Menarini Elzonris apstiprināts ES: Ārstēšana Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell audzējs (BPDCN)!

Menarini grupa ir privāti tur Itālijas farmācijas un diagnostikas uzņēmums. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi Elzonris (tagraxofusp) kā papildu terapiju pirmās līnijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar blastic plasmacytoid dendritic šūnu audzējs (BPDCN). BPDCN ir hematoloģisks ļaundabīgs audzējs ar ļoti sliktu prognozi. Apstiprinājums ir balstīts uz lielāko iespējamo klīnisko pētījumu, kāds jebkad veikts BPDCN pacientiem, kuri iepriekš nav saņēmuši ārstēšanu (iepriekš neārstēti) un kuri iepriekš ir saņēmuši ārstēšanu (ārstēti).

Ir vērts pieminēt, ka Elzonris ir pirmā un vienīgā narkotika BpDCN ārstēšanai, kas apstiprināta Eiropā, un pirmā CD123 mērķtiecīgā terapija, kas apstiprināta Eiropā. Iepriekš Elzonris ir piešķirts retu slimību ārstēšanai eiropā, un šīs narkotikas apstiprināšana apmierinās ļoti neapmierinātās medicīniskās vajadzības šajā jomā. BPDCN ir rets un agresīvs ļaundabīgs audzējs, un ES nav apstiprinātas ārstēšanas.

Menarini Group CEO Elcin Barker Ergun teica: "Šis apstiprinājums ir svarīgs pagrieziena punkts BPDCN pacientiem Eiropā. Šiem pacientiem būs pirmā iespēja gūt labumu no Elzonris terapijas. Šīs narkotikas apstiprinājums būs būtiskas izmaiņas ārstēšanas BPDCN, jo tas nodrošina ārstiem ar mērķtiecīgu terapiju, lai palīdzētu pacientiem. Mēs cītīgi strādājam, lai Eiropā uzsāktu Elzonris pēc iespējas īsākā laikā."

Elzonris ir mērķtiecīga terapija CD123, kas pirmo reizi tika komercializēti ar Stemline Therapeutics Amerikas Savienotajās Valstīs. Uzņēmums tagad ir daļa no Menarini Group. Saskaņā ar iegādes noteikumiem Stemline akcionāri saņēma netiklīgas vai vērtīgas tiesības (CVR). Pēc Eiropas Komisijas apstiprinājuma pēc pirmās Elzonris pārdošanas jebkurā ES-5 valstī katrs akcionārs saņems 1,00 ASV dolāru skaidrā naudā par akciju.

2018. gada decembrī ASV FDA apstiprināja Elzonris BPDCN bērnu un pieaugušo no 2 gadu vecuma ārstēšanai, ieskaitot BPDNC pacientus, kuri nav saņēmuši ārstēšanu (iepriekš neārstēti) un kuri ir saņēmuši ārstēšanu (ārstēti). Ir vērts pieminēt, ka šis apstiprinājums padara Elzonris pirmo narkotiku apstiprināts ārstēšanai BPDCN un pirmo CD123 mērķtiecīgu narkotiku apstiprināts.

BPDCN ir agresīvs un rets hematoloģisks ļaundabīgs audzējs ar sliktu prognozi. Tas ir ārstēšanas lauks ar neapmierinātām medicīniskām vajadzībām. BPDCN īpašības var būt līdzīgas dažām slimībām, vai arī tās var būt nepareizas kā dažas slimības, tostarp akūta mieloleikoze (AML), ne- Hodžkina limfoma (NHL), akūta limfocikoze (ALL) un mielodisplastiskais sindroms Slimība, hroniska mieloleikoze (CML) un citi ļaundabīgi audzēji ar ādas izpausmēm. BPDCN parasti atrodas kaulu smadzenēs un/vai ādā, un tas var ietvert arī limfmezglus un iekšējos orgānus. BPDCN diagnoze ir balstīta uz CD123, CD4 un CD56 imūndiagnostikas triāde. CD123 (IL-3R) ir galvenais faktors BPDCN identificēšanai un strauji augošam mērķim dažādos vēža ārstēšanas pētījumos.

Elzonris ir CD123 virzīts citotoksīns, kas īpaši paredzēts CD123 mērķim. Zāles ir cilvēka IL-3 rekombinanta saplūšana un nošķīrēts difterijas toksīns (DT). IL-3 domēns var pārvērst citotoksiskus DT fragmentus. Guide to audzēja šūnas, kas izsaka CD123. Pēc tam, kad internalizēta audzēja šūnas, Elzonris var neatgriezeniski kavēt olbaltumvielu sintēzi un izraisīt mērķa šūnu apoptozi.

Pašlaik Elzonris tiek vērtēts arī citos klīniskos pētījumos, lai ārstētu citas CD123 pozitīvas indikācijas, tai skaitā hronisku mielomonocitāru leikēmiju (CMML), mielofibrozi (MF) un citas plānotas indikācijas.