Spānija veiksmīgi izstrādāja jauna veida nanomedicīnu Fabri slimības ārstēšanai

Nesen pētnieki no Barselonas Materiālzinātnes institūta (ICMAB-CSIC) Spānijas Augstākās pētījumu padomes (CSIC) vadībā ir veiksmīgi izstrādājuši jaunu medikamentu Fabrija ārstēšanai.

Fabrija slimība ir reta slimība, iedzimta lizosomu uzglabāšanas slimība, ko izraisa mutācijas GLA gēnā, kas kodē α-galaktozidāzi A (α-Gal A). Slimība var izraisīt sirds un asinsvadu un cerebrovaskulāras komplikācijas un nieru mazspēju, kā arī smagas sāpju epizodes. Saskaņā ar statistiku 2,6 cilvēki uz 10 000 cilvēkiem ES valstīs cieš no Fabrija slimības.

Xixin izstrādātais nano medikaments tiek saukts par" nanoGLA" ;. Pētījumi ir parādījuši, ka jaunajām zālēm ir labāka klīniskā efektivitāte nekā fermentu aizstājterapijai, kas pašlaik ir atļauta Fabri slimības ārstēšanai. Tajā pašā laikā tam ir arī zemāku izmaksu un pacientu dzīves kvalitātes uzlabošanas priekšrocības.

Zāles ir&izpētes rezultāts; Smart4Fabry" projekts tika uzsākts 2017. gadā Eiropā. Projekta izpēti un izstrādi finansēja 5,8 miljoni eiro no Eiropas Savienības' s" Horizon 2020" programmu. Pašlaik šīs zāles ir apstiprinājusi Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komiteja (COMP).