NICE iesaka Orladeyo iedzimtas angioneirotiskās tūskas profilaksei

Nacionālais veselības un klīniskās optimizācijas institūts (NICE) nesen izdeva vadlīniju projektu, kurā ieteica BioCryst' perorālo medikamentu Orladeyo (berotralstats) piemērotiem pacientiem no 12 gadu vecuma ar iedzimtu angioneirotisko tūsku (HAE), lai novērstu recidīvu. Konkrēti, NICE iesaka Orladeyo lietot profilaktiskai ārstēšanai pacientiem ar HAE, kuriem ir vismaz divas reizes mēnesī. Ja pēc 3 mēnešu lietošanas lēkmju skaits mēnesī nesamazinās vismaz par 50%, ārstēšana ar Orladeyo jāpārtrauc.

Saskaņā ar šo ieteikumu HAE pacienti Anglijā, Velsā un Ziemeļīrijā pirmo reizi saņems vienu reizi dienā perorālu terapiju, lai novērstu atkārtotus HAE lēkmes.

Tiek lēsts, ka aptuveni viens no katriem 50 000 līdz 100 000 cilvēku cieš no HAE. Šī slimība ir ļoti reta ģenētiska slimība, kurā pacientiem rodas neparedzams un atkārtots mutes, zarnu vai elpceļu pietūkums. Savukārt tas var izraisīt apgrūtinātu elpošanu un stipras sāpes, kā arī var izraisīt pietūkumu vairākās ķermeņa daļās. Ja to neārstē, tas var būt letāls. Slimības sākuma neparedzamība nopietni ietekmēs pacientu un viņu ģimeņu dzīves kvalitāti.

Orladeyo ir pirmā un vienīgā perorālā terapija, kas apstiprināta HAE lēkmju profilaksei bērniem un pieaugušajiem no 12 gadu vecuma, lietojot vienu tableti dienā. Zāļu aktīvā sastāvdaļa ir berotralstats, kas ir jauns, spēcīgs un selektīvs cilvēka plazmas kallikreīna inhibitors, kas darbojas, samazinot plazmas kallikreīna aktivitāti.

Orladeyo nodrošinās kvalificētiem HAE pacientiem un klīnicistiem Apvienotajā Karalistē jaunu ārstēšanas iespēju šīs mūža slimības ārstēšanā, nodrošinot pirmo reizi dienā perorālo ārstēšanu, lai panāktu simptomu kontroli un samazinātu HAE slogu.

NICE' lēmums tika pieņemts pēc tam, kad Orladeyo apstiprināja Eiropas Komisija (EK) 2021. gada aprīlī un apstiprināja Lielbritānijas Zāļu un veselības aprūpes produktu aģentūra (MHRA) 2021. gada maijā. Skotijas Medicīnas federācija (SMC) ir Paredzams, ka 2022. gada pirmajā pusē tiks pieņemts lēmums par Orladeyo lietošanu HAE pacientiem Skotijā Lielbritānijas Nacionālā veselības dienesta (NHS) vadībā.

NICE' lēmums ir balstīts uz galvenās 3. fāzes APeX-2 izmēģinājuma rezultātiem. Pētījumā tika sasniegts primārais mērķa kritērijs: Orladeyo 24. ārstēšanas nedēļā ievērojami samazināja HAE epizožu skaitu, salīdzinot ar placebo. Šis samazinājuma efekts turpinājās 96 pētījuma nedēļu laikā.

Saskaņā ar ilgtermiņa datiem, kas tika publicēti 2021. gada Eiropas Alerģijas un klīniskās imunoloģijas biedrības (EAACI) kongresā: 25.–96. nedēļā, salīdzinot ar placebo grupu, Orladeyo terapijas grupas vidējais uzbrukuma līmenis mēnesī tika samazināts par vidēji 80%, salīdzinot ar sākotnējo līmeni. Salīdzinot ar izmēģinājuma 1. daļu (0-24 nedēļas) un 2. daļu (25-48 nedēļas), Orladeyo kopumā bija labi panesams ārstēšanas laikā 3. daļā (49-96 nedēļas), un ziņots par slimībām, kas saistītas ar narkotiku lietošanu. Ir mazāk incidentu. .