Džeza onkoloģijas zāles Rylaze ir apstiprinājusi FDA ALL un LBL ārstēšanai

Pirms dažām dienām ASV FDA apstiprināja Jala Pharmaceuticals onkoloģisko medikamentu Rylaze, lai ārstētu 1 mēnesi un vecākus bērnus, kuriem ir alerģija pret E. coli iegūto asparagināzi un kuriem ir attīstījusies akūta limfoblastiskā leikēmija (ALL). vai limfoblastisko limfu. Pieaugušiem pacientiem ar audzējiem (LBL) zāles ir apstiprinātas kā vairāku zāļu ķīmijterapijas shēmas sastāvdaļa.

Amerikas Savienotajās Valstīs katru gadu attīstās aptuveni 5700 pacientu, un aptuveni puse no tiem ir bērni. Tiek lēsts, ka 20% pacientu ir alerģija pret standarta E. coli atvasināto asparagināzi, un klīniskai ārstēšanai nepieciešami aizstājēji, kurus šāda veida pacienta ķermenis var panest. Saskaņā ar FDA datiem pasaulē daudzu gadu garumā trūkst alternatīvu terapiju. Jazz Pharmaceuticals ir pirmās zāles, ko apstiprinājusi aģentūra. Zāles var lietot pacienti ar paaugstinātu jutību pret E. coli atvasināto asparagināzi, kas ir akūta limfoīda. Šūnu leikēmijas (ALL) ķīmijterapijas shēmas neatņemama sastāvdaļa. Rylaze šiem pacientiem nodrošina nozīmīgu izvēli.

Rylaze tika apstiprināts, pamatojoties uz daļējiem datiem no II/III fāzes pētījuma II fāzes pētījuma, kurā tika novērtētas dažādas zāļu dozēšanas shēmas. II fāzes pētījumā tiek pētīta intramuskulāra ievadīšana (IM), un III fāzes daļā tiks novērtēta zāļu intravenozas ievadīšanas efektivitāte. FDA' Onkoloģijas izcilības centrs paziņojumā presei norādīja:&"Šis apstiprinājums var būt galvenā sastāvdaļa potenciāli ārstnieciskai ārstēšanai bērniem un pieaugušiem pacientiem ar šāda veida leikēmiju, piedāvājot alternatīvus risinājumus no ilgtspējīgi avoti."

FDA šo narkotiku 2021. gada jūnijā izraudzīja par retu slimību medikamentu ALL/LBL ārstēšanai. Pēc tam, kad tika apstiprināta zāļu' BLA, zāles pievienojās reālā laika onkoloģijas pārskata (RTOR) programmai. pārskatīšanai, kas ir FDA Onkoloģijas izcilības centra iniciatīva, lai nodrošinātu pacientiem drošu un efektīvu vēža ārstēšanu. Saskaņā ar Jazz Pharmaceuticals teikto, zāles ir vienīgais rekombinants erwinia asparagināzes apstrādes produkts, kas var saglabāt klīniski nozīmīgu asparagināzes aktivitātes līmeni visā ārstēšanas periodā. Uzņēmums sagaida, ka šī jaunā ārstēšana būs pieejama jūlija vidū.

Zāles tika novērtētas pētījumā, kurā piedalījās 102 pacienti, kuri bija alerģiski vai klusi inaktivēti pret E. coli iegūto asparagināzi. Testa galvenais rādītājs ir tas, vai pacients ir sasniedzis un saglabājis noteiktu asparagināzes aktivitātes līmeni. Pētījumā konstatēts, ka pēc ieteicamās 25 mg/m² devas ievadīšanas intramuskulāri ik pēc 48 stundām asparagināzes aktivitātes mērķa līmenis tika sasniegts 94% pacientu.

Visbiežāk novērotās zāļu blakusparādības ir paaugstināta jutība, aizkuņģa dziedzera toksicitāte, tromboze, asiņošana un aknu toksicitāte. Pediatrijas onkoloģijas grupas, kurā bija vairāk nekā 8000 pacientu, retrospektīvā analīze atklāja, ka neatkarīgi no tā, vai šie pacienti ir augsta riska vai standarta riska, lēni agrīnas atbildes reakcijas, ar narkotikām saistītās toksicitātes dēļ, to pacientu izdzīvošanas rezultāti, kuri galu galā nebija saņemt pilnu ārstēšanas kursu Ievērojams samazinājums.

Pēc apstiprināšanas Jazz paziņoja, ka turpinās sadarboties ar FDA un iesniegs papildu datus par visu pacientu grupu, lai novērtētu Rylaze intramuskulāro ievadīšanu un citus ievadīšanas pasākumus.