FDA piešķīra jauno liposomu antraciklīna annamicīna zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai nosaukumu: mīksto audu sarkomas ārstēšana!

Moleculin Biotech ir klīniskās stadijas biofarmācijas uzņēmums, kas koncentrējas uz virknes onkoloģisko zāļu kandidātu izstrādi ļoti izturīgu audzēju ārstēšanai. Nesen uzņēmums paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) mīksto audu sarkomas (STS) ārstēšanai ir piešķīrusi annamicīna zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai nosaukumu (ODD). Iepriekš FDA ir piešķīrusi Annamicīnam retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu apzīmējumu (ODD) un ātras izsekošanas (FTD) recidīvu vai refraktāru akūtu AML ārstēšanai.

Moleculin nesen paziņoja, ka FDA ir apstiprinājusi Annamycin' jauno zāļu izpētes lietojumprogrammu (IND), ļaujot Moleculin sākt 1.b / 2. fāzes klīnisko pētījumu Amerikas Savienotajās Valstīs STS pacientiem, kuri pēc pirmās līnijas ir pārnesti uz plaušām. ārstēšanu. Klīniskā izmēģinājuma pamatprincipi ietver jaunākos datus par dzīvniekiem, tostarp datus no Amerikas Vēža pētījumu asociācijas (AACR) ikgadējās sanāksmes, kas notika 2020. gada 22. – 24. Jūnijā, un datus no neatkarīgas laboratorijas, kas izsludināta 2020. gada 21. oktobrī. Šie dati rāda ka annamicīna uzkrāšanās plaušās ir 6–34 reizes lielāka nekā doksorubicīnam, galvenajam STS pirmās izvēles ķīmijterapijas medikamentam. Turklāt klīniskie dati rāda, ka Annamicīna lietošanai nav kardiotoksicitātes un tā spēj pārvarēt daudzu zāļu rezistences mehānismu. Abiem no tiem parasti ir terapeitiski ierobežojumi antraciklīniem (ieskaitot doksorubicīnu) STS. Kopumā šie faktori norāda, ka Annamicīns var būt svarīga ārstēšana, kas var palīdzēt atrisināt nopietnas neapmierinātās pacientu vajadzības ar STS plaušu metastāzēm.

Moleculin priekšsēdētājs un izpilddirektors Valters Klemps sacīja:" Šis ir Annamycin' otrais reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu nosaukums. Zāles iepriekš ir piešķirtas reti sastopamu slimību ārstēšanai, lai ārstētu recidivējošu vai refraktāru akūtu mieloīdo leikēmiju. Mēs uzskatām, ka tas turpina pierādīt, ka mūsu cauruļvada platums mums nodrošina' vairākas iespējas', kas sniedz vairākas iespējas akcionāru vērtības radīšanai."

Annamicīna molekulārā struktūra (attēla avots: chemdrug)

Annamicīns ir jauna antraciklīnu (antraciklīnu) paaudze, kurai gandrīz nav kardiotoksicitātes un kas var izvairīties no daudzu zāļu rezistences. Tam ir lielāka efektivitāte AML šūnu līnijās, un tas ir pierādījis efektivitāti tādu pacientu ārstēšanā, kuru standarta terapijas terapija nav izdevusies. . Pašlaik Annamicīns tiek izstrādāts, lai ārstētu pacientus ar recidivējošu vai refraktāru AML.

Vairāk nekā 50 gadus antraciklīni ir bijuši AML ārstēšanas iespēju stūrakmens. Tie tiek kombinēti ar citām ķīmijterapijas zālēm, ko sauc par citarabīnu. Šo kombināciju bieži sauc par" 7 +3 indukcijas terapija" ;, kuras mērķis ir izraisīt pietiekamu remisiju veiksmīgai kaulu smadzeņu transplantācijai. Pašlaik lielākajai daļai AML pacientu vienīgā ilgtspējīgā iespēja ir kaulu smadzeņu transplantācija, kas ir bijusi veiksmīga ievērojamam skaitam pacientu. Tomēr, lai kvalificētos kaulu smadzeņu transplantācijai, pacientiem vispirms ir jābūt veiksmīgiem, izmantojot indukcijas terapiju. Diemžēl pašreizējā indukcijas terapija ir efektīva tikai aptuveni 20 % pacientu.

Doksorubicīns (doksorubicīns) ir viens no galvenajiem antraciklīna līdzekļiem, ko lieto akūtas leikēmijas pacientu indukcijas terapijai. Saskaņā ar ziņojumiem zāļu' gada ieņēmumi pārsniedz 700 miljonus ASV dolāru. Lai gan apstiprinātie antraciklīni (piemēram, doksorubicīns) ir ļoti svarīgi un guvuši panākumus, tie visi ir kardiotoksiski, kas var izraisīt sirds bojājumus un ierobežot devu. Turklāt ārstētajām audzēja šūnām parasti ir vai rodas rezistence pret pirmās līnijas antraciklīniem, parasti ar tā saukto&starpniecību; likvidēt pašreizējos antraciklīnus un ierobežot ārstēšanas efektivitāti. Tāpēc lielākajai daļai pacientu joprojām nav efektīvas ārstēšanas, un lielākā daļa pacientu drīz nomirs no leikēmijas.

Annamicīnam šajā ziņā ir iespēja kļūt par pilnīgi spēli mainošu narkotiku. Zāles ir unikāls, jaunas paaudzes antraciklīnu liposomu sastāvs (literatūrā pazīstams arī kā" L-Annamycin" paredzēts), lai novērstu kardiotoksicitāti un izvairītos no bieži apstiprinātu antraciklīnu sakāves. Zāļu izturības mehānisms. Dzīvnieku modeļos kardiotoksicitātes pārbaudei Annamicīns izrādījās kardiotoksisks. Cilvēka klīniskajos pētījumos, kas koncentrējās uz leikēmiju, zāles parādīja devu ierobežojošu toksicitāti nekā doksorubicīns (galvenais pirmās līnijas antracēns, ko lieto indukcijas terapijā). Viena no cikliskajām zālēm) parasti izjūt daudz mazāku toksicitāti.

Iepriekš Annamicīns tika pārbaudīts 6 klīniskajos pētījumos un 114 pacientiem, tostarp 2 klīniskos pētījumos, kas koncentrējās uz leikēmiju, lai ārstētu pacientus ar recidivējošu vai refraktāru pirmās līnijas indukcijas terapiju. Šajos pētījumos ziņots par nelielu kardiotoksicitāti vai bez tās. . Pašlaik Annamicīnā notiek I / II fāzes pētījumi par AML ārstēšanu Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropā.