Vairāku sistēmu atrofija jauna narkotika! FDA piešķīra pirmo paātrinātu verdiperstata, perorālās mieloperoksidāzes inhibitora, kvalifikāciju!

Biohaven ir biofarmācijas uzņēmums, kas nodarbojas ar jaunu zāļu izstrādi neiroloģiskām slimībām. Šī mēneša vidū tas ASV tirgū sāka lietot migrēnas zāles Nurtec ODT (rimegepants, 75 mg). Šī ir pirmā un vienīgā normatīvajos aktos apstiprinātā ātras darbības perorālās dezintegrācijas tablešu (ODT) deva, kas satur kalcitonīna gēnu saistītā peptīda (CGRP) receptoru antagonistu un ko lieto pieaugušo migrēnas (ar vai bez aura) akūtā ārstēšanā.

Nesen uzņēmums paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir piešķīrusi mieloperoksidāzes (MPO) inhibitoru verdiperstatu ātra ceļa kvalifikācijai (FTD) multiplās sistēmas atrofijas (MSA) ārstēšanai.

MSA ir reta, strauji progresējoša, letāla neirodeģeneratīva slimība, ar vidējo laiku no sākuma līdz nāvei 6–10 gadus. MSA var izraisīt kustību problēmas, kas līdzīgas Parkinsona 0010010 # 39 slimībai (piemēram, bradikinēzija, muskuļu stīvums, trīce un slikts līdzsvars) un piespiedu funkcionālām problēmām, ieskaitot asinsspiediena kontroli, urīnpūšļa darbību un gremošana. Pašlaik MSA nav ārstējama, ir pieejama tikai simptomātiska terapija.

FTD mērķis ir paātrināt nopietnām slimībām paredzētu zāļu izstrādi un ātru pārskatīšanu, lai risinātu nopietnas neapmierinātas medicīniskās vajadzības galvenajās jomās. Ātrās kvalifikācijas iegūšana eksperimentālām zālēm nozīmē, ka farmācijas uzņēmumi var biežāk mijiedarboties ar FDA R 0010010 amp; D fāze. Pēc mārketinga pieteikumu iesniegšanas viņiem ir tiesības uz paātrinātu apstiprināšanu un prioritāšu pārskatīšanu, ja tie atbilst attiecīgajiem standartiem. Turklāt tos var arī regulāri pārskatīt.

Irfans Qureshi, Biohaven neiroloģijas viceprezidents, sacīja: 0010010 quot; Mēs esam ļoti gandarīti, ka FDA piešķīra operatīvu verdiperstata kvalifikāciju, uzsverot augsti neapmierinātās medicīniskās vajadzības MSA pacientu populācijā. Paātrināta kvalifikācija var palīdzēt paātrināt verdiperstata attīstību kā pirmo terapiju, kuras mērķis ir palēnināt šīs postošās slimības progresu. 0010010 quot;

verdiperstat ķīmiskā struktūras formula (Avots: medchemexpress.cn)

Verdiperstat no AstraZeneca ieguva Biohaven 2018 septembrī, un AstraZeneca izstrādes kods ir AZD 3241. verdiperstat ir potenciāli pirmās klases, perorāli, smadzenēs iekļūstošs, neatgriezenisks mieloperoksidāzes (MPO) inhibitors. MPO ir smadzeņu patoloģiskā oksidatīvā stresa un iekaisuma galvenais virzītājspēks. Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropas Savienībā verdiperstatam ir piešķirts reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētās zāles statuss multiplās sistēmas atrofijas (MSA) ārstēšanai. Turklāt verdiperstatam ir potenciāls ārstēt citas slimības, kas saistītas ar oksidatīvo stresu, iekaisumu un neirodeģenerāciju.

I un II fāzes pētījumos vairāk nekā 250 veseli brīvprātīgie un pacienti tika ārstēti ar verdiperstat. Pacientiem ar MSA parasti ir pieļaujama deva līdz 900 mg divreiz dienā. Sākotnējie MSA pacientu IIa fāzes pētījuma rezultāti parādīja, ka pēc 12 nedēļu ārstēšanas pacienti, kuri saņēma placebo, pasliktinājās par 4. 6 punktiem galvenajā efektivitātes indeksā (vienota MSA punktu skala). , saņemot verdiperstata 300 mg BID devu un 600 mg BID devu, pacientiem bija neliels 3. 7 punktu un 2. {{4 }} punkti attiecīgi. Translokācijas proteīna (TSPO) PET attēlveidošana pacientiem ar Parkinsona 0010010 # 39 slimību liecina, ka verdiperstats var mazināt iekaisumu smadzeņu reģionos, kas saistīti ar slimību. Turklāt verdiperstats arī ievērojami samazina MPO aktivitāti cilvēka asinīs, kas ir biomarķieris, lai zāles saistītos ar mērķi.

Pašlaik Biohaven veic vairāku valstu III fāzes M-STAR pētījumu (NCT 03952806), lai novērtētu MSA verdiperstata efektivitāti aptuveni 50 klīniskajos centros Amerikas Savienotajās Valstīs un Eiropā. Uzņēmums arī sadarbojas ar Masačūsetsas vispārējo slimnīcu, plānojot klīnisko pētījumu, lai novērtētu verdiperstata efektivitāti amototrofiskās laterālās sklerozes (ALS) ārstēšanā.