ASV FDA apstiprina Isturisa (osilodrostat), pirmā narkotika, kas tieši atrisina pārmērīgu kortizola sekrēciju!

ASV pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) nesen apstiprināta Isturisa® (osilodrostat, perorāla tablete) ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar Kušinga sindromu (CS), īpaši: nav iespējams veikt operācijas ar hipofīzes vai operācija ir veikta. Pieaugušiem pacientiem, kuri vēl ir slimi. Kušinga sindroms (CS) ir reta slimība, ko izraisa pārmērīga kortizola sekrēcija ar virsnieru dziedzeri. Isturisa ir pirmā FDA apstiprinātā narkotika, kas tieši atrisina pārmērīgu kortizola ražošanu, bloķējot 11 β-hidroksilāzi un novēršot kortizola biosintēzi.

Isturisa® nodrošinās 1 mg, 5 mg un 10 mg apvalkotās tabletes. Isturisa priekšrocība® ir tā, ka tas var kontrolēt vai normalizēt kortizola līmeni pieaugušiem CS pacientiem, un ir kontrolējama drošība, padarot šo produktu vērtīgu ārstēšanas iespēju CS pacientiem.

Isturisa izstrādāja Novartis. Gada jūlijā 2019, uzņēmums pārdeva trīs endokrīnās narkotikas, lai Itālijas farmācijas uzņēmums Recordati par $390 000 000: Isturisa, divas akromegālijas ārstēšanas zāles Signifor (pasireotīda diaspartate) un ilgstošas darbības narkotikas Signifor LAR (pasireotīda) pamoate).

Eiropas Savienībā Isturisa tika apstiprināta 2020. janvārī endogēna Kušinga sindroma (CS) ārstēšanai pieaugušajiem. Aktīvā farmaceitiskā sastāvdaļa Isturisa® ir osilodrostat, kortizola sintēzes inhibitors, kas darbojas, nomācot 11-β-hidroksilāzi, kas ir atbildīgs par pēdējo soli virsnieru kortizola biosintēzes. Amerikas Savienotajās valstīs un Eiropas Savienībā Isturisa ir saņēmusi retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu statusu.

osilodrostat ķīmiskā struktūrformula (avots: medchemexpress.cn)

Dati no visas klīniskās programmas liecina, ka Isturisa var normalizēt kortizola līmeni vairumam pacientu un uzlabot dažādas klīniskās pazīmes un dzīves kvalitāti slimības, tādējādi nodrošinot ievērojamus klīniskus ieguvumus jomās, kur medicīniskās vajadzības netiek ievērotas. Jo īpaši LINC-3 pētījumā, 8 nedēļas ilgā nejaušību izdalīšanās perioda beigās (34. nedēļa), pacientu īpatsvars Isturisa grupā, kas palika normālā kortikosteroīdu diapazonā, bija ievērojami augstāks nekā placebo grupā (86,1%, salīdzinot ar 29,4%). Kortizola līmeņa kontrole ir primārais mērķis CS pacientiem. Pētījumā Visbiežākās Isturisa nevēlamās blakusparādības bija virsnieru mazspēja, galvassāpes, vemšana, slikta dūša, nogurums un tūska.

Mary Thanh Hai, MD, rīkojoties direktors otrajā telpā FDA Center par narkotiku novērtēšanas un pētniecības, teica: "FDA atbalsta drošu un efektīvu ārstēšanas metožu izstrādi reto slimību jomā. Šī jaunā ārstēšana var palīdzēt pacientiem ar Kušinga sindromu, kas ir reta slimība, pārmērīga kortizola ražošana pakļauj pacientus riskam citas medicīniskas problēmas. Palīdzot pacientiem sasniegt normālu kortizola līmeni, šī narkotika ir svarīga ārstēšanas iespēja pieaugušajiem ar Kušinga slimību. "

Simptomi CS-Cushing sindroms (Image avots: omicsonline.org)

Saskaņā ar Baidu enciklopēdija, Cushing sindromu (CS) ir pazīstama arī kā hypercortisolism (hypercortisolism). Agrāk daži cilvēki to sauca arī par Kušinga sindromu. Kortizola) rada virkni klīnisko izpausmju, pazīstams arī kā endogēno Kušinga sindromu. Augsta saslimstība vecums ir 20 līdz 40 gadiem, un attiecība vīriešu un sieviešu sastopamība ir aptuveni 1:3.

Saskaņā ar tās etioloģiju, to var iedalīt divos veidos: AKTH atkarīgi un nav atkarīgi. Galvenās izpausmes ir pilna mēness seja, asiņaina izskats, centrpetal aptaukošanās, pinnes, purpura svītras, augsts asinsspiediens, sekundārā diabēts un Osteoporoze. Turklāt ilgtermiņa lietošana lielās devās glikokortikoīdus vai ilgstoša alkohola lietošana var izraisīt arī klīniskās izpausmes, kas līdzīgas Kušinga sindroma, pazīstams kā eksogēnu, narkotikām atvasināts, vai Kušinga līdzīgu sindromu.