Profilaktiska imūnterapija monoklonālā antiviela Teplizumabs, kas piemērots iekļaušanai sarakstā Amerikas Savienotajās Valstīs

Profilakse Bio ir klīnisko stadiju biofarmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar inovatīvu terapiju izstrādi, kas pārtver un novērš imūno mediētās slimības. Nesen uzņēmums paziņoja, ka ir uzsācis teplizumaba (PRV-30 1) bioloģiskā produkta licences pieteikuma (BLA) atkārtotu iesniegšanu ASV Pārtikas un zāļu pārvaldei (FDA), kas ir anti-CD 3 monoklonālas antivielas, ko izmanto augsta riska grupu profilaksei. Vai arī aizkavējiet klīniskā tipa 1 diabēta (T 1 D) rašanos, kad augsta riska grupa attiecas uz 2 vai vairāk ar T 1 ar D saistītās autoantivielas ķermenī.

Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā teplizumabam tika piešķirta attiecīgi izrāvienu narkotiku kvalifikācija (BTD) un prioritārā narkotiku kvalifikācija (PRIME). Ja teplizumabs tiks apstiprināts, tā būs pirmā terapija, kas novērš / aizkavē 1 diabēta (T 1 D) attīstību augsta riska grupās.

Regulāra iesniegšana ļauj farmācijas uzņēmumiem iesniegt dažus pabeigtus moduļus BLA pārskatīšanai FDA, negaidot katra moduļa pabeigšanu pirms iesniegšanas pārskatīšanai. Pašlaik Provention ir iesniedzis neklīniskos moduļus un cer, ka klīniskos moduļus un ķīmiskās, ražošanas un kontroles (CMC) moduļus iesniegs 2020 trešajā ceturksnī. Kad būs iesniegts galīgais BLA modulis, FDA norādīs mērķa datumu BLA recepšu zāļu lietošanas maksas metodei (PDUFA).

Teplizumaba 0010010 # {{{1}}; BLA iesniegšanas pamatā ir klīniskie dati no 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; pētījums, ko veica TrialNet. Pētījumā tika novērtēta teplizumaba efektivitāte un drošība klīniskā tipa 1 diabēta (T 1 D) profilaksei vai aizkavēšanai augsta riska grupās. Pētījuma dati tika publiskoti Amerikas Diabēta asociācijas 79 zinātniskajā sanāksmē (ADA20 1 9) Sanfrancisko 20. jūnijā 1 9. Rezultāti parādīja, ka vienreizējs 2 nedēļu (1 4 dienu) ārstēšanas kurss ar teplizumabu ievērojami aizkavēja klīniskā T 1 D sākšanos un diagnozi paaugstināta riska bērniem un pieaugušajiem, salīdzinot ar placebo. T 1 D sastopamība tika samazināta par {{{1 6}}%, un sākuma vidējais laiks tika aizkavēts vismaz par {{1 7}} gadu. Šie dati skaidri parāda, ka īstermiņa imūnterapija var ievērojami aizkavēt T 1 D klīnisko attīstību, un būtiska paradigmas maiņa būs tādu imūnmodulējošu zāļu izstrāde, kuriem nav nepieciešama pastāvīga ārstēšana, lai ietekmētu autoimūnas slimības.

Saskaņā ar 0010010 quot; At-Risk 0010010 quot; pētījumā teplizumabs ir pirmais imūnmodulators, kas var ievērojami aizkavēt T 1 D klīnisko sākumu. Paredzams, ka tas iejauksies un būtiski mainīs T 1 D progresu augsta riska grupās!

Elēns Palmers, Provention prezidents un izpilddirektors, sacīja: 0010010 quot; Teplizumaba BLA iesniegšanas procesa uzsākšana ir svarīgs pagrieziena punkts profilaksei, kam ir potenciāls būt pirmajām zālēm, kuras jebkad izmantotas, lai novērstu / aizkavētu klīnisko tipu. {{1}} diabēts paaugstināta riska grupās. Pagājušajā gadā dati no publicētās 0010010 quot; riska grupas 0010010 quot; pētījums uzsver teplizumaba pārveidojošo terapeitisko potenciālu, aizkavējot vai novēršot no insulīna atkarīgā T 1 D rašanos klīniskajā fāzē. Mēs centīsimies pabeigt BLA iesniegšanu līdz gada beigām un ceram uz regulatīvā procesa attīstību. Cieši sadarbosimies arī ar FDA. 0010010 quot;

teplizumabs (PRV-03 1) {{1}} tipa diabēta (T 1 D) profilakse un iejaukšanās

teplizumabs ir pētniecības anti-CD {{{1}} antiviela, kas izstrādāta, lai pārtvertu un novērstu klīnisko T 1 D. Antiviela tika novērtēta vairākos klīniskos pētījumos, iesaistot vairāk nekā 1 000 pacientu, no kuriem vairāk nekā 800 pacienti saņēma teplizumabu. Iepriekšējie pētījumi, kas veikti ar nesen diagnosticētiem pacientiem, parādīja, ka teplizumabs turpina demonstrēt spēju uzturēt β-šūnu darbību un samazināt eksogēna insulīna lietošanu. Pašlaik Provention Bio novērtē teplizumabu pacientiem ar tikko diagnosticētu T 1 D (III fāzes PROTECT pētījums), kā arī novērtē teplizumaba potenciālu T 1 D profilaksei augsta riska grupā. indivīdi T 1 D pacientu radiniekos.

0010010 quot; riskants 0010010 quot; pētījumā piedalījās 76 0010010 quot; paaugstināta riska 0010010 quot; subjekti vecumā no 8-49 gadiem. Šiem subjektiem bija 2 vai vairāk T 1 D autoantivielu un patoloģiska glikozes metabolisma (patoloģiska glikozes līmeņa asinīs) koncentrācija. 72% cilvēku bija jaunāki par 1 8 gadus veci. Pētījumā šie subjekti tika randomizēti, lai saņemtu teplizumabu vai placebo.

Pētījuma rezultāti parādīja, ka paaugstināta riska bērniem un pieaugušajiem vienreizējs 1 4 dienu terapijas kurss ar teplizumabu ievērojami aizkavēja klīniskā T 1 D sākšanos un diagnozi, salīdzinot ar placebo, ar vidējā kavēšanās par 2 gadiem. Konkrēti, vidējais laiks līdz T 1 D klīniskajai diagnozei placebo grupā bija nedaudz vairāk par 24 mēnešiem. Turpretī T 1 D klīniskās diagnozes vidējais laiks teplizumaba grupā bija nedaudz vairāk par 48 mēnešiem (p=0. 006). Pētījuma laikā 72% pacientu placebo grupā attīstījās klīniskais diabēts, salīdzinot ar tikai 43% teplizumaba grupā. Pētījumā teplizumabs bija labi panesams, un drošības dati bija saskaņā ar iepriekšējiem pētījumiem ar nesen diagnosticētiem pacientiem.

Dr Eleanor Ramos, galvenais medicīnas direktors un Provention Bio galvenais operācijas vadītājs, sacīja: 0010010 quot; Šis ievērojamais izrāvienu pētījums parāda, ka mēs varam izmantot imunoterapiju, īpaši teplizumabu, lai novērstu vai ievērojami aizkavētu klīniskā tipa parādīšanos { {1}} diabēts vismaz 2 gadus. Vēl svarīgāk ir tas, ka apmēram 60% pētījumā iesaistīto personu neveidojās T 1 D pēc teplizumaba terapijas kursa. , kas ir divreiz vairāk nekā placebo grupā. Teplizumabs ir pirmā imūnmodulācija, kas var aizkavēt T 1 D aģenta klīnisko parādīšanos. 0010010 quot;

Kevans Herolds, Ph.D., pētījuma galvenais pētnieks un Jēlas universitātes imunobioloģijas un medicīnas profesors, sacīja: 0010010 quot; Šie rezultāti ir reāli klīniski nozīmīgi indivīdiem, kuriem ir risks saslimt ar {{{{{ 2}}}} diabēts, piemēram, pacientu ģimenes locekļi. Aizkavējot klīniskā T 1 D rašanos, var nozīmēt slimības slogu, līdz pacienti var labāk pārvaldīt savu slimību, piemēram, pēc zīdaiņa vecuma, pamatskolas, vidusskolas vai pat koledžas. Izmantojot teplizumabu, mēs tagad varam iejaukties un fundamentāli mainīt šo paaugstināta riska cilvēku T 1 D progresēšanu. Turklāt mēs ceram uzzināt vairāk par pacientu novērošanu pētījuma turpināšanas laikā, kurā tiks novērtēti arī to pacientu ilgtermiņa rezultāti, kuri kavē slimības diagnosticēšanu un redzēs, vai viņiem tiks diagnosticēta T { {2}} D vai aizsargāts. 0010010 quot;