FDA apstiprina inovatīvas narkolepsijas terapijas tirdzniecību

Jazz Pharmaceuticals šodien paziņoja, ka ASV Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi Xywav (kalcija, magnija, kālija un nātrija oksibāta) šķīdumu iekšķīgai lietošanai 2020. gada 21. jūlijā narkolepsijas ārstēšanai, sākot no 7 gadu vecuma. Pacients' s katapleksija vai pārmērīga miegainība dienā (EDS). Xywav ir nātrija oksibāta produkts. Tā unikālā katjona sastāva dēļ nātrija saturs ir par 92% mazāks nekā pašreizējā standarta nātrija oksibāta terapija šiem pacientiem, samazinot pārmērīga nātrija uzņemšanas risku pacientiem.

Narkolepsija ir hroniska un reta neiroloģiska slimība. Pacientam ir miegainības simptomi sakarā ar nespēju normāli regulēt miega ciklu un nomodā. Lielāko daļu narkolepsijas izraisa hipokretīna trūkums (smadzenēs esošs neiropeptīds, kas atbalsta miega un nomodīšanas dinamisko līdzsvaru). Pieci galvenie narkolepsijas simptomi ir pārmērīga miegainība dienā, pēkšņa muskuļu vājuma parādīšanās (katapleksija), pārtraukts miegs naktī, miega halucinācijas un miega paralīze. Visiem cilvēkiem ar narkolepsiju būs simptomi, ka viņi dienas laikā nevarēs būt nomodā un modri.

Ksjavs, pazīstams arī kā JZP-258, ir jauna veida oksibutirāta zāles, kas sastāv no unikāliem katjoniem. Salīdzinot ar Xyrem (nātrija oksibāts), citu centrālās nervu sistēmas inhibitoru, ko Jazz izmanto narkolepsijas ārstēšanai, nātrija saturs tiek samazināts par 92%, kas uzlabo pacientu ilgtermiņa drošību' medikamenti. Pašlaik tā precīzais darbības mehānisms vēl nav apstiprināts. Tiek spekulēts, ka JZP-258 terapeitiskā iedarbība uz narkolepsiju balstās uz GABAB receptoru regulēšanu miega laikā. Turklāt JZP-258 ir arī 3. fāzes klīniskajā pētījumā idiopātiskas hipersomnijas ārstēšanai.

FDA apstiprinājums Xywav balstās uz globālu dubultmaskētu, placebo kontrolētu, randomizētu daudzcentru 3. fāzes klīnisko pētījumu, kas pierādīja Xywav efektivitāti un drošību katapleksijas un EDS ārstēšanā pacientiem ar narkolepsiju. Pētījumā piedalījās 201 pacients. Salīdzinot ar placebo grupu, Ksivovs uzrādīja ļoti statistiski nozīmīgu katapleksijas epizožu skaita nedēļā un Epvorta miegainības skalas rādītāja atšķirību (p<>

GG quot; Balstoties uz klīniskajā projektā parādīto efektivitāti, Xywav&# 39 apstiprināšana ir ļoti svarīga pacientiem ar katapleksiju vai EDS, kas saistīti ar narkolepsiju," 3. fāzes klīniskā pētījuma vadītājs Ričards, Dienvidkarolīnas Universitātes Medicīnas skolas klīniskais asociētais profesors Dr. K. Bogans sacīja:" Tas var palīdzēt pacientiem labāk ievērot ikdienas nātrija uzņemšanas ieteikumus. Pārmērīga nātrija uzņemšana ir saistīta ar paaugstinātu asinsspiedienu, hipertensiju, insultu un citām sirds un asinsvadu slimībām."