AbbVox Botox (Botox) ierodas ASV pārskatīšanai: Ārstē bērnus vecumā no 5 līdz 17 gadiem!

AbbVie nesen paziņoja, ka Amerikas Savienoto Valstu Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir pieņēmusi tās iesniegto papildu bioloģisko produktu licences pieteikumu (sBLA), kura mērķis ir paplašināt informāciju par Botox (parastais nosaukums: onabotulinumtoxinA) receptēm. Bērniem (no 5 līdz 17 gadiem) ar nepietiekamu atbildes reakciju, nepanesamību vai jebkādu iemeslu dēļ nevēlas turpināt antiholīnerģiskus medikamentus, ārstēšanu un iekšējās nervu sistēmas slimības (piemēram, spina bifida, muguras smadzeņu bojājums). urīnpūšļa muskuļa) pārmērīga aktivitāte.

BOTOX ir pirmais un vienīgais neirotoksīns, kas apstiprināts pieaugušiem pacientiem, lai ārstētu urīna noplūdi (nesaturēšanu), ko izraisa hiperaktīvs urīnpūslis, ko izraisa neiroloģiskas slimības. Zāles ir īpaši piemērotas: pēc antiholīnerģisko zāļu izmēģināšanas Joprojām ir pieauguši pacienti ar urīna noplūdi vai blakusparādību nepanesamību. BOTOX selektīvi bloķē neirotransmitera acetilholīna izdalīšanos neiromuskulārā krustojumā, īslaicīgi bloķējot nervu impulsu pārvadi muskuļos (šajā indikācijā - urīnpūšļa muskulī), īslaicīgi samazinot muskuļu kontrakcijas.

SBLA mērķis ir paplašināt BOTOX® populāciju bērniem vecumā no 5 līdz 17 gadiem. SBLA tika balstīta uz datiem no nejaušināta, dubultaklā III fāzes pētījuma un ilgstoša pagarināta pētījuma, kurā tika novērtēta Botox drošība un efektivitāte vairāk nekā 100 bērniem ar neirogēno detruoru hiperaktivitāti. SBLA tiks pārskatīts, izmantojot standarta 10 mēnešu pārskata ciklu. Recepšu zāļu lietošanas maksas metodes (PDUFA) mērķa datums ir 2021. gada pirmais ceturksnis.

Neiroģenētiska detrusora hiperaktivitāte (Attēla avots: epainassist.com)

AbbVie Botox un Neurotoxin galvenais zinātniskais vadītājs un vecākais viceprezidents Mitchell F. Brin, MD, sacīja:" FDA' šī pieteikuma pieņemšana uzsver mūsu pastāvīgo apņemšanos pilnībā izmantot BOTOX® iespējas kalpot dažādām slimības un pacienti ar klīniskām vajadzībām. Pašlaik bērniem ar neirogēno detruoru hiperaktivitāti ir ļoti ierobežotas ārstēšanas iespējas pēc antiholīnerģiskās terapijas neveiksmes un pirms operācijas. Ja BOTOX® tiks apstiprināts, tā būs pirmā neirotoksīnu terapija, kas apstiprināta bērnu ārstēšanai ar neirogēno detruoru hiperaktivitāti, reaģējot uz antiholīnerģiskiem līdzekļiem."

Pols F. Ostins, MD, Teksasas bērnu slimnīcas Pediatriskās uroloģijas departamenta direktors un Baylor Medicīnas koledžas uroloģijas profesors, sacīja:" Ar laiku daudziem bērniem ar iekšējām neiroloģiskām slimībām attīstīsies urīnpūšļa un nieru bojājumi. Tas ir ļoti svarīgi. Pašreizējās ārstēšanas iespējas parasti ietver antiholīnerģiskas zāles. Papildus operācijai ir rūpīgi jāapsver ilgtermiņa lietošana. BOTOX® ārstēšana pediatriskiem pacientiem ar neirogēna detrusora hiperaktivitāti uzrāda daudzsološus klīniskos rezultātus. Atbilst neapmierinātām un pastāvīgām bērnu un pusaudžu medicīniskajām vajadzībām."

Pārmērīga neirogēna detruzora muskuļu aktivitāte rodas no muguras smadzeņu un urīnpūšļa nespējas efektīvi sazināties. Tā rezultātā urīnpūšļa muskuļi (detruzora muskuļi) piespiedu kārtā saraujas, palielinot spiedienu urīnpūslī un samazinot urīnpūšļa tilpumu, kā rezultātā bieža un nejauša urīna noplūde rodas. Ja tīra, periodiska kateterizācija un antiholīnerģiskās zāles netiek pienācīgi apstrādātas, šim stāvoklim var būt nepieciešama paplašināta cistoplastika (plaša ķirurģiska procedūra, lai palielinātu urīnpūsli, izmantojot pacienta zarnu), lai novērstu nieru bojājumus.

Bērniem ir daudz pārmērīgas neirogēno detruoru muskuļu aktivitātes cēloņu, piemēram, šķērseniskais mielīts, muguras smadzeņu bojājums un spina bifida. Starp tiem visbiežāk sastopamā cūciņa ir spina bifida, kas katru gadu skar 1500 līdz 2000 no vairāk nekā 4 miljoniem mazuļu Amerikas Savienotajās Valstīs. Vairāk nekā 90% pacientu ar spina bifida ir urīna simptomi.

Botox izstrādā Aierjian (iegādājies AbbVie). Galvenā zāļu sastāvdaļa ir augsti attīrīts A tipa botulīna toksīns, kas ir nervu vadīšanas bloķētājs, ko lieto pārmērīgu Aktīvo muskuļu ārstēšanai. Botox pirmo reizi tika apstiprināts 1989. gadā sejas spazmas un šķielēšanas ārstēšanai. Dzemdes kakla distonijai tas tika apstiprināts 2000. gadā. Vēlāk tas tika paplašināts skaistumkopšanas jomā, iekļaujot grumbu samazināšanu, sejas retināšanu, uzacu līniju likvidēšanu un vārnu&# 39 pēdas. Pēdējos gados Botox ir apstiprināts arī dažādu indikāciju, piemēram, augšējo ekstremitāšu spazmas, hroniskas migrēnas, neiroloģiskas nesaturēšanas, hiperaktīva urīnpūšļa, spazmas un smagas paduses svīšana (paduses hiperhidroze) ārstēšanai.

Sākot ar ASV, FDA ir apstiprinājusi Botox 11 ārstēšanas indikācijām. Pēdējo 30 gadu laikā visā pasaulē ir pārdoti vairāk nekā 100 miljoni Botox® un Botox® Cosmetic (Botulīna toksīna A) pudeļu, un zinātniskos un medicīnas žurnālos ir publicēti vairāk nekā 3700 raksti. Botox® neirotoksīns ir viena no visplašāk izpētītajām zālēm pasaulē.