ASV FDA piešķīra Takeda perorālo oreksīna receptoru agonistu TAK-994 izrāvienu terapijas apzīmējumu (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi TAK-994 izrāvienu terapijas apzīmējumu (BTD), perorālu oreksīna agonistu 2. fāzes klīniskajā fāzē, kura mērķis ir selektīvs mērķauditorijas oreksīna-2 receptors.

Pašlaik TAK-994 tiek izstrādāts, lai ārstētu pārmērīgu miegainību dienas laikā (EDS) pacientiem ar 1. tipa narkolepsiju (NT1). Šī ir hroniska neiroloģiska slimība, kas maina miega un nomoda ciklu. EDS ir raksturīgs NT1 simptoms, kam raksturīga cilvēka nespēja visu dienu palikt nomodā un būt modram, kā arī netīši vai nepiemērotā laikā aizmigt katru dienu.

BTD ir jauns FDA zāļu pārskatīšanas kanāls, kura mērķis ir paātrināt jaunu zāļu izstrādi un pārskatīšanu nopietnu vai dzīvībai bīstamu slimību ārstēšanai, un ir sākotnēji klīniski pierādījumi, ka, salīdzinot ar esošajām ārstniecības zālēm, jaunas zāles, kas var būtiski uzlabot slimības stāvokli. BTD iegūtās zāles var saņemt ciešākus norādījumus, tostarp FDA augstākās amatpersonas pētniecības un izstrādes laikā, un tās ir tiesīgas regulāri pārskatīt un iespējamo prioritāro pārskatīšanu pārskatīšanas laikā, lai nodrošinātu, ka pacientiem tiek piedāvātas jaunas ārstēšanas iespējas pēc iespējas īsākā laikā.

Saskaņā ar Nacionālās medicīnas produktu administrācijas (NMPA) Zāļu novērtēšanas centra (CDE) publicēto informāciju, TAK-994 ir piešķirta netieša licence klīniskajiem izmēģinājumiem Ķīnā 2020.

TAK-994 atklāja Takeda&39. laboratorija Šonanā, Japānā. Tā ir daļa no Shonan veselības inovāciju parka atvērtā inovāciju centra un ir galvenais Takeda' produktu novatoriskās franšīzes, kas orientēta uz daudzām aktīvām, oreksīnu. Šis BTD ir nozīmīgs pavērsiens Takeda&paātrinātajos attīstības centienos, lai šo svarīgo iespējamo terapiju sniegtu NT1 pacientiem.

FDA piešķīra TAK-994 BTD, daļēji pamatojoties uz agrīniem un provizoriskiem klīniskajiem datiem. Šie dati liecina, ka NT1 pacientiem TAK-994 var ievērojami uzlabot dienas nomoda objektīvos un subjektīvos mērījumu rezultātus. Pašlaik TAK-994 tiek veikts 2. fāzes pētījums (TAK-994-1501). Pabeigtā 2. fāzes pētījuma dati tiks paziņoti nākamajā zinātniskajā konferencē pēc pētījuma noslēguma.

Sāra Šeiha, Takeda&neirozinātnes ārstēšanas jomas vadītāja, sacīja: “Pacientiem ar 1. tipa narkolepsiju ir pārmērīga miegainība dienas laikā, kas var nozīmēt, ka viņi bieži aizmieg darbā vai skolā. Ja TAK-994 tiks apstiprināts, tas var mainīt mūsu pašreizējo attieksmi pret NT1. Veids, kā atrisināt iekšējā oreksīna deficīta problēmu slimības pamatā. Oreksīnam ir galvenā loma cilvēka ķermeņa miega un pamošanās cikla regulēšanā, un tas atbalsta ceļus smadzenēs, kas veicina ķermeņa dabisko modrību."