BeiGene Kyprolis (karfilzomibs injekcijām) Apstiprināts: pieaugušo pacientu ar recidivējošu/rezistentu MM ārstēšanu!

BeiGene nesen paziņoja, ka Valsts medicīnas produktu pārvalde (NMPA) ir nosacīti apstiprinājusi Kyprolis® (karfilzomibsinjekcijām), apvienojumā arDeksametazons, ārstēšanai: iepriekš un imūnmodulatoriem ir saņemti vismaz 2 ārstēšanas (ieskaitot proteasomu inhibīciju) pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai rezistentu (R/R) multiplo mielomu (MM).

BeiGene ir ieguvis Kyprolis atļauju Ķīnā, stratēģiski sadarbojoties ar Amgen. Šis ir pirmais Kyprolis apstiprinājums Ķīnā. Multiplā mieloma (MM) ir hematoloģiski ļaundabīgs audzējs ar neārstējamu un augstu atkārtošanās līmeni. Kyprolis apstiprināšana radīs ļoti selektīvu un neatgriezenisku proteasomu inhibitoru pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu/rezistentu MM Ķīnā.

Kyprolis apstiprinājums ar nosacījumiem ir balstīts uz Ķīnā veiktā 3. fāzes izmēģinājuma (CTR20160857) rezultātiem. Pētījums tika veikts 123 pacientiem ar R/R MM un novērtēja Kyprolis efektivitāti un drošumu kombinācijā ar deksametazonu. Rezultāti parādīja, ka Kyprolis efektivitāte Ķīnas pacientiem, kuri iepriekš bija saņēmuši vairākas terapijas līnijas (mediāna: 4 līnijas), bija aptuveni tāda pati kā citos globālajos pētījumos.

Pētījuma primārā mērķa kritērija kopējais atbildes reakcijas rādītājs (ORR) bija 35,8% (95% TI: 27,3; 44,9). Neatkarīgās pārskatīšanas komitejas (IRC) noteiktā vidējā dzīvildze bez slimības progresēšanas (PFS) bija 5,6 mēneši (95% TI: 4,6; 6,5). Šajā pētījumā novērotās Kyprolis drošuma īpašības Ķīnas pacientiem atbilst tām, kas novērotas vispārējos pētījumos ar R/R MM pacientiem. Globālajos pētījumos visbiežāk novērotās Kyprolis blakusparādības kombinācijā ar deksametazonu bija anēmija, caureja, nogurums, augsts asinsspiediens, drudzis, augšējo elpceļu infekcija, trombocitopēnija, klepus, aizdusa un bezmiegs. Saskaņā ar ķīnas pacientu nevēlamo blakusparādību analīzi jauni drošuma riski nav konstatēti. Pilnīga Kyprolis apstiprināšana būs atkarīga no apstiprinoša klīniskā pētījuma rezultātiem.

Multiplā mieloma (MM) ir neārstējama hematoloģiska ļaundabīga audzēja, ko raksturo atkārtoti remisijas un atkārtošanās cikli. Slimība ir ļoti agresīva slimība, kas ietekmē plazmas šūnas kaulu smadzenēs, un šīs skartās plazmas šūnas aizstāj normālas šūnas kaulu smadzenēs. Lai gan dažiem MM pacientiem nav simptomu, lielākā daļa pacientu tiek diagnosticēti saistītu simptomu dēļ. Šie simptomi ir lūzumi vai sāpes, mazs sarkano asinsķermenīšu skaits, nogurums, augsts kalcija līmenis, nieru darbības traucējumi vai infekcijas.

Kyprolis ir neatgriezenisks proteasomu inhibitors, ko ievada intravenozi. Proteasomai ir svarīga loma šūnu funkcijā un augšanā, noārdot bojātus vai vairs nav nepieciešami proteīni. Ir pierādīts, ka Kyprolis bloķē proteasomu, izraisot pārmērīgu olbaltumvielu uzkrāšanos šūnā. Dažās šūnās Kyprolis var izraisīt šūnu nāvi, īpaši multiplās mielomas šūnas, jo šādas šūnas biežāk satur lielāku daudzumu patoloģisku olbaltumvielu.

Kyprolis pirmo reizi tika apstiprināts tirdzniecībai 2012. gada jūlijā. Līdz šim aptuveni 150 000 pacientu visā pasaulē ir saņēmuši ārstēšanu ar Kyprolis. Amerikas Savienotajās Valstīs Kyprolis ir apstiprināts: (1) Kombinācijā ar lenalidomīdu + deksametazonu, vai kombinācijā ar deksametazonu, vai kombinācijā ar daratumumabu + deksametazonu, lai ārstētu pacientus, kuri saņēmuši pirmās un trešās rindas terapiju Pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai rezistentu MM; (2) Monoterapiju lieto, lai ārstētu pieaugušus pacientus ar recidivējošu vai rezistentu MM, kuri saņēmuši vismaz pirmās rindas terapiju.