Otrās paaudzes perorālo trombopoietīna receptoru agonistu Doptelet ir apstiprinājusi Eiropas Savienība!

Zviedrijas farmācijas uzņēmums Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) nesen paziņoja, ka Eiropas Komisija (EK) ir apstiprinājusi Doptelet (avatrombopag) piemērošanas jomas paplašināšanu tādu primāro slimību ārstēšanai, kas nav efektīvas pret citām zālēm (piemēram, kortikosteroīdiem, imūnglobulīniem) Pieaugušiem pacientiem ar hronisku imūno trombocitopēniju (ITP).

Imūnā trombocitopēnija (ITP) ir autoimūna slimība, ko raksturo mazs trombocītu skaits, kas izraisa palielinātu zilumu un asiņošanas risku. Tiek lēsts, ka 100 no katriem miljoniem cilvēku ir ITP, un, ja simptomi saglabājas vairāk nekā 12 mēnešus, slimība tiek uzskatīta par hronisku. Primārās ITP sastopamība pieaugušo populācijā ir 3,3 uz 100 000 cilvēku gadā. Pašlaik nav izārstēt ITP. Šie pacienti parasti recidīvu pēc saņemšanas dažādu ārstēšanu un joprojām ir nepieciešams narkotikas, lai samazinātu risku, ka smagas klīniskas asiņošanas.

Doptelet aktīvā farmaceitiskā viela avatrombopags ir otrās paaudzes perorālo trombopoetīna receptoru agonists (TPO- RA), kas var imitēt TPO iedarbību, kas ir galvenais normālas trombocītu veidošanās regulators vienu reizi dienā.

Amerikas Savienotajās Valstīs 2018. gada maijā FDA apstiprināja Doptelet trombocitopēnijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar hronisku aknu slimību (CLD), kuri plāno veikt operāciju. 2019. gada jūnijā FDA apstiprināja Doptelet piemērošanas jomas paplašināšanu trombocitopēnijas ārstēšanai pieaugušiem pacientiem ar hronisku imūno trombocitopēniju (ITP), kuri nav reaģējuši uz iepriekšējo terapiju. Eiropas Savienībā Doptelet tika apstiprināts 2019. gada jūnijā lietošanai pieaugušiem pacientiem ar CLD, kuri plāno veikt invazīvu operāciju smagas trombocitopēnijas ārstēšanai.

SOBI galvenais medicīnas darbinieks un pētniecības un attīstības vadītājs Ravi Rao sacīja: "ES apstiprinājums Doptelet ITP indikācijām ir pagrieziena punkts ITP pacientiem visā Eiropā. Itp pacientu populācijā ir ievērojamas medicīniskas vajadzības, kas nav izpildītas. Šis apstiprinājums ir ļoti svarīgs. Tā ir lieliska iespēja mums sniegt pacientiem jaunu ārstēšanas iespēju. Doptelet nodrošinās pacientus un medicīnas ekspertus ar jaunu perorālās ārstēšanas plānu bez jebkādiem ierobežojumiem attiecībā uz pārtikas veidiem."