VISEN Pharmaceuticals TransCon C tipa natriurētiskā peptīda II fāzes Ķīnas klīnisko pētījumu pieteikums ir apstiprināts

7. janvārī VISEN Pharmaceuticals paziņoja, ka ir iesniedzis TransCon CNP (TransCon C tipa natriurētiskais peptīds) injekcijām Nacionālajā medicīnas produktu administrācijā (NMPA), lai ārstētu ahondroplāzijas (ACH) pacientus. Jaunu zāļu klīniskās izpētes II fāzes pieteikums ir apstiprināts, un Ķīnā drīz tiks uzsākta ACcomplisH China klīniskā izpēte, panākot globālu sinhronizāciju ar ACcomplisH (TransCon C tipa natriurētiskā peptīda II fāzes globālais klīniskais pētījums, ko veic Ascendis Pharma) .

TransCon CNP nepārtraukti nodrošina aktīvu CNP, lai kavētu pārāk aktivizēto fibroblastu augšanas faktora receptora 3 (FGFR3) signālu ceļu. To ievada reizi nedēļā un lēnām izdalās. Tas ir paredzēts, lai palīdzētu bērniem ar ACH atjaunot kaulu augšanas līdzsvaru, vienlaikus uzlabojot un novēršot ACH komplikācijas. TransCon CNP ir saņēmis zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes un Eiropas Komisijas.

Pacienti ar ahondroplāziju saskaras ar vairākām dilemmām, un tie ir jāatrisina

Hondroplāzija ir visizplatītākā asimetriskā īsā auguma forma. To izraisa autosomāli dominējošā aktivējošā mutācija fibroblastu augšanas faktora receptora 3 (FGFR3) gēnā, kas izraisa FGFR3 un CNP signālu ceļu ietekmi. Nesabalansētība ir autosomāli dominējoša ģenētiska slimība. Apmēram 80% pacientu ir normāli vecāki, un slimību izraisa jaundzimušā patogēna gēnu mutācija1. Saskaņā ar pašlaik zināmajiem datiem ACH sastopamība dzimušajiem ir 1: 25 0002, kas ietekmē aptuveni 250 000 cilvēku visā pasaulē3. Pacientiem parasti ir īsas ekstremitātes, lielas galvas un raksturīgas sejas iezīmes ar ievērojamu pieres un sejas vidusdaļas ievilkšanu. Hipotonija zīdaiņa vecumā ir tipiska izpausme, un līdz pieauguša cilvēka vecumam augstums ir tikai aptuveni 1,3 metri4. Turklāt ACH var izraisīt arī dažādas nopietnas komplikācijas, tai skaitā foramen magnum samazināšanos, miega apnoja un hroniskas ausu infekcijas, kas palielina nāves risku un sliktu dzīves kvalitāti.

Lielākajai daļai ACH pacientu diagnozi var noteikt, izmantojot īpašus klīniskos un attēlveidošanas atklājumus. Dažiem pacientiem ar neskaidru diagnozi vai netipiskām izpausmēm diagnozi var apstiprināt ar FGFR3 heterozigotu gēnu mutāciju noteikšanu1. Ārstēšanas ziņā globālajā tirgū pašlaik nav ļoti efektīvu zāļu, kas apstiprinātas ACH2 ārstēšanai. Fundamentālu ārstēšanas metožu trūkuma dēļ, lai novērstu un kontrolētu dažādas blakusslimības, pacientiem var nākties segt lielus medicīniskos izdevumus, kas rada lielu slogu indivīdiem, ģimenēm un sociālās drošības sistēmai. Tā kā pacientiem ir grūtības pašiem dzīvot, izglītības un nodarbinātības grūtības, zemi ienākumi un citi faktori, viņiem ir grūti integrēties sabiedrībā, kas vēl vairāk palielina dzīves slogu, kas savukārt noved pie ģimenes darba un darba trūkuma. sociālās apdrošināšanas izdevumu pieaugums. Tāpēc ir steidzami jāpaātrina jaunu zāļu pētīšana un izstrāde slimības cēloņiem, lai samazinātu slogu pacientiem, ģimenēm un sabiedrībai.

TransCon CNP II fāzes klīniskie pētījumi tiek sinhronizēti visā pasaulē, paātrinot attīstības procesu

Saskaņā ar preklīniskajiem un klīniskajiem datiem CNP ceļš var veicināt izaugsmi. Palielināts CNP var kompensēt FGFR3 mutāciju ietekmi, tādējādi veicinot kaulu augšanu. Tomēr dabiskā CNP pussabrukšanas periods cilvēkiem ir īss, tikai 2-3 minūtes5, un tam nepieciešama nepārtraukta intravenoza infūzija, kas apgrūtina klīnisko pielietošanu. Pašlaik TransCon CNP ir vienīgais ilgstošas ​​darbības CNP pasaulē, kas tiek klīniski vai komercializēts, izmantojot patentēto “Transient Conjugation” tehnoloģiju, un tā pusperiods var sasniegt 120 stundas6. Eksperimentu ar dzīvniekiem rezultāti liecina, ka TransCon CNP var uzlabot ahondroplāzijas modeļa peles kaulu augšanu un novērst foramen magnum skrimšļa priekšlaicīgu slēgšanu. Ascendis Pharma veiktā I fāzes globālā klīniskā pētījuma dati preklīniskajos pētījumos pierādīja farmakokinētiku un kardiovaskulāro drošību un tika labi panesami. Netika ziņots par nopietniem nevēlamiem notikumiem vai anti-CNP antivielu parādīšanos8." Mūsu šoreiz Ķīnā apstiprinātais ACcomplisH China pētījums ir nozīmīga globālā klīniskās attīstības plāna sastāvdaļa. Pēc tam, kad esam pilnībā pierādījuši un atkārtoti paziņojuši par tā racionalitāti un drošību, mēs esam ieguvuši jauno zāļu klīnisko pētījumu apstiprinājumu. Šī būs svarīga skrimšļa attīstības daļa. Lai novērtētu TransCon CNP subkutānas ievadīšanas drošību un efektivitāti reizi nedēļā pacientiem ar nepilnību, daudzcentru, randomizēts, kontrolēts, II fāzes klīniskais pētījums." Weisheng Pharmaceutical galvenais medicīnas doktors Jans Juns sacīja:" Pētījuma galvenais mērķis ir novērtēt ārstēšanas drošību un tā ietekmi uz 12 mēnešu gada pieauguma tempu. Mēs paātrināsim pasaules mēroga pētījumu un izstrādes progresu, vienlaikus nodrošinot pacientu drošību un pētījumu kvalitāti."

VISEN Pharmaceuticals ir apņēmies ievērot GG; pacients vispirms" un popularizē globālo R& D procesu ar Ķīnas klīniskajiem datiem

Pēdējos gados mana valsts ir piešķīrusi lielu nozīmi reto slimību pārvaldībai un pieņēmusi virkni pasākumu, lai veicinātu reto slimību profilaksi un ārstēšanu. 2020. gadā izsludinātā Medicīniskās higiēnas un veselības veicināšanas pamatlikuma V nodaļas 60. pants skaidri nosaka, ka valstij jāizveido un jāuzlabo uz pieprasījumu orientēta zāļu pārskatīšanas un apstiprināšanas sistēma un jāatbalsta steidzami nepieciešamās zāles klīniskajā praksē, kā arī profilaksē un ārstēšanā. retu slimību un galveno slimību. Slimību un citu zāļu izpēte un ražošana atbilst slimību profilakses un ārstēšanas vajadzībām." Pateicoties valdības atbalstam un daudzu partneru neatlaidīgajiem centieniem, šī TransCon CNP sinhroni ar pasauli ir sasniegusi II fāzes klīnisko pētījumu Ķīnā. Tas palīdzēs vairākiem Ķīnas AKH pacientiem pirmo reizi iegūt patoģenēzes potenciālu. Efektīva ārstēšana. Turklāt Ķīnas klīniskie dati būs svarīgs atbalsts, lai paātrinātu šīs novatoriskās zāles globālo RGG amp; D procesu, tādējādi palīdzot ACH pacientiem visā pasaulē. ” VISEN Pharmaceuticals izpilddirektors Lu Anbangs norādīja: “Visons atbalsta&# 39 mērķi; pacients vispirms' Nākotnē mēs turpināsim aktīvi sadarboties ar partneriem, lai kopīgi paaugstinātu visas sabiedrības uzmanību' uzmanība ACH pacientiem Ķīnā, paātrinātu ACH diagnozes un ārstēšanas status quo uzlabošanos Ķīnā un palīdzētu savlaicīgi saprast' Veselīga Ķīna 2030'!"