NASH jaunais medikaments sasniedz 2 fāzi, aknu tauku līmenis samazinās par 60%

1 aprīlī Akero Therapeutics paziņoja, ka tās galvenā zāļu kandidāte AKR-001 2 NASH slimnieku līdzsvarotā klīniskā pētījuma fāzē ir sasniegusi 1 2. nedēļas efektivitātes periodu, samazinot pacientu aknu tauku līmeni par vairāk nekā 60%, salīdzinot ar sākotnējo līmeni, panākt būtisku statistiskās nozīmības samazināšanos.

NASH ir nopietna bezalkoholisko tauku aknu slimība (NAFLD), kas attiecas uz patoloģisku sindromu par pārmērīgu tauku nogulsnēšanos aknu šūnās, ko izraisa citi faktori, nevis alkohols. Saskaņā ar statistiku visā pasaulē NASH pacientu skaits ir pārsniedzis 100 miljonus. NASH izraisa aknu šūnu iekaisumu un deģenerāciju. NASH progresēšana izraisīs aknu fibrozi, aknu cirozi un aknu mazspēju, kā arī var izraisīt aknu vēzi. Paredzams, ka NASH kā metabolisma iekaisuma veids pārsniegs 350 miljonus 2030, un tā rašanās ir cieši saistīta ar tādiem faktoriem kā aptaukošanās, diabēts un anormāli asins lipīdu metabolisms. Pašreizējā ārstēšana joprojām ir samērā niecīga.

Akero' s AKR-001 ir jauna veida ilgstošas ​​darbības fibroblastu augšanas faktora 21 (FGF 21) analogs. Tas apvieno FGF 21 polipeptīdu secību ar imūnglobulīna Fc daļu un tiek uzskatīts par potenciālu NASH terapeitisku medikamentu. Pēdējās desmitgades pētījumi liecina, ka endogētajam hormonam FGF 21 ir galvenā loma cilvēka metabolismā un signāla regulēšanā, un tas var darboties uz dažādām orgānu sistēmām, ieskaitot aknas. Parasti tas tiek dabiski atbrīvots, lai aizsargātu orgānus no stresa un atjaunotu vielmaiņas līdzsvaru. Salīdzinot ar dabisko FGF 21, šīs zāles var ievērojami uzlabot stabilitāti un eliminācijas pusperiodu, kā arī uzlabot receptoru saistīšanos un aktivitāti.

Pētījums ar nosaukumu BALANCED ir randomizēts, dubultmaskēts 2 fāzes klīnisks pētījums ar placebo kontrolētu grupu. Kopā piedalījās 80 pieauguši pacienti ar NASH, kuriem apstiprināja biopsiju. Pārbaudes dati parādīja, ka 12 trešajā ārstēšanas nedēļā visu AKR-001 devu grupas pacientu absolūtais aknu tauku līmenis bija ievērojami pazemināts, salīdzinot ar sākotnējo līmeni, sasniedzot galveno pētījuma galarezultātu. Turklāt visas AKR-001 devu grupas sasniedza aknu tauku relatīvā samazinājuma sekundāro galapunktu, un 50 mg un 70 mg devu grupas sasniedza relatīvu samazinājumu par vairāk nekā 70%. .

GG quot; Mēs esam ļoti priecīgi saņemt šos pozitīvos izmēģinājumu rezultātus, kas atbalsta mūsu pastāvīgo AKR-001 attīstību NASH pacientu ārstēšanai," sacīja Endrjū Čengs, MD, Akero prezidents un izpilddirektors." NASH pacientiem nav pieejama FDA apstiprināta terapija. AKR-001 ir potenciāls nodrošināt viņiem svarīgu ārstēšanas iespēju. Mēs ceram iegūt pilnīgus izmēģinājumu datus, lai sagatavotos nākamajai AKR-001 izstrādei."