Apvienotā Karaliste apstiprina trešo Epidyolex indikāciju: tuberkulozes sklerozes (TSC) saistītās epilepsijas ārstēšana!

Jazz Pharmaceuticals meitasuzņēmums GW Pharma ir pasaules līderis augu izcelsmes kanabinoīdu terapeitisko produktu pētniecībā un izstrādē. Tā ir apņēmusies atklāt, izstrādāt un komercializēt jaunas ārstnieciskas zāles no kaņepēm. Nesen GW Pharma paziņoja, ka Apvienotās Karalistes Zāļu un veselības produktu pārvalde (MHRA) ir apstiprinājusi jaunu indikāciju Epidyolex (cannabidiol, CBD) perorālajiem šķidrajiem preparātiem: kā palīgterapiju pacientiem ≥ 2 gadu vecumā. Krampji, kas saistīti ar tuberkulozes sklerozes sindromu (TSC).

MHRA apstiprinājums attiecas uz Angliju, Velsu un Skotiju. Tiek lēsts, ka Apvienotajā Karalistē ir 3700–11 000 TSC pacientu. TSC var izraisīt līdz 85% pacientu epilepsijas attīstību, un līdz 60% pacientu nereaģē uz standarta pretepilepsijas līdzekļiem. MHRA' apstiprinājums Epidyolex TSC indikācijai ir liels progress TSC pacientu populācijā Apvienotajā Karalistē, no kuriem daudzi varēs gūt labumu no šīs jaunās terapijas.

2019. gada septembrī GW Apvienotajā Karalistē sākotnēji ieguva Epidylex reģistrācijas apliecību: pacientiem, kas vecāki par 2 gadiem, adjuvanta ārstēšana krampjiem, kas saistīti ar Lenoksa-Gastauta sindromu (LGS) un Draveta sindromu (DS). Šis TSC indikācijas apstiprinājums iezīmē ceturto kanabinoīdu zāļu indikācijas apstiprinājumu GW Apvienotajā Karalistē.

Šā gada februārī Jazz Pharma paziņoja par GW Pharma iegādi par 7,2 miljardiem ASV dolāru. Šī ir līdz šim lielākā iegāde kaņepju nozarē un galvenais solis, lai Jazz iekļūtu kanabinoīdu farmācijas jomā. Pēc apvienošanās Jazz kļūs par līderi neirozinātnes jomā.

Epidyolex/Epidiolex ir pirmās augu izcelsmes kanabinoīdu zāles, kas apstiprinātas epilepsijas ārstēšanai ASV un Eiropā. Zāles ir perorāls, šķidrs preparāts ar augstas tīrības pakāpes CBD ekstraktu. CBD ir ne-psiholoģiska sastāvdaļa, kas iegūta no kaņepju auga, un tai ir dažādi farmakoloģiski efekti uz nervu sistēmu. Liels skaits pētījumu ir parādījuši, ka CBD ir acīmredzamas pretepilepsijas un pretkrampju darbības, un tam ir mazāk blakusparādību nekā esošajiem pretepilepsijas līdzekļiem.

Amerikas Savienotajās Valstīs Epidiolex ir apstiprinātas 3 indikācijām: pacientiem, kas vecāki par 1 gadu, adjuvanta lēkmju ārstēšana, kas saistīta ar LGS, DS un TSC. Eiropā Epidyolex ir apstiprināts arī 3 indikācijām: (1) kā palīgterapija pacientiem, kas vecāki par 2 gadiem, lai ārstētu ar TSC saistītus krampjus; (2) kā palīgviela kombinācijā ar klobazāmu, lieto ≥ 2 gadus veciem pacientiem, lai ārstētu ar LGS un DS saistītus krampjus. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā Epidylex/Epidiolex ir piešķirts retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu nosaukums DS, LGS un ar TSC saistītu krampju ārstēšanai. Katra slimība ir reta, nopietna un bērnībā sākusies pret narkotikām izturīga epilepsijas forma.

TSC ir reta un nopietna ģenētiska slimība, kas rodas bērnībā. Epilepsija ir visizplatītākā TSC neiroloģiskā iezīme. TSC var izraisīt epilepsiju līdz 85% pacientu, un pat 60% pacientu nereaģē uz standarta pretepilepsijas līdzekļiem un ir pret zālēm izturīgi krampji. Lai novērstu ar TSC saistītos krampjus, ir nepieciešama jauna ārstēšana. III fāzes klīniskā pētījuma dati parādīja, ka, salīdzinot ar placebo, Epidiolex ievērojami samazināja ar TSC saistītos ugunsizturīgos krampjus (ieskaitot fokālos un ģeneralizētos) un uzlaboja pacienta vispārējo stāvokli. Epidyolex/Epidiolex nodrošinās svarīgu ārstēšanas iespēju TSC pacientu populācijai.