ASV FDA apstiprināts Vimpat (lakozamīds) primāro vispārējo toniski-klonisko krampju (PGTCS) ārstēšanai!

UCB nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi pretepilepsijas zāles Vimpat (lakozamīds) CV kā palīgterapiju primārā vispārējā tonizējošā klonusa ārstēšanai ≥4 gadus veciem pacientiem ar epilepsiju (PGTCS); turklāt FDA apstiprināja arī Vimpat intravenozu injekciju ≥4 gadu vecu bērnu ārstēšanai.

Attiecībā uz paplašināto bērnu grupu Vimpat tabletes un šķidrums iekšķīgai lietošanai ir apstiprināti kā monoterapija un palīgterapija daļēji sākušās epilepsijas ārstēšanai bērniem un pieaugušajiem ≥4 gadu vecumam. Amerikas Savienotajās Valstīs Vimpat intravenozas injekcijas iepriekš tika apstiprinātas tikai daļējas epilepsijas ārstēšanai pieaugušiem (≥ 17 gadus veciem) pacientiem.

Tagad visus trīs Vimpat preparātus (ieskaitot tabletes, perorālos šķidrumus un intravenozas injekcijas) var izmantot daļēji sākušās epilepsijas ārstēšanai, un tos var izmantot PGTCS palīgterapijai pacientiem vecumā no 4 gadiem. Šie apstiprinājumi vēl vairāk palīdz epilepsijas slimniekiem, kuriem agrāk ir bijušas efektīvas ārstēšanas iespējas, vienlaikus nostiprinot UCB&# 39 vadību epilepsijas aprūpes pārveidošanā.

Eiropā Vimpat nav apstiprināts, lai ārstētu pacientus ar PGTCS. Tomēr šī gada oktobrī Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) sniedza pozitīvu pārskatu, ierosinot, ka Vimpat jāapstiprina kā palīgterapija bērnu, pusaudžu un pieaugušo, kas vecāki par ≥ 1, ārstēšanai. 4 gadi. , Idiopātiskas ģeneralizētas epilepsijas (IGE) ārstēšana. Pašlaik Vimpat' ārstēšana ar PGTCS tiek regulatīvi pārskatīta arī Japānā un Austrālijā.

PGTCS ir epilepsijas veids, kas notiek visā smadzenēs. No sākuma tas ietekmē abas smadzeņu puses, izraisot muskuļu stīvumu un raustīšanos vairākas minūtes. Pacientiem ar PGTCS ir paaugstināts traumu risks, un tiem, kuriem gada laikā rodas ≥3 krampji, pēkšņas epilepsijas nāves risks palielinās 15 reizes.

PGTCS apstiprinājums daļēji balstās uz datiem no 3. fāzes klīniskā pētījuma, kas nesen publicēts Journal of Neurology, Neurosurgery& Psihiatrija. Pētījums tika veikts ar 242 bērniem un pieaugušiem epilepsijas pacientiem ≥ 4 gadu vecumā, kuru PGTCS uzrādīja nepietiekamu kontroli, lietojot pašreizējās pretepilepsijas zāles. Pētījuma primārais gala rezultāts ir otrās PGTCS laiks 24 nedēļu novērtēšanas periodā, tas ir, otrās PGTCS risks.

Rezultāti parādīja, ka pētījums sasniedz primāro mērķa punktu: salīdzinot ar placebo grupu, otrās PGTCS risks Vimpat terapijas grupā tika ievērojami samazināts par 45% (p=0,001), un to pacientu īpatsvars, kuriem ārstēšanas laikā nebija PGTCS ievērojami augstāks (31,3% pret 17,2%, p=0,011). Šajā pētījumā jaunas drošības problēmas neradās. Vimpat ir labi panesams pacientiem ar idiopātisku ģeneralizētu epilepsiju (IGE) un PGTCS. Starp pacientiem, kuri tika ārstēti ar Vimpat, visbiežāk novērotās blakusparādības (≥10%) bija reibonis (23%), miegainība (17%), galvassāpes (14%) un slikta dūša (10%), salīdzinot ar 7 placebo grupā. %, 14%, 10% un 6%.

