ASV FDA apstiprināja Alkindi Sprinkle, lai ārstētu bērnus ar virsnieru mazspēju!

Eton Pharmaceuticals ir profesionāls farmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar novatorisku retu bērnu slimību terapijas izstrādi un komercializāciju. Nesen uzņēmums paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Alkindi Sprinkle (hidrokortizona) perorālās granulas kā alternatīvu terapiju virsnieru garozas mazspējas (AI) bērnu, kas jaunāki par 17 gadiem, ārstēšanai.

Alkindi Sprinkle ir tūlītējas izdalīšanās perorāla hidrokortizona granulu forma, kuras glabāšanas laiks istabas temperatūrā ir 3 gadi un nav nepieciešama dzesēšana. Paredzams, ka zāles būs pieejamas 2020. gada ceturtajā ceturksnī.

Ir vērts pieminēt, ka Alkindi Sprinkle ir pirmā un vienīgā hidrokortizona granula, ko FDA apstiprinājusi bērnu ar AI ārstēšanai.

Alkindi Sprinkle iekšķīgi lietojamo granulu apstiprināšanu atbalsta 6 klīniskie pētījumi, tostarp pirmais un vienīgais intervences III fāzes pētījums, kurā tika novērtēts perorālais hidrokortizons AI ārstēšanā bērniem līdz 8 gadu vecumam.

Pirms Alkindi Sprinkle apstiprināšanas FDA apstiprināja iekšķīgi lietojamo hidrokortizonu, tablešu sastāvu tikai 5 mg un vairāk. Daudziem pediatrijas pacientiem precīzai titrēšanai nepieciešamas mazas devas un elastība. Tāpēc aprūpētājiem ir jāsagriež vai jāsadala augstas kvalitātes hidrokortizona tabletes, lai sasniegtu maziem bērniem nepieciešamo zemo devu, kas var izraisīt neprecīzas devas.

Alkindi Sprinkle tiek ražots, izmantojot komerciāli pārbaudītu tehnoloģiju, un tam ir 4 stiprumi: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, kas ļaus klīnicistiem veikt individualizētu ievadīšanu atbilstoši katra pacienta vajadzībām, atbilstoši devām un ievadīšanas instrukcijām.

Sean Brynjelsen, Eton Pharmaceuticals izpilddirektors, sacīja: “FDA apstiprinājums Alkindi Sprinkle ir izrāviens bērniem ar virsnieru mazspēju un aprūpētājiem. Mēs esam ļoti priecīgi piedāvāt FDA apstiprinātu produktu, kas var nodrošināt bērnus ar zemu hidrokortizona devu un devu ārstēšanu. Mēs ceram sniegt šo produktu pacientiem nākamajos mēnešos."

Bērnu virsnieru mazspēja (AI) ir reta slimība, kurai raksturīga nespēja sintezēt un atbrīvot hidrokortizonu (kortizolu) un dažreiz pat aldosteronu. Tas var izraisīt pārmērīgu vīriešu hormonu veidošanos (patoloģiska sieviešu seksuālā attīstība, agrīna pubertāte, augšanas pārtraukšana un mazs augums). Bērniem visizplatītākā AI forma ir iedzimta virsnieru hiperplāzija (CAH), ko izraisa ģenētiski defekti. Pacientiem ar primāro vai centrālo (otro un trešo pakāpi) AI kortizola līmenis ir nepietiekams. Kortizola samazināšanās organismā var izraisīt letālas sekas, piemēram, virsnieru krīzi. Lai izdzīvotu, AI pacienti katru dienu jāpapildina ar kortizolu. Etons lēš, ka bērnu AI skar 5000–11 000 bērnu Amerikas Savienotajās Valstīs.