Concord Kylin Crysvita ir apstiprinājusi Eiropas Savienība pusaudžu un pieaugušo pacientu ārstēšanai!

Kyowa Kirin nesen paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi Crysvita (burosumabu) pusaudžu un pieaugušo pacientu ārstēšanai ar X saistītu hipofosfatēmiju (XLH). Iepriekš Crysvita ir nosacīti apstiprināts XLH bērnu un pusaudžu ārstēšanai, kuri ir 1 gadu veci un vecāki, kuriem ir attēlveidošanas pierādījumi par kaulu slimībām un kauli aug.

Crysvita ir vienīgā ārstēšana, kas vērsta uz XLH patofizioloģiju. XLH ir reta ģenētiska slimība, kas ietekmē kaulus, muskuļus un locītavas visa mūža garumā. Jaunākais apstiprinājums paplašinās piemērojamo Crysvita populāciju: visi Crysvita pacienti, kuriem ir XLH pusaudži un kuriem ir attēlveidošanas pierādījumi par kaulu slimībām (neatkarīgi no kaulu augšanas stāvokļa), un XLH pieaugušie pacienti.

Šī apstiprinājuma pamatā ir divu III fāzes pētījumu dati: III fāze UX023-CL303 ir randomizēts, dubultmaskēts, placebo kontrolēts pētījums, kurā tika pētīta Crysvita drošība un efektivitāte pieaugušiem pacientiem ar XLH; III fāze UX023 - CL304 pētījums ir atklāts, vienas rokas pētījums, kurā pēta Crysvita ietekmi uz osteomalācijas (skeleta mīkstināšanas) ārstēšanu pieaugušajiem ar XLH. Divos pētījumos ir atklāts, ka Crysvita palielina un uztur fosfāta līmeni serumā normālā diapazonā, palīdz izārstēt ar osteomalāciju saistītus pseidofraktus un lūzumus un uzlabo osteomalāciju. Citi galarezultāti parādīja, ka pacientiem laika gaitā bija mazinājušās sāpes un stīvums, uzlabojusies fiziskā funkcija un kustīgums. Crysvita drošība atbilst drošībai, kas novērota citos Crysvita pētījumos. Nevēlamās blakusparādības ir reakcijas injekcijas vietā, hiperfosfatēmija un paaugstinātas jutības reakcijas. Nebija nopietnu ar ārstēšanu saistītu nevēlamu notikumu.

Dr Karine Briot no Kočinas slimnīcas Francijā teica:" Līdz šim pieaugušiem pacientiem ar XLH ir ļoti ierobežotas ārstēšanas iespējas. Šodien' apstiprinājums ir būtisks progress, kas nozīmē, ka pirmo reizi šiem pieaugušajiem pacientiem ar XLH ir ārstēšana ar XLH pamatcēloņu."

Kyowa Kirin International prezidents Abduls Muliks sacīja: “EK apstiprināšana ir svarīgs pavērsiens XLH vadībā. XLH ir progresējoša, visa mūža slimība, kurai ir dziļa ietekme uz bērnu un pieaugušo dzīvi. Ar šo apstiprinājumu XLH pusaudži un pieaugušie varēs gūt labumu arī no ārstēšanas ar Crysvita, kas ir vienīgā ārstēšana, kas vērsta uz XLH iekšējo patofizioloģiju. Tagad mēs pievērsīsimies tam, lai kvalificētāki pacienti saņemtu ārstēšanu."

Attēlu avots: slideshare.net

X-saistītā hipofosfatēmija (XLH) ir reta ģenētiska slimība, kas izraisa patoloģiju kaulos, muskuļos un locītavās. XLH neapdraud dzīvību, taču tā slogs ir mūža un pakāpenisks, kas var pasliktināt cilvēka dzīves kvalitāti. XLH simptomi un pazīmes sākas agrā bērnībā un izraisa apakšējo ekstremitāšu deformāciju, mazu augumu un sāpes. Tas radīs grūtības staigāšanā un ķermeņa funkcijās un ietekmēs dzīves kvalitāti. Skeleta deformācijas un neatrisināta hipofosfatēmija nozīmē, ka slimība turpina attīstīties pieaugušajiem, izraisot sāpes un stīvumu, kā arī daudzus muskuļu un skeleta sistēmas defektus, kas var būt jau otrajā vai trešajā desmitajā pēc pacienta dzimšanas. Tas ietekmēja gadu.

Crysvita' aktīvā sastāvdaļa ir burosumabs, kas ir rekombinanta pilnībā humanizēta IgG1 monoklonāla antiviela, kuras mērķis ir saistīties ar fibroblastu augšanas faktoru 23 (FGF-23) un inhibēt tā aktivitāti. FGF23 ir hormons, kas samazina fosfātu līmeni serumā, regulējot fosfātu izdalīšanos nierēs un aktīvo D vitamīna ražošanu. XLH gadījumā FGF23 līmenis un aktivitāte ir pārāk augsta, kā rezultātā rodas fosfātu atkritumi un hipofosfatēmija.

Crysvita var mērķēt uz FGF-23, lai inhibētu FGF-23 bioloģisko aktivitāti. Bloķējot pārmērīgu FGF-23 pacienta' ķermenī, Crysvita var palielināt fosfāta reabsorbciju caur nierēm un palielināt D vitamīna ražošanu, tādējādi arī uzlabojot fosfātu un kalcija uzsūkšanos zarnās. Crysvita ir izstrādāts, lai ārstētu ar FGF-23 saistītas hipofosfatēmijas slimības, piemēram, XLH, audzēja izraisītu osteomalāciju (TIO) / epidermas nevus sindromu (ENS).

Crysvita ir pirmā rekombinantā pilnībā cilvēka monoklonālā IgG1 antiviela, kas tieši mērķēta uz FGF23. Zāles atklāja Kyowa Kirin, un tās tika izstrādātas sadarbībā ar Ultragenyx.

Amerikas Savienotajās Valstīs Crysvita ir apstiprināta tādu bērnu un pieaugušo ar XLH ārstēšanai, kuru vecums ir ≥ 6 mēneši. Šā gada jūnijā ASV FDA atkal apstiprināja Crysvita kā jaunu indikāciju bērniem un pieaugušiem pacientiem, kas vecāki par 2 gadiem, lai ārstētu audzēja izraisītu osteomalāciju (TIO), kas var izraisīt hipofosfatēmiju un osteomalāciju. Ir vērts pieminēt, ka Crysvita ir pirmās zāles, kas apstiprinātas XLH ārstēšanai, kā arī pirmās zāles, kas apstiprinātas TIO pacientu ārstēšanai, kuru audzējus nevar atrast vai radikāli noņemt.