Pirmais iknedēļas augšanas hormons Skytrofa, kas tiks laists tirgū ASV

Dānijas biofarmācijas uzņēmums Ascendis Pharma nesen paziņoja par Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei augšanas hormona) laišanu ASV tirgū, kas ir ilgstošas ​​darbības augšanas hormons, ko injicē reizi nedēļā bērnu ārstēšanai' s augšanas hormona deficīts GHD, īpaši: pediatriski pacienti vecumā no 1 gada, sver vismaz 11,5 kg (25,4 mārciņas), un augšanas traucējumi nepietiekamas endogēnā augšanas hormona (GH) sekrēcijas dēļ. Uzņēmumam VISEN Pharmaceuticals ir ekskluzīva Skytrofa licence Lielajā Ķīnā, un tas pašlaik veic produkta 3. fāzes klīniskos izmēģinājumus.

Bērnības augšanas hormona deficīts (GHD) ir nopietna un reta slimība, ko izraisa nepietiekams augšanas hormona daudzums, ko izdala hipofīze. Bērniem ar GHD ir ne tikai īss augums, bet arī vielmaiņas traucējumi, psihosociālas problēmas, kognitīvie traucējumi un slikta dzīves kvalitāte. Gadu desmitiem GHD aprūpes standarts ir bijis hGH injicēšana subkutāni vienu reizi dienā, lai uzlabotu augšanu un vielmaiņas efektus. Aprūpētājiem un pacientiem ikdienas injekciju ārstēšanas slogs ir liels, kas var izraisīt sliktu atbilstību un samazināt kopējo ārstēšanas efektu.

ASV FDA Skytrofa apstiprināja šā gada augustā. Tas ir pirmais un vienīgais iknedēļas augšanas hormona produkts GHD ārstēšanai bērniem. ) Ir arī pirmais produkts, ko FDA apstiprinājusi, izmantojot TransCon tehnoloģiju. Apstiprinājumā ir iekļauti jauni Skytrofa® automātiskās inžektori un kārtridži, kas ļauj ģimenēm uzglabāt zāles istabas temperatūrā līdz 6 mēnešiem pēc to pirmās izņemšanas no ledusskapja. Paredzams, ka, pārejot uz injekcijām reizi nedēļā, pacienti, kuri iepriekš injicēja vienu reizi dienā, samazinās injekciju dienu skaitu gadā par 86%.

Skytrofa ir ilgstošas ​​darbības cilvēka augšanas hormona (hGH) priekšzāles, ko ievada reizi nedēļā, un tā izdalītais augšanas hormons (somatropīns) ir tāds pats kā augšanas hormons vienreiz dienā lietojamā augšanas hormona produktā. Klīniskie dati liecina, ka, salīdzinot ar vienreiz dienā lietojamiem augšanas hormona produktiem, vienreiz nedēļā Skytrofa uzrāda augstāku ikgadējo augšanas ātrumu (AHV) 52. nedēļā, un tam ir līdzīga drošība un panesamība.

Runājot par jaunām GHD zālēm, 2020. gada septembrī ASV Pārtikas un zāļu pārvalde apstiprināja Novo Nordisk' ilgstošas ​​darbības augšanas hormona atvasinājumu Sogroya (somapacitan-beco) reizi nedēļā GHD ārstēšanai pieaugušajiem. . Sogroya ir pirmā cilvēka augšanas hormona (hGH) terapija pieaugušo GHD ārstēšanai, kas prasa tikai subkutānas injekcijas reizi nedēļā, savukārt citi FDA apstiprinātie hGH preparāti ir jāinjicē katru dienu. Sogroya ir modificēts no dabīgā hGH, lai uzlabotu tā saistīšanos ar plazmas proteīna albumīnu (albumīnu), padarot to piemērotu dozēšanai reizi nedēļā. Pašlaik Sogroya izstrādā arī GHD ārstēšanu bērniem.

Skytrofa (TransCon hGH) ir pasaulē&vienīgais cilvēka augšanas hormona priekšzāles, kas izstrādātas, izmantojot patentētu&tehnoloģiju, quot;Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Zāļu' darbības mehānisms atšķiras no citu tehnoloģiju' ilgstošas ​​darbības augšanas hormona analogiem. Tas var nodrošināt nemodificēta un aktīva cilvēka augšanas hormona izdalīšanos cilvēka organismā 7 dienas, nodrošinot, ka aktīvā cilvēka augšanas hormona sadalījums audos organismā atbilst vienreiz dienā lietojamam rekombinantajam augšanas hormonam (rhGH). Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropā TransCon hGH ir piešķirts reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apzīmējums (ODD) GHD ārstēšanai.

AUGSTUMA pētījumu rezultāti

FDA apstiprināja Skytrofa GHD ārstēšanai bērniem, pamatojoties uz starptautiskā 3. fāzes augstuma pētījuma rezultātiem. Šis ir randomizēts, atklāts, pozitīvu zāļu kontrolēts pētījums, kurā piedalījās 161 tikko ārstēts bērns ar GHD, salīdzinot Skytrofa reizi nedēļā ar somatropīna produktu (GenotropinGHD) vienu reizi dienā.

Rezultāti parādīja, ka pētījumā tika sasniegts primārais mērķa kritērijs: 52. nedēļā Skytrofa nebija sliktāks par ikdienas hGH un labāks par ikdienas hGH gada pieauguma ātruma (AHV, mērvienība: cm/gadā) ziņā, un tam bija līdzīgs drošības dzimums. Konkrētie dati ir tādi, ka, izmantojot kovariācijas analīzi (ANCOVA) nodomu ārstēt grupu, AHV Skytrofa terapijas grupā bija 11,2 cm/gadā un ikdienas hGH grupā bija 10,3 cm/gadā (atšķirība starp abām grupām : 0,9 cm/gadā, 95% TI: 0,2-1,50).

Ir vērts pieminēt, ka katrā novērošanas reizē Skytrofa terapijas grupas AHV bija augstāks nekā ikdienas hGH terapijas grupā, un ārstēšanas atšķirība sasniedza statistisku nozīmīgumu no 26. nedēļas (ieskaitot 26. nedēļu). Pacientu īpatsvars ar vāju atbildes reakciju (AHV<8,0 cm/gadā)="" skytrofa="" terapijas="" grupā="" un="" ikdienas="" hgh="" terapijas="" grupā="" bija="" attiecīgi="" 4%="" un="" 11%.="" visas="" pētījumā="" pabeigtās="" jutīguma="" analīzes="" atbalsta="" galvenos="" rezultātus,="" parādot="" šo="" rezultātu="">