CStone Pharmaceuticals Ivosidenib ir publicējis globālā III fāzes pētījuma rezultātus

2021. gada augustā tika panākts skaidrs globāls III fāzes pētījums, kura mērķis bija novērtēt pirmās klases mērķa zāļu ivosideniba efektivitāti un drošību kombinācijā ar ķīmijterapijas līdzekli azacitidīnu nesen diagnosticētiem AML pacientiem, kuri nav piemēroti pastiprinātai ķīmijterapijai. Pozitīvie efektivitātes un drošības dati nozīmē, ka ivosidenibs vēl vairāk paplašina piemērošanas jomu, pamatojoties uz IDH1 mutāciju ārstēšanu ar vienu līdzekli pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai refraktāru AML, un no tā iegūs vairāk AML pacientu.

Esošajai AML terapijai ir ierobežotas priekšrocības, un pacientiem steidzami nepieciešama inovatīva ārstēšana

Akūta mieloleikoze (AML) ir asins un kaulu smadzeņu vēzis. Tā ir visizplatītākā pieaugušo akūta leikēmija. Tiek lēsts, ka ASV katru gadu tiek reģistrēti aptuveni 20 000 jaunu gadījumu, bet Ķīnā - vairāk nekā 30 000 jaunu gadījumu. Sakarā ar straujo slimības progresēšanu lielākajai daļai pacientu galu galā attīstīsies rezistence pret ārstēšanu vai recidīvs, kā arī attīstīsies recidivējoša vai ugunsizturīga akūta mieloleikoze, un piecu gadu izdzīvošanas rādītājs ir tikai 27%.

Pašlaik intensīvu ķīmijterapiju un lielu devu ķīmijterapiju parasti izmanto klīniski, un pēc tam kombinē ar asinsrades cilmes šūnu transplantācijas terapiju visaptverošai AML ārstēšanai. Tomēr ķīmijterapijas toksicitātes un pacienta bioloģisko iemeslu dēļ daži gados vecāki (vecāki par 60 gadiem) pacienti nav piemērojami. Pacienti ar intensīvu ķīmijterapiju nevar gūt labumu no šīs terapijas, un šiem pacientiem steidzami vajadzīgas drošākas un efektīvākas ārstēšanas iespējas.

Pētījumi ir parādījuši, ka aptuveni 6% -10% AML pacientu ir IDH1 mutācijas. Mutants IDH1 enzīms bloķē normālu asinsrades cilmes šūnu diferenciāciju un veicina akūtas leikēmijas parādīšanos. Tas ir svarīgs iemesls AML rašanās un attīstībai. Mehānisms arī norāda uz saistīto mērķa narkotiku izstrādes virzienu.

Novatoriskas mērķtiecīgas zāles aptver nesen diagnosticētu un recidivējošu un ugunsizturīgu AML, un no tā gūst labumu vairāk pacientu

Ivosidenibs ir spēcīgs iekšķīgi lietots inhibitors pret IDH1 gēnu mutāciju vēzi. Bloķējot IDH1 mutantu enzīmu aktivitāti, tas var veicināt AML šūnu diferenciāciju, tādējādi radot pretvēža iedarbību. Amerikas Savienotajās Valstīs ivosidenibs ir apstiprināts monoterapijai pieaugušiem pacientiem ar IDH1 mutācijām ar recidivējošu vai refraktāru AML, kā arī nesen diagnosticētiem pieaugušiem pacientiem ar AMH mutācijas AML, kuri ir ≥75 gadus veci vai nevar izmantot intensīvu indukcijas ķīmijterapiju blakusslimību dēļ.

2019. gada jūlijā manā valstī tika apstiprināts ivosideniba klīniskais pētījums, lai ārstētu pacientus ar recidivējošu vai ugunsizturīgu akūtu mieloīdo leikēmiju ar IDH1 gēna mutācijām, un pēc tam pirmā pacienta ievadīšana tika ātri pabeigta. Balstoties uz ivosideniba labo ārstniecisko efektu, ivosidenibs ir veiksmīgi ierakstīts&"2020. gada CSCO vadlīnijās ļaundabīgu hematoloģisku audzēju diagnostikai un ārstēšanai &" versijā; 2020. gadā un ir iekļauts&"Klīniski steidzami nepieciešamo ārvalstu jauno zāļu sarakstā (trešā partija) &"; ko veic manas valsts Nacionālās pārtikas un zāļu pārvaldes Narkotiku novērtēšanas centrs. .

Ivosideniba un azacitidīna kombinētās ārstēšanas pētījuma pozitīvajiem rezultātiem ir liela nozīme pacientiem ar neārstētu IDH1 mutantu akūtu mieloīdo leikēmiju. Šis ārstēšanas plāns ne tikai paver jaunas ārstēšanas iespējas AML pacientiem, kuri nav piemēroti intensīvai ķīmijterapijai, bet arī sagaidāms, ka tas kļūs par jaunu pirmās līnijas ārstēšanas iespēju nesen diagnosticētiem AML pacientiem, papildus ivosideniba monoterapijai IDH1 mutācijas recidīva vai refrakcijas gadījumā AML pieaugušie pacienti, saņēmēju populācijas paplašināšana.

Tiek ziņots, ka CStone Pharmaceuticals ir sasniedzis ekskluzīvu sadarbību ar Servier un ieguvis ivosideniba klīniskās izstrādes un komercializācijas tiesības Ķīnā, tostarp kontinentālajā Ķīnā, Honkongā, Taivānā un Makao, un Singapūrā. CStone Pharmaceuticals kā ivosideniba komerciālais partneris šajā III fāzes klīniskajā pētījumā ar nesen diagnosticētiem AML pacientiem Ķīnā spēlēja galveno lomu pētījuma veicināšanā.

Tikai pirms dažām dienām CStone Pharmaceutical' ivosideniba tablešu mārketinga lietojumprogrammu bija paredzēts iekļaut CDE prioritāro pārskatu rindā. Indikācija ir recidivējošas vai ugunsizturīgas akūtas mieloleikozes ārstēšana pieaugušajiem, kuri ir uzņēmīgi pret IDH1 mutācijām. Publicējot šī pētījuma rezultātus, ivosidenibs aptvers gan nesen diagnosticētu, gan recidivējošu un refraktāru pieaugušo AML. Saprotams, ka CStone Pharmaceuticals tuvākajā laikā plāno stiprināt saziņu ar CDE un aktīvi veicina ivosideniba kļūšanu par šīs līnijas pirmās līnijas ārstēšanu.

Ir vērts pieminēt, ka šā gada maijā ASV Pārtikas un zāļu pārvalde pieņēma ivosideniba papildu jauno zāļu saraksta pieteikumu kā potenciālu ārstēšanas iespēju iepriekš ārstētiem IDH1 mutantu holangiokarcinomas pacientiem un ieguva prioritātes pārbaudes kvalifikāciju. Paredzams, ka tuvākajā nākotnē pacientiem ar progresējošu holangiokarcinomu būs jaunas iespējas, kurām ir ierobežotas esošās ārstēšanas iespējas. Turklāt pētījumi par ivosidenibu gliomas slimnieku ārstēšanai arī rit pilnā sparā un ir parādījuši ievērojamu terapeitisko potenciālu.

Ir vērts atzīmēt, ka, lai gan ivosidenibs Ķīnā vēl nav apstiprināts, tas ir guvis lielu izrāvienu zāļu pieejamības dimensijā pirms termiņa. Tikai pirms dažām dienām ivosidenibs kā viena no 75 ārvalstu īpašajām zālēm ir iekļauts Pekinas iekļaujošajā veselības apdrošināšanā. 2. augustā ivosidenibs tika iekļauts Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance kā viena no 25 vietējām zālēm, kas nozīmē, ka no tā var gūt labumu vairāk pacientu, ievērojami uzlabojot zāļu pieejamību.