropas Savienībā, AMERIKAS Savienotajās Valstīs un Japānā attiecīgi 2009., 2017. un 2019. gadā. Turklāt darvadstrocel ir piešķirts arī reģeneratīvās medicīnas uzlabotas terapijas (RMAT) ārstēšanai sarežģītu perianālo fistulu pieaugušiem pacientiem ar CD ASV FDA.

Eiropas Savienībā darvadstrocel tika apstiprināts 2018. gada martā (tirdzniecības nosaukums: Alofisel) sarežģītu perianālo fistulu ārstēšanai pacientiem ar neaktīvu/ viegli aktīvu luminiscences CD. Darvadstrocel lieto lokāli, lai ārstētu sarežģītas perianālās fistulas pieaugušiem pacientiem ar CD, kuriem nav atbildes reakcijas uz vismaz vienu konvencionālu terapiju vai bioloģisku terapiju. Darvadstrocel jālieto pēc fistulas terapijas.

Pieteikuma dokumenti ietver datus no diviem klīniskiem pētījumiem: Darvadstrocel-3002, Japānas pētījuma, un ADMIRE-CD pētījumiem Eiropā un Izraēlā. Darvadstrocel- 3002 ir daudzcentru, atklāts, nekontrolēts 3. fāzes pētījums, kas veikts 22 pieaugušiem japāņu pacientiem ar neaktīvu/ viegli aktīvu luminālu CD, lai novērtētu darvadstrocel efektivitāti un drošību sarežģītu anālo fistulu ārstēšanā Sex. Pētījuma rezultāti tiks paziņoti nesenā zinātniskā konferencē. ADMIRE- CD ir randomizēts, dubultmaskēts, kontrolēts 3. fāzes klīniskais pētījums, kurā piedalās 212 pieauguši pacienti ar neaktīvu/ viegli aktīvu luminālu CD, lai novērtētu darvadstrocel efektivitāti un drošību sarežģītu anālo fistulu ārstēšanā.

Krona slimība (CD) ir hroniska gremošanas sistēmas iekaisuma slimība, kas Skar aptuveni 70 000 cilvēku Japānā. Pacientiem ar CD var rasties sarežģītas perianālās fistulas, kas var izraisīt stipras sāpes, pietūkumu, infekciju un anālo izdalīšanos. Neskatoties uz sasniegumiem medicīnā un ķirurģijā, sarežģītas perianālās fistulas CD joprojām ir izaicinājums klīnicistiem ārstēt un negatīvi ietekmēt pacientu dzīves kvalitāti.