ASV FDA apstiprināja Octagam 10%: pirmo intravenozo imūnglobulīnu (IVIg) pieaugušo dermatomiozīta ārstēšanai!

Octapharma USA nesen paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Octaam 10% (intravenozu imūnglobulīnu [cilvēkam]), kas ir pirmā un vienīgā zāles pieaugušo dermatomiozīta (dermatomiozīta, DM) intravenozā imūnglobulīna (IVIg) ārstēšanai. Dermatomiozīts ir reta imūnsistēmas izraisīta iekaisuma slimība. Octagam 10% ir imūnglobulīna [cilvēka] intravenozas injekcijas šķīdums, kas Amerikas Savienotajās Valstīs ir apstiprināts hroniskas imūnās trombocitopēniskās purpura (ITP) ārstēšanai pieaugušajiem.

FDA apstiprināja Octagam dermatomiozīta ārstēšanai, pamatojoties uz ProDERM 3. fāzes klīniskā pētījuma rezultātiem (ClinicalTrials.gov reģistrācijas numurs: NCT02728752). Šis ir galvenais randomizēts klīniskais pētījums un pirmais pētījums, lai novērtētu IVIg ilgtermiņa efektivitāti un drošību pieaugušo dermatomiozīta ārstēšanā. Šajā perspektīvajā, dubultmaskētajā, placebo kontrolētajā 3. fāzes klīniskajā pētījumā piedalījās 95 pacienti 36 klīniskos centros visā pasaulē (tostarp 17 ASV), un tas ir lielākais pētījums, kurā novērtēts IVIg kā dermatomiozīta ārstēšanas iespēja.

Rohit Aggarwal, PrimDRM pētniecības vadības komitejas loceklis un Pitsburgas Universitātes Medicīnas skolas Artrīta un autoimūna centra medicīnas direktors, sacīja:&"; ProDERM pētījumi būtiski ietekmēs klīnisko praksi, jo IVIg kļūs par svarīga ārstēšanas iespēja pacientiem ar dermatomiozītu. Šis pētījums sniedz ārstiem lielāku pārliecību par IVIg efektivitāti un drošību, kā arī sniedz vērtīgu informāciju par to, kāda veida pacienti ir vispiemērotākie ārstēšanai."

Dermatomiozīts ir reta idiopātiska nezināmas izcelsmes autoimūna slimība, kas skar aptuveni 10 cilvēkus uz miljonu Amerikas iedzīvotāju. Pacientiem ar dermatomiozītu parasti ir izsitumi uz ādas, hronisks muskuļu iekaisums un progresējošs muskuļu vājums. Parasti slimība skar pieaugušos vecumā no 40 līdz 60 gadiem un bērnus no 5 līdz 15 gadiem. Dermatomiozīta komplikācijas ir disfāgija, aspirācijas pneimonija, elpošanas problēmas un kalcija nogulsnes muskuļos, ādā un saistaudos. Salīdzinot ar vispārējo populāciju, mirstības līmenis pacientiem ar dermatomiozītu ir vairāk nekā trīs reizes lielāks.

Flemming Nielsen, ASV Octapharma prezidents, teica:&"FDA' apstiprinājums Octaam® 10% kā drošai un efektīvai pieaugušo dermatomiozīta ārstēšanai ir aizraujoša ziņa pacientiem, kuri iepriekš ir paļāvušies uz neapstiprinātu procedūras. Octaharma ir apņēmusies nodrošināt dzīvību glābjošas un dzīvību uzlabojošas terapijas pacientiem ar retām slimībām. Mēs ceram sadarboties ar pacientu organizācijām un medicīnas aprindām, lai izstrādātu izglītības un citas atbalsta programmas, lai sniegtu pakalpojumus pacientiem ar dermatomiozītu."

ProDerm klīniskajā pētījumā tika iekļauts sākotnējais 16 nedēļu dubultmaskēts, placebo kontrolēts periods. Pacienti tika randomizēti, lai saņemtu lielas devas Octagam 10% (2g/kg) vai placebo reizi 4 nedēļās. Sākotnējam ārstēšanas periodam seko 24 nedēļu atklāts paplašināšanās periods. Ja izmēģinājuma laikā pacienta stāvoklis pasliktinās, viņam ir atļauts mainīt ārstēšanas plānu. Pētījumā tika izmantots 2016. gada Amerikas Reimatoloģijas koledžas (ACR)/Eiropas Savienības pret reimatismu (EULAR) miozīta reakcijas standarts, lai novērtētu pacienta atbildes reakciju uz ārstēšanu.

Rezultāti parādīja, ka pirmajā 16 nedēļu dubultmaskētā ārstēšanas periodā 78,7% pacientu, kuri saņēma Octagam, pozitīvi reaģēja uz ārstēšanu, bet 43,8% pacientu, kuri saņēma placebo, pozitīvi reaģēja uz ārstēšanu. Pēc pārejas uz IVIg paplašināšanās periodā placebo grupas atbildes reakcija 40. nedēļā bija līdzīga Octagam 10% grupas atbildes reakcijai 16. nedēļā (minimālais uzlabojums bija 70%). Atbilstoši vispārējam primārajam mērķa kritērijam, sekundārie parametri (ieskaitot visas vispārējās uzlabošanās skalas [TIS] apakšpozīcijas, izņemot muskuļu enzīmus, dermatomiozīta slimības apgabalu un smaguma indeksu [CDASI]), salīdzinot ar placebo, arī IVIg ārstēšana uzrādīja statistiski nozīmīgu rezultātu. uzlabojums. Pētījumā IVIg drošība un panesamība atbilst iepriekš ziņotajiem IVIg terapijas drošības rezultātiem.