Protalix/ Casey's long-acting α-galaactosidase A product pegunigalsidase alfa ir pārskatījusi ASV FDA prioritāti!

Protalix BioTherapeutics ir biofarmaceitisks uzņēmums, kas nodarbojas ar rekombinanto terapeitisko proteīnu, ko ražo, ražo un tirdzniecības procesā ražo tā patentētā ProCellEx® augu šūnu proteīnu ekspresijas sistēmā. Nesen uzņēmums un tā partneris Chiesi Global Rare Diseases, filiāle Chiesi Group, kopīgi paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir pieņēmusi pegunigalsidase alfa (PRX-102) bioloģisko produktu licencēšanas pieteikumu (BLA) un prioritātes pārskatīšana tika piešķirta. Zāles ir ilgstošas darbības, rekombinanta, pegilēta, šķērsšūtā α-galaktozidāze A, lai ārstētu pieaugušus pacientus ar Fabrī slimību. 2018. gada janvārī FDA piešķīra pegunigalsidase alfa fast track statusu (FTD).

BLA tika iesniegts, izmantojot FDA paātrinātu apstiprināšanas procesu, un FDA ir izraudzījusies Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) mērķa darbības datumu, kā janvāris 27, 2021. FDA paziņoja, ka tā pašlaik neplāno sasaukt padomdevējas komitejas sanāksmi, lai apspriestu pieteikumu.

Šajā BLA iesniegtajā saturā ir iekļauts pilns datu kopums no preklīniska, klīniska un ražošanas, ieskaitot pabeigto I/II fāzes klīnisko pētījumu par pegunigalsdāzi alfa, saistītiem paplašināšanās pētījumiem pēc I/II fāzes klīniskā pētījuma un III FĀZES BRIDGE konversijas pētījuma Starpposma klīniskie dati, notiekošais pegunigalsidāzes alfa ārstēšanas pētījumu novērtējums ar 1 mg/kg katru otro nedēļu.

Fabri slimība ir ar X saistīta iedzimta slimība, kurā bojātais gēns atrodas uz X hromosomas garās rokas. Slimība ir saistīta ar defektu α-galaktozidāzes gēns, kas izraisa defektu darbības α-Galaktozidāzes ar lysosoma, kā rezultātā tauku sauc globotriaosylceramide (Gb3) Vielas turpina uzkrāties uz asinsvadu sienām visā organismā.

Fabri slimība ir reta slimība, kas skar vienu personu no katriem 40.000-60.000. Pacientam ir defekts α-galaktozidāzi, kas parasti ir atbildīga par sadalījumu Gb3. Patoloģiska uzkrāšanās Gb3 palielinās līdz ar pagājušo laiku. Tāpēc Gb3 galvenokārt uzkrājas asins un asinsvadu sienās. Galīgās sekas Gb3 nogulsnēšanās ietver sāpes un perifēro maņu traucējumiem, orgānu mazspēja, jo īpaši nieres, bet arī sirds un cerebrovaskulāra sistēma.

Pegunigalzidāze alfa (PRX- 102) ir ķīmiski modificēta, stabila rekombinantā α-galaktozidāzes- A enzīma versija, kas izteikta augu šūnu kultūrā. Olbaltumvielu apakšvienības ir ķīmiski saistītas ar īsu PEG kovalentai saistīšanai, lai veidotu molekulas ar unikāliem farmakokinētiskajiem parametriem. Klīniskajos pētījumos pegunigalzidāzes alfa cirkulējošais eliminācijas pusperiods ir aptuveni 80 stundas. Alfa pegunigalzidāzes attīstības mērķis ir apmierināt Fabry pacientu populācijas nepārtrauktās neapmierinātās klīniskās vajadzības.

Protalix koncentrējas uz rekombinanto terapeitisko proteīnu attīstību un komercializāciju, izmantojot savu patentēto augu šūnu ekspresijas sistēmu ProCellEx®. Protalix ir pirmais uzņēmums, kas jāapstiprina ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA), lai ražotu olbaltumvielas, izmantojot augu šūnu suspensijas ekspresijas sistēmu. Protalix unikālā ekspresijas sistēma ir jauns veids, kā attīstīt rekombinantos proteīnus rūpnieciskā mērogā.

Asv FDA 2012. gada maijā apstiprināja uzņēmuma pirmo produktu taliglicerāzi alfa (Elelyso), un pēc tam to apstiprināja citu valstu regulatīvās aģentūras kā ilgtermiņa enzīmu aizstājterapiju (ERT). Ārstēšanai pieaugušajiem un pediatriskiem pacientiem ar 1. tipa Gošē slimību. Protalix ir piešķīrusi Pfizer pasaules attīstības un komercializācijas tiesības taliglicerāzes alfa, un Protalix patur visas tiesības Brazīlijā.

Pašlaik Protalix cauruļvads ietver rekombinanto terapeitisko proteīnu patentētas versijas esošajam farmaceitiskajam tirgum, tostarp: 1 pegunigalsidazi alfa, uzlabotu rekombinantās cilvēka α-galaktozidāzes versiju, ko izmanto Fabri slimības ārstēšanai; (2) ) OPRX-106, olbaltumvielu perorāla pretiekaisuma terapija Fabri slimības ārstēšanai; (3) alfa alidornāze, cistiskās fibrozes ārstēšana; (4) PRX-115, rekombinants polietilēns, izteikts augu šūnās Alkoholiskais ferments, apstrādā podagras. Protalix un Chiesi sadarbojas, lai izstrādātu un komercializētu pegunigalsidase alfa Amerikas Savienotajās Valstīs un ārpus AMERIKAS Savienotajām Valstīm.