Epilepsija ir viena no visbiežāk sastopamajām hroniskajām neiroloģiskajām slimībām pasaulē. Amerikas Savienotajās Valstīs ir aptuveni 3,4 miljoni pacientu, 1 miljons Japānā, 6 miljoni Eiropā un 10 miljoni Ķīnā. Visā pasaulē ir aptuveni 65 miljoni pacientu, kuru izplatība ir aptuveni 1%. Slimība var rasties visdažādākajos vecuma diapazonos, sākot no zīdaiņiem līdz vecāka gadagājuma cilvēkiem, un tās sastopamība daudz nemainās dažādās valstīs, ģeogrāfiskajās vietās, dzimumos vai rasēs. Epilepsija ir slimība, kuras medicīniskās vajadzības vēl nav apmierinātas. Lielākajai daļai pacientu nepieciešama ilgstoša zāļu ārstēšana. Saskaņā ar ziņojumiem, neskatoties uz esošo pretepilepsijas zāļu lietošanu, vairāk nekā 30% pacientu joprojām nespēj pienācīgi kontrolēt krampjus.

Krampji, kas saistīti ar epilepsiju, tiek iedalīti trīs kategorijās, pamatojoties uz to klīniskajiem simptomiem: daļējas lēkmes (dažkārt attīstās sekundāri ģeneralizēti krampji), ģeneralizēti krampji un neklasificēti krampji. Toniski-kloniska lēkme ir vispārināta lēkme, kurā pacients pēkšņi zaudē samaņu, parādot ķermeņa stīvumu un smagas lēkmes. Saskaņā ar ziņojumiem toniski-kloniski krampji veido apmēram 60% no vispārinātajiem krampjiem.

Vimpat ir jauna veida N-metil-D-aspartāta (NMDA) receptoru glicīna saistošais antagonists. Tas pieder jaunai funkcionālo aminoskābju klasei un ir pretkrampju līdzeklis ar jaunu divkāršu darbības mehānismu. Salīdzinot ar citiem pretepilepsijas līdzekļiem, Vimpat veic nātrija jonu kanālu regulēšanas darbību, kam ir ļoti svarīgas funkcijas nervu sistēmas aktivitātes regulēšanā un vadītspējas veicināšanā starp nervu šūnām. Vimpat selektīvi iedarbojas uz lēnu nātrija kanālu inaktivāciju un paildzina nātrija kanālu inaktivācijas laiku, kas var efektīvāk samazināt nātrija pieplūdumu, samazināt neironu uzbudināmību un sasniegt epilepsijas ārstēšanas mērķi.

Ķīnā Vimpat (lakozamīda tabletes) 2018. gada decembra sākumā tika apstiprināts kā palīgterapija daļējas epilepsijas (ar vai bez sekundāras sistēmiskas epilepsijas) ārstēšanai pusaudžiem un pieaugušajiem ar epilepsiju 16 gadu vecumā un vecākiem krampjiem). Tiek lēsts, ka Ķīnā ir gandrīz 10 miljoni pacientu ar epilepsiju un katru gadu apmēram 400 000 no jauna diagnosticēti pacienti. Vimpat apstiprināšana ir svarīgs pavērsiens lielākajai daļai Ķīnas epilepsijas slimnieku, un tas sniegs jaunu aizraujošu ārstēšanas iespēju epilepsijas slimniekiem. Valsts aptaujas rezultāti liecina, ka slikti kontrolēti krampji ir izraisījuši bezdarba līmeni gandrīz 70% no epilepsijas slimniekiem Ķīnā. Tas parāda, ka ir nepārprotams pieprasījums pēc zālēm, kas var labāk kontrolēt un vadīt slimību epilepsijas slimniekiem. Kā pirmais trešās paaudzes jaunais pretepilepsijas līdzeklis, kas Ķīnas tirgū ir apstiprināts vairāk nekā desmit gadus, Vimpat piedāvā pavisam jaunas ārstēšanas iespējas pacientiem ar epilepsijas lēkmēm ar saviem jaunajiem un unikālajiem darbības punktiem. Tas dod ievērojamu labumu pacientiem, kuri joprojām nespēj panākt labu krampju kontroli.

Pašlaik Vimpat' produktu zāļu formas starptautiskajā tirgū ietver dažādu specifikāciju tabletes, perorālos sīrupus, sausos sīrupus un intravenozos preparātus. Pacientiem, kuri īslaicīgi nespēj lietot iekšķīgi, Vimpat intravenozais preparāts ir izvēles zāļu forma, lai palīdzētu pacientiem ar epilepsiju turpināt ārstēties.