Pfizer reizi nedēļā ilgstošas darbības narkotiku somatrogon phase 3 klīniskā veiksme: ievērojami samazināt slogu ārstēšanas!

Pfizer un OPKO Health nesen kopīgi paziņoja par pozitīviem top-line rezultātus fāzes 3 klīniskā pētījuma C0311002 izvērtējot iknedēļas ilgstošas darbības cilvēka augšanas hormona somatrogon ārstēšanai augšanas hormona deficīts (GHD) bērniem. Pētījums tika veikts bērniem ar GHD vecumā no 3 līdz 18 gadiem, un rezultāti liecināja, ka iknedēļas somatrogona injekcijas sasniedza primāro mērķa kritēriju, lai uzlabotu ārstēšanas slogu, salīdzinot ar cilvēka augšanas hormona Genotropin (somatropīna) injekciju vienu reizi dienā.

Bērnības GHD ir nopietna un reta slimība, ko izraisa nepietiekama augšanas hormona izdalās hipofīzes. Bērniem ar GHD ir ne tikai īss augums, bet arī ir vielmaiņas anomālijas, psihosociālas problēmas, kognitīvo deficītu, un slikta dzīves kvalitāte. Gadu desmitiem, aprūpes GHD standarta ir subkutāna injekcija hGH vienreiz dienā, lai uzlabotu izaugsmi un vielmaiņas ietekmi. Aprūpētājiem un pacientiem ikdienas injekciju slogs ir augsts, kas var novest pie sliktas atbilstības un samazināt vispārējo ārstēšanas efektu.

Somatrogon ir jauna molekulāra vienība, kas satur cilvēka augšanas hormona dabisko secību un satur vienu kopiju N-terminus un divas kopijas cilvēka horiona gonadotropīna (hCG) C-ķēdes C-terminālā peptīda (CTP) C-terminu un divas kopijas cilvēka horiona gonadotropīna (hCG) β C-terminālā peptīda (CTP) C-gala punktā. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā somatrogon ir piešķirts retu slimību izraisītu zāļu nosaukums (ODD) bērnu un pieaugušo ar GHD ārstēšanai.

2014. gadā Pfizer un OPKO parakstīja globālu vienošanos par somatrogona sistēmas attīstību un komercializizēju GHD ārstēšanai. Saskaņā ar vienošanos OPKO ir atbildīgs par klīnisko projektu īstenošanu, un Pfizer ir atbildīgs par produktu reģistrāciju un komercializāciju. Abas puses pēc vajadzības izvērtēs citu indikāciju iespējamību bērniem un pieaugušajiem.

C0311002 ir trīsfāzu, randomizēts, daudzcentru, atklāts, krustošanas pētījums, kas novērtē slogu ārstēšanai ar somatrogon reizi nedēļā un reizi dienā Genotropin bērniem ar GHD no 3 līdz 18 gadiem. Kopumā šajā krusteniskā pētījumā tika iekļauti 87 randomizēti un ārstēti pacienti (43 randomizēti pēc 1. rīkojuma [Genotropin- somatrogon]; 44 randomizēti pēc 2. rīkojuma [somatrogon- Genotropin]). Galvenais mērķis ir novērtēt katru somatrogon. Ārstēšanas slogu starp iknedēļas injekcijas plānu un Genotropin vienu reizi dienā injekcijas plānu novērtēja, ņemot vērā vidējā kopējā dzīves cikla kopējā punktu skaita starpību pēc katra 12 nedēļu ārstēšanas plāna.

Augstākās līnijas rezultāti liecināja, ka pēc 12 nedēļu ilgas ārstēšanas, salīdzinot ar genotropīna terapiju vienu reizi dienā (24,13 punkti), iknedēļas somatrogonu terapija uzlaboja kopējo dzīves traucējumu vidējo rādītāju (8, 63 punkti), un ārstēšanas atšķirība bija - 15, 49 (95% TI: - 19, 71, - 11, 27; p<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

Divos ārstēšanas periodos netika novērotas nopietnas nevēlamas blakusparādības (NBP). Viens subjekts pārtrauca lietot somatrogonu pēc tam, kad ārstēšanas laikā radās nenopietna nevēlama blakusparādība (TEAE). TĪTRU sastopamība ārstēšanas grupās ir līdzīga, un visu nevēlamo blakusparādību smagums ir izteikts vai vidēji smags.

Brenda Cooperstone, MD, galvenais attīstības virsnieks retām slimībām, Pfizer's Global Product Development Division, sacīja: "Pētījumu rezultāti līdz šim liecina, ka iknedēļas somatrogon ir potenciāls, lai samazinātu dzīvesveida traucējumi, atbalstīt pacientu vēlmēm, un uzlabot atbilstību. Gandrīz 40 gadus, GHD pacientiem un viņu radiniekiem ir pārcietusi slogu ikdienas augšanas hormona injekcijas. Mēs esam apņēmušies uzlabot pašreizējo aprūpes standartu, nodrošinot ilgstošas iknedēļas ārstēšanas iespējas GHD kopienai."