Alnylam un PeptiDream ir sasnieguši stratēģisku sadarbību: izstrādā peptīdu-siRNS konjugātus, lai piegādātu SiRNS terapiju ekstrahepatic audiem!

Nozares vadošais RNAi terapijas uzņēmums Alnylam un nozarē vadošais peptīdu bāzes zāļu atklāšanas uzņēmums PeptiDream nesen paziņoja par licencēšanas un sadarbības līgumu, lai atklātu un attīstītu peptīdu-siRNS konjugētas zāles, radot vairākas iespējas piegādāt RNAi terapiju ekstrahepātiskiem audiem. Izmantojot šo sadarbību, abi uzņēmumi sadarbosies, izvēloties un optimizējot peptīdus, lai piegādātu mazas traucējošas RNS (siRNS) molekulas vairāku veidu šūnām un audiem, izmantojot īpašu mijiedarbību ar receptoriem, kas izteikti mērķa šūnās.

Abas personas neatklāja precīzu pētāmo slimību, un tās mērķis ir nodrošināt RNAi ārstēšanu audiem, kas nav aknas. Alnylam ir 4 stratēģiskās terapeitiskās jomas: ģenētiskā medicīna, kardiometaboliskas slimības, infekcijas slimības un centrālās nervu sistēmas / acu slimības.

Saskaņā ar alianses noteikumiem Alnylam izvēlēsies receptoru kopumu PeptiDream peptīdu atklāšanas platformai. PeptiDream izvēlēsies, optimizēs un sintezēs peptīdus katram receptoram. Pēc tam alnylam radīs peptīdu-siRNS konjugātus un veiks in vitro un in vivo pētījumus, lai atbalstītu galīgo peptīdu selekciju. Šī sadarbība var radīt vairākas terapeitiskas iespējas, vēršoties pret slimību izraisošiem mRNS transkriptiem vairākos audu tipos.

Saskaņā ar līguma noteikumiem PeptiDream pētniecības sadarbības periodā saņems neatklātu avansa maksājumu no Alnylam un pētniecības un attīstības fondiem. PeptiDream ir arī tiesības saņemt starpposma maksājumus, pamatojoties uz konkrētu attīstības, regulatīvo un komerciālo starpposma mērķu sasniegšanu, kuru potenciālais kopējais apjoms ir līdz 2,2 miljardiem ASV dolāru. Turklāt PeptiDream ir tiesības saņemt arī zemu vai vidēja viencipara honorāru par jebkādu Alnylam produktu pārdošanu, kas izriet no jebkādas sadarbības.

Kevins Ficdžerards, Alnylam galvenais zinātniskais direktors, teica: "Mēs esam atrisinājuši problēmu, kas saistīta ar mērķtiecīgu RNAi terapijas piegādi aknām, un esam panākuši ievērojamu preklīnisku progresu piegādē centrālajai nervu sistēmai, acīm un plaušām. Tagad mēs esam Palielināt mūsu piegādes tehnoloģiju komplektu. Šīs tehnoloģijas var efektīvi piegādāt siRNS plašākam audu tipu klāstam visā cilvēka organismā. Mēs esam ļoti priecīgi panākt šo sadarbības pētniecības līgumu ar PeptiDream, kas ir peptīdu atklāšana un optimizācija, kas vērsta uz vairākiem receptoriem. Nozares līderis organismā. Izmantojot šo sadarbību, mēs ceram identificēt spēcīgus ligandu receptoru pārus, ko piegādā ekstrahepātiski audi, līdzīgi kā GalNAc-ASGPR pāris, ko mēs pionieris efektīvai aknu piegādei."

Dr. Patriks K. Reids, PeptiDream prezidents un pārstāvis, teica: "Šī vienošanās vēl vairāk paplašina mūsu stratēģiju izmantot peptīdus, lai mērķtiecīgi piegādātu dažādas terapeitiskās lietderīgās slodzes slimām šūnām / audiem (kā peptīdu zāļu konjugātus). Mēs ceram, ka šī partnerība palīdzēs radīt inovatīvus peptīdu-siRNS konjugātus dažādās slimībās un pavērs daudzas jaunas terapeitiskās iespējas."

PeptiDream ir biofarmācijas uzņēmums, kas atrodas Japānā, kas dibināts 2006. gadā, tam ir patentēta Peptīdu atklāšanas platformas sistēma (PDPS), kas ir progresīva ļoti daudzveidīga atklāšanas platforma, kas var efektīvi ražot ļoti daudzveidīgu (triljonus) Nestandarta peptīdu bibliotēka tiek izmantota, lai identificētu augstas iedarbības un selektīvos hit peptīdus, un tad šos hit peptīdus var izstrādāt, pamatojoties uz peptīdiem, mazas molekulas vai peptīdu-zāļu konjugāta (PDC) terapijas.

Ar savu patentēto PDPS platformu PeptiDream ir panācis stratēģiskus sadarbības un licencēšanas līgumus ar daudziem farmācijas uzņēmumiem. Šī gada 27. jūlijā Takeda Pharmaceuticals paziņoja par pētniecības sadarbības paplašināšanu un ekskluzīvu licences līgumu ar PeptiDream, lai izveidotu peptīdu-zāļu konjugātus (PDC) vairākiem centrālās nervu sistēmas (CNS) mērķiem. Šie mērķi ir hroniskos nervos. Spēlēt svarīgu lomu deģeneratīvajās slimībās. PeptiDream ir tiesības saņemt aptuveni 3,5 miljardus ASV dolāru maksājumos, ieskaitot avansa maksājumus un iespējamos preklīniskos, klīniskos, mārketinga un uz pārdošanu balstītos starpposma maksājumus, kā arī autoratlīdzību. Takeda un PeptiDream sākotnēji 2020. gada decembrī panāca sadarbības pētniecības un ekskluzīvas licences līgumu, lai izveidotu PDC neiromuskulāro slimību ārstēšanai.

2017. gada novembrī PeptiDream un Bayer parakstīja pagrieziena punkta 1,1 miljarda ASV dolāru vērtu sadarbības līgumu, lai izstrādātu uz peptīdiem balstītu terapiju vairākām slimībām. 2017. gada aprīlī PeptiDream un Johnson & Johnson's Janssen Pharmaceuticals panāca 1,15 miljardu ASV dolāru sadarbības līgumu par PDPS platformas tehnoloģijas izmantošanu, lai identificētu makrocikliskos peptīdus / ierobežotos peptīdus pret vairāku vielmaiņas slimību un sirds un asinsvadu slimību mērķiem, kurus izvēlējies Janssen. Hit peptīdi ir optimizēti kā terapeitiskie peptīdi vai mazu molekulu produkti.