CStone Pharmaceuticals iegūst FDA apstiprinājumu jaunai Avatinib indikācijai

Avapritinibs, kas tikko tika apstiprināts tirdzniecībai Ķīnā šā gada martā, šodien saņēma labas ziņas no ASV. FDA ir apstiprinājusi produktu progresējošas sistēmiskas mastocitozes (progresējošas SM) ārstēšanai. ) Pieaugušiem pacientiem, ieskaitot agresīvu SM (ASM), SM ar hematoloģiskiem audzējiem (SM-AHN) un tuklo šūnu leikēmiju (MCL). Šī ir arī pasaules pirmā precīzā terapija, kas īpaši vērsta uz slimības galvenajiem virzošajiem gēniem. Tas ir parādījis ilgstošu klīnisko reakciju, ieskaitot pilnīgu remisiju, pacientiem ar iepriekšēju ārstēšanu vai bez tās.

CStone Pharmaceuticals ir ekskluzīva avatiniba izstrādes un komercializācijas atļauja Lielās Ķīnas reģionā. Šā gada 29. martā Ķīnas Nacionālā medicīnas produktu pārvalde (NMPA) apstiprināja avatinibu kā precīzas zāles, kas paredzētas kuņģa -zarnu trakta stromas audzēju (GIST) tirdzniecībai Ķīnā. Avatinibs bija arī pirmā apstiprinātā narkotika Ķīnā. Precīzas ārstēšanas zāles PDGFRA eksona 18 mutantu GIST arī iezīmēja jaunu precīzas terapijas laikmeