Jakavi/Jakafi ir efektīvs steroīdu ugunsizturīgu hronisku transplantātu pret saimniekorganismu (GvHD) ārstēšanā!-1/2

Novartis un tā partneris Incyte nesen kopīgi paziņoja par pozitīvā rezultāta novērtējumu REACH3 3. fāzes pētījumā (NCT03112603) par perorālo JAK1/2 inhibitoru Jakavi/Jakafi (ruksolitinibs) steroīdu rezistentu hronisku transplantātu pret saimniekorganismu (GvHD) ārstēšanā Tas ir publicēts populārākajā starptautiskajā medicīnas žurnālā&"New England Journal of Medicine &"; (NEJM), ar raksta nosaukumu: Ruksolitinibs pret glikokortikoīdu rezistentu hronisku transplantātu pret saimnieka slimību.

REACH3 kopīgi sponsorē Novartis un Incyte. Šis ir randomizēts, atklāts, daudzcentru 3. fāzes pētījums bērniem, kuriem pēc alogēno cilmes šūnu transplantācijas ir attīstījusies no steroīdiem izturīga vai no steroīdiem atkarīga hroniska transplantāta un saimnieka slimība (GvHD). (≥12 gadus veci) un pieaugušiem pacientiem. Dati rāda, ka, salīdzinot ar labāko pieejamo terapiju (LPTP), ruksolitinibs ievērojami uzlabo prognozi pacientiem ar hronisku GvHD ar steroīdiem necaurlaidīgu/atkarīgu hronisku GvHD, ieskaitot izdzīvošanas bez traucējumiem (FFS) un pacientu ziņoto simptomu uzlabošanos. Jaunā apakšgrupu analīze parādīja, ka 24. ārstēšanas nedēļā ruksolitinibam bija augstāks kopējās atbildes reakcijas rādītājs (ORR) visās galvenajās apakšgrupās (ieskaitot orgānu sākotnējo iesaistīšanos), salīdzinot ar LPTP.

Hroniska GvHD ir dzīvībai bīstama slimība. Tā ir cilmes šūnu transplantācijas ilgtermiņa komplikācija, kas var ietekmēt vairākus orgānus. Apmēram pusei pacientu, kuri saņem pirmās līnijas steroīdu terapiju, attīstīsies steroīdu ugunsizturība/atkarība. Ir vērts pieminēt, ka ruksolitinibs ir pirmais medikaments, kas demonstrē efektivitāti steroīdu necaurlaidīgu/atkarīgu hronisku GvHD ārstēšanā liela mēroga randomizētos klīniskos pētījumos.

ruksolitinibsir novatorisks JAK1/JAK2 inhibitors, ko ASV pārdod Incyte (tirdzniecības nosaukums Jakafi), un Novartis ir atļauts to pārdot ārpus ASV (tirdzniecības nosaukums Jakavi). Saskaņā ar REACH3 pētījuma rezultātiem Incyte ir iesniegusi Jakafi papildu zāļu pieteikumu (sNDA) no ASV FDA, lai ārstētu bērnus (≥12 gadus vecus) un pieaugušus pacientus ar steroīdu neārstējamu hronisku GvHD. Pašlaik šī sNDA tiek pārskatīta FDA, un mērķa darbības datums ir 2021. gada 22. septembris. Novartis jomā tiek izstrādāti Jakavi reglamentējošie iesniegumi akūtas un hroniskas GvHD ārstēšanai ārpus ASV.

Dr Robert Zeiser, Hematoloģijas, onkoloģijas un cilmes šūnu transplantācijas nodaļa, Freiburgas Universitātes slimnīca, Vācija, sacīja: „Pacientiem ar hronisku GVHD ir smagi un dzīvībai bīstami simptomi dažādos ķermeņa orgānos, kas apgrūtina slimības attīstību. ārstē un palielina slikto prognozi. Izmantojot šos jaunos REACH3 pētījuma rezultātus, mēs varam skaidrāk redzēt terapeitiskos ieguvumusruksolitinibskā potenciāls jauns aprūpes standarts pacientiem ar hronisku GvHD, kuri nereaģē uz pirmās līnijas steroīdiem."