ES drīzumā tiks apstiprināts Menarini Elzonris: blastisko plazmacitoīdu dendritisko šūnu audzēju (BPDCN) ārstēšana!

Menarini grupa ir privāta Itālijas farmācijas un diagnostikas kompānija. Nesen uzņēmums paziņoja, ka Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir izdevusi pozitīvu pārskatu, kurā ierosināts apstiprināt Elzonris (tagraxofusp) kā papildu terapiju blastikas pirmās līnijas ārstēšanai. plazma Pieaugušie pacienti ar citoido dendritisko šūnu audzēju (BPDCN). BPDCN ir hematoloģisks ļaundabīgs audzējs ar ļoti sliktu prognozi. CHMP pozitīvā pārskata pamatā ir lielākais prospektīvais klīniskais pētījums, kāds jebkad veikts BPDCN pacientiem, kuri iepriekš nav saņēmuši ārstēšanu (sākotnējā ārstēšana) un kuri iepriekš ir saņēmuši ārstēšanu (ārstēti).

Tagad CHMP atzinumi tiks iesniegti Eiropas Komisijai (EK) pārskatīšanai, kas parasti pieņem galīgo pārskatīšanas lēmumu 2 mēnešu laikā. Ja Elzonris tiks apstiprināts, tas kļūs par pirmo un vienīgo medikamentu BPDCN ārstēšanai Eiropā, un tas kļūs arī par pirmo apstiprināto CD123 mērķterapiju Eiropā.

Menarini grupas izpilddirektors Elcins Barkers Erguns sacīja: “Šodienas pozitīvais CHMP atzinums ir svarīgs pavērsiens BPDCN pacientiem Eiropā. Tas parāda mūsu stingro apņemšanos uzlabot pacientu ar ugunsizturīgu vēzi dzīvi. BPDCN ir reta un agresīva slimība, kurai ES pašlaik nav apstiprinātas ārstēšanas. Šī iemesla dēļ mēs esam īpaši priecīgi, ka varam piegādāt Elzonris BPDCN pacientiem."

Elzonris ir mērķtiecīga CD123 terapija, kuru pirmo reizi komercializēja uzņēmums Stemline Therapeutics ASV. Uzņēmums tagad ir daļa no Menarini grupas. Saskaņā ar iegādes noteikumiem Stemline akcionāri saņēma netirgojamas vai vērtīgas tiesības (CVR). Pēc Eiropas Komisijas apstiprinājuma pēc pirmās Elzonris pārdošanas pabeigšanas jebkurā ES-5 valstī katrs akcionārs saņems 1,00 USD skaidrā naudā par vienu akciju.

ASV FDA 2018. gada decembrī apstiprināja Elzonris BPDCN bērnu un pieaugušo vecumam no 2 gadu vecuma, ieskaitot BPDNC pacientus, kuri nav saņēmuši ārstēšanu (iepriekš nav ārstēti) un kuri ir saņēmuši ārstēšanu (ārstēti). Ir vērts pieminēt, ka šis apstiprinājums padara Elzonris par pirmo medikamentu, kas apstiprināts BPDCN ārstēšanai, un par pirmo apstiprināto CD123 narkotiku.

BPDCN ir agresīvs un reti sastopams ļaundabīgs hematoloģisks audzējs ar sliktu prognozi. Tas ir ārstēšanas lauks ar neapmierinātām medicīniskām vajadzībām. BPDCN īpašības var būt līdzīgas dažām slimībām vai arī to var nepareizi diagnosticēt, jo dažas slimības, tai skaitā akūta mieloleikoze (AML), ne-Hodžkina limfoma (NHL), akūta limfoleikoze (ALL) un mielodisplastisks sindroms, slimība, hroniska mielogēna leikēmija (CML) un citi ļaundabīgi audzēji ar ādas izpausmēm. BPDCN parasti atrodas kaulu smadzenēs un / vai ādā, un tajā var būt arī limfmezgli un iekšējie orgāni. BPDCN diagnoze balstās uz CD123, CD4 un CD56 imūndiagnostisko triādi. CD123 (IL-3R) ir galvenais marķieris BPDCN un strauji topoša mērķa noteikšanai dažādos vēža ārstēšanas pētījumos.

Elzonris ir CD123 virzīts citotoksīns, kas īpaši paredzēts CD123 mērķim. Zāles ir cilvēka IL-3 un saīsinātā difterijas toksīna (DT) rekombinantā saplūšana. IL-3 domēns var pārveidot citotoksiskus DT fragmentus. Ceļvedis audzēja šūnās, kas ekspresē CD123. Pēc audzēja šūnu internalizācijas Elzonris var neatgriezeniski inhibēt olbaltumvielu sintēzi un izraisīt mērķa šūnu apoptozi.

Pašlaik Elzonris tiek vērtēts arī citos klīniskos pētījumos, lai ārstētu citas CD123 pozitīvas indikācijas, tostarp: hronisku mielomonocitāro leikēmiju (CMML), mielofibrozi (MF) un citas plānotās indikācijas.