Eiropas Savienība ir apstiprinājusi jauno IgG antivielu griešanas enzīmu Idefirix lietošanai ļoti jutīgiem nieru transplantācijas pacientiem!

Hansa Biopharma ir līderis imūnmodulējošu enzīmu tehnoloģiju izstrādē, lai ārstētu retas IgG izraisītas slimības. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Eiropas Komisijai (EK) ir nosacījumi, lai apstiprinātu jauno IgG antivielu noārdošo enzīmu Idefirix (imlifidāzi) lietošanai pacientiem ar ļoti sensibilizētu nieru transplantāciju.

Oficiālais EK apstiprinājums tika iegūts divus mēnešus pēc tam, kad Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) sniedza pozitīvu pārskata atzinumu. Iepriekš CHMP ir ieteicis Idefirix apstiprināt nosacīti desensibilizācijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar ļoti sensibilizētām nieru transplantācijām, kas ir savstarpēji saskaņotas ar pieejamajiem mirušajiem donoriem.

Idefirix aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa ir imlifidāze, kas ir unikāls antivielu griešanas ferments, kas iegūts no Streptococcus pyogenes, kas var specifiski mērķēt uz IgG un nomākt IgG izraisītās imūnās atbildes. Imlifidāzes lietošana ir jauna metode patogēnā IgG likvidēšanai. Tam ir ātras darbības režīms, kas dažu stundu laikā pēc ievadīšanas var ātri sašķelt IgG antivielas un kavēt to reaktivitāti.

Pašlaik imlifidāze tiek izstrādāta kā nieru transplantācijas terapija pacientiem ar paaugstinātu jutību. Zāles ir jauna veida antivielu noārdošs enzīms, kas var novērst imūno barjeru. Pirms transplantācijas imlifidāzi ievada kā vienu intravenozu infūziju, kas var ātri inaktivēt donoram specifiskas antivielas (DSA). Zāles var ievērojami palielināt nieru transplantācijas iespēju ļoti sensibilizētiem pacientiem.

Starp ļoti jutīgiem pacientiem, kuri gaida nieru transplantāciju, ir liela neapmierināta medicīniska vajadzība. Šie pacienti ilgstošas ​​dialīzes ārstēšanas laikā bieži vien ir vājā slimības stāvoklī, un nieru transplantācijas iespējas ir ārkārtīgi ierobežotas. Klīniskie dati rāda, ka imlifidāze var ātri un specifiski sašķelt IgG antivielas, veiksmīgi dodot iespēju šiem pacientiem veikt dzīvības glābšanas nieru transplantācijas. Šā gada martā publicētie ilgtermiņa novērošanas dati parādīja, ka pēc ļoti sensibilizētiem pacientiem, kuri saņēma imlifidāzes terapiju un nieru transplantāciju, transplantāta 2 gadu izdzīvošanas rādītājs bija pat 89%.

Hansa Biopharma prezidents un izpilddirektors Sorens Tulstrups sacīja:" Mēs esam ļoti priecīgi par šodien' s EK' lēmumu apstiprināt Idefirix ļoti sensibilizētu nieru transplantācijas pacientu ārstēšanai. Šīs ir pirmās zāles, kuras apstiprinājusi Hansa, un tās Eiropā gaidīs tūkstošiem cilvēku. Dzīvības glābšanas nieru transplantācijas ļoti jutīgie pacienti rada cerību."

Idefirix ir pārskatīts kā daļa no EMA' prioritāro zāļu (PRIME) programmas. Plāns nodrošina savlaicīgu un pastiprinātu zinātnisko un regulatīvo atbalstu zālēm, kurām ir unikāls potenciāls, lai risinātu ievērojamas pacientu neapmierinātās medicīniskās vajadzības. 2017. gada maijā EMA piešķīra imlifidāzei PRIME kvalifikāciju.

EMA 2019. gada 28. februārī pieņēma imlifidāzes reģistrācijas pieteikumu (MAA) nieru transplantācijas jomā, pamatojoties uz 4 pabeigtu II fāzes pētījumu datiem Zviedrijā, Francijā un Amerikas Savienotajās Valstīs. Katrs pētījums sasniedza visus primāros un sekundāros mērķa mērķus, pierādot imlifidāzes efektivitāti un drošību, veiksmīgi sasniedzot nieru transplantāciju.

Amerikas Savienotajās Valstīs, pēc vienošanās ar FDA, Hansa Biopharma iesniedza pētījumu priekšlikumu FDA 2020. gada 17. jūnijā. Šo randomizēto kontrolēto klīnisko pētījumu plānots sākt šā gada ceturtajā ceturksnī un pieņemt darbā 45 ļoti jutīgus pacientus. 10-15 centros ASV. Šie dati var pamatot bioloģisko produktu licences pieteikuma (BLA) iesniegšanu Amerikas Savienotajās Valstīs pirms 2023. gada.