FDA atsakās apstiprināt jaunas zāles roxadustat

FibroGen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir izdevusi pilnīgu atbildes vēstuli par jauno zāļu pieteikumu (NDA)roxadustathroniskas nieru slimības (CKD) anēmijas ārstēšanai, norādot, ka tā neapstiprināsroxadustat, Un pieprasīja uzņēmumam veikt papildu klīniskos pētījumus par roxadustat pirms NDA atkārtotas iesniegšanas.

roxadustatir hipoksijas inducējams faktora prolil hidroksilāzes (HIF-PH) inhibitors. Tas var ārstēt nieru anēmiju, stimulējot sarkano asins šūnu veidošanos, regulējot dzelzs metabolismu un samazinot hepcidīnu. 2019. gadā zinātnieki, kuri atklāja hipoksijas izraisītu faktoru mehānismu, tajā gadā tika apbalvoti ar Nobela prēmiju fizioloģijā vai medicīnā, un lielu uzmanību piesaistīja arī roksadustats, kas radās no šiem zinātnisko pētījumu rezultātiem.

Tagadnē,roxadustatir apstiprināts tirdzniecībai Ķīnā, Japānā, Čīlē, Dienvidkorejā un citās vietās, lai ārstētu CKD anēmiju pieaugušiem pacientiem, kas nav atkarīgi no dialīzes (NDD) un no dialīzes (DD), un ES pieteiksies produkta laišanai tirgū. augusta beigās Pieņem lēmumu.

Patiesībā FDA [39] lēmums jau ir paredzējis. FDA' sākotnējais PDUFA termiņš roksadustatam bija 2020. gada decembris, bet pēc tam tā pārskatīšanu pagarināja līdz 2021. gada martam un pēc tam līdz 2021. gada augustam.

Gaidot FDA&apstiprinājuma lēmumu, FibroGen 6. aprīlī nāca klajā ar paziņojumu, kurā atzina, ka standarti, kas izmantoti, lai analizētu roxadustat sirds drošības datus, tika mainīti, lai padarītu datus izdevīgākus. Jauni dati liecina, ka roksadustats var nebūt labāks par alfa darpoetīnu, samazinot nevēlamo kardiovaskulāro notikumu risku pacientiem. To ietekmēja FibroGen' akcijas cena tajā dienā samazinājās par 43%.

2021. gada jūlija vidū FDA padomdevēja komiteja paziņoja par tās rezultātiem, kas gūti, pārskatot roksadustatu hroniskas nieru slimības anēmijas ārstēšanā. Komiteja ieteica ar milzīgu skaitu negatīvu balsu neapstiprināt roxadustat tirdzniecības pieteikumu. Lai gan FDA ne vienmēr ievēro padomdevējas komitejas&ieteikumus, ir skaidrs, ka šoreiz nav bijuši izņēmumi.

Attiecībā uz FDA lēmumu atteikties apstiprinātroxadustat, FibroGen izpilddirektors Enrike Konterno izteicās “ļoti vīlies”: “Šī ir neveiksmīga diena pacientiem ar CKD anēmiju ASV. Roksadustats šobrīd maina pacientu dzīvi visā pasaulē. Tālāk mēs ar savu partneri AstraZeneca apspriedīsim nākamo soli ASV."