ASV FDA apstiprina CStone precīzās ārstēšanas līdzekli Avonib IDH1 mutantu holangiokarcinomas ārstēšanai

26. augustā no ārzemēm nāca ziņas, ka Honkongas biržā kotētā inovatīvā zāļu kompānija Cornerstone Pharmaceuticals (Honkongas biržas kods: 2616) precīzijas ārstēšanas zāles ivosidenibs tika apstiprināts ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei (FDA). To lieto iepriekš ārstētiem pieaugušiem pacientiem ar lokāli progresējošu vai metastātisku holangiokarcinomu, kuriem ir IDH1 mutācijas, kas atklātas ar FDA apstiprinātu testēšanas metodi. Tas nozīmē, ka Afnib ir kļuvis par pasaules pirmo medikamentu, ko apstiprinājusi ASV FDA mērķtiecīgai terapijai pacientiem ar IDH1 mutantu holangiokarcinomu.

Ne tikai tas, ka Afnib Jaunā papildu zāļu lietojumprogramma (sNDA) saņēma prioritāru pārskatu, kas ievērojami saīsināja pārskatīšanas laiku. Prioritārajā pārskatīšanā parasti tiek piešķirtas zāles, kas var būt ievērojami progresējušas ārstēšanā vai nodrošina ārstēšanu, ja nav pietiekamu ārstēšanas līdzekļu.

Saprotams, ka šoreiz FDA&piešķirtās prioritārās pārbaudes kvalifikācijas pamatā ir dati no 3. fāzes klīniskā pētījuma ClarIDHy. Šis pētījums ir pasaulē pirmais' randomizētais 3. fāzes klīniskais pētījums pacientiem ar ārstētu holangiokarcinomu ar IDH1 mutācijām. Pētījuma rezultāti parādīja, ka, salīdzinot ar placebo grupu, Avonibib terapijas grupa sasniedza primāro beigu progresēšanas beigu punktu (PFS), kas ievērojami samazināja slimības progresēšanas vai nāves risku pacientiem. Tajā pašā laikā Avnib arī uzlaboja pacientu kopējo dzīvildzi (OS).

Holangiokarcinoma ir reti sastopams ļaundabīgs audzējs, kas rodas žultsvados aknās un ārpus tām. Tiek lēsts, ka Amerikas Savienotajās Valstīs katru gadu 8 000 cilvēku tiek diagnosticēta holangiokarcinoma. Pirms Avonib apstiprināšanas netika apstiprināta mērķtiecīga terapija IDH1 mutantu holangiokarcinomas ārstēšanai, un progresīvos gadījumos ķīmijterapijas iespējas ir ierobežotas.

CStone Pharmaceuticals ir ieguvis ekskluzīvas sadarbības un licencēšanas tiesības Avnib attīstībai un komercializēšanai Lielās Ķīnas reģionā, tostarp kontinentālajā Ķīnā, Honkongā, Makao un Taivānā, un Singapūrā. Pirms tam Afnib tika iekļauts" Klīnikās steidzami nepieciešamo jauno zāļu sarakstā (trešā partija)&”; izdevusi Ķīnas Nacionālās medicīnas produktu administrācijas (NMPA) Zāļu novērtēšanas centrs.

Pašlaik CStone Pharmaceuticals kontinentālajā Ķīnā veic divus reģistrētus klīniskos pētījumus par Afnib, galvenokārt akūtas mieloleikozes (AML) indikācijām. Starp tiem CS3010-101 pētījums ir I fāzes daudzcentru vienas rokas pētījums pieaugušiem R/R AML pacientiem ar jutīgām IDH1 mutācijām, kas tiek veikts Ķīnā, un tas kalpo kā tilts uz galveno globālo pētījumu AG120 -C-001 Pētījumi. Ķīnas Nacionālā medicīnas produktu pārvalde (NMPA) ir pieņēmusi jauno Avnib zāļu tirdzniecības pieteikumu R/R AML pieaugušiem pacientiem, kuri ir uzņēmīgi pret IDH1 mutācijām, un iekļāva to prioritārajā pārskatā.

Cits pētījums AGILE ir globāls III fāzes daudzcentru dubultmaskēts, randomizēts, placebo kontrolēts klīniskais pētījums, kura mērķis ir novērtēt avoniba kombināciju ar azacitidīnu un placebo kombinācijā ar azacitidīnu agrāk. Efektivitāte un drošība neārstētiem IDH1 mutantu AML pacientiem. Servier nesen paziņoja, ka AGILE pētījums ir sasniedzis primāro beigu notikumu beigu notikumu (EFS).

Ir saprotams, ka papildus abām akūtas mieloleikozes un holangiokarcinomas indikācijām Afnib pētījumi par gliomas pacientu ārstēšanu arī rit pilnā sparā un ir parādījuši ievērojamu terapeitisko potenciālu.

Ir vērts atzīmēt, ka, lai gan Avonib vēl nav apstiprināts Ķīnā, tas ir guvis lielu izrāvienu zāļu pieejamības dimensijā pirms laika. Iepriekš Afnib ir iekļauts Pekinas Pratt& Whitney veselības apdrošināšana ir viena no 75 ārvalstu īpašajām zālēm, un tā ir iekļauta Hainan Boao Lecheng globālajā speciālajā narkotiku apdrošināšanā kā viena no 25 vietējām zālēm, kas nozīmē, ka no tā var gūt labumu vairāk pacientu, ievērojami uzlabojot zāļu pieejamību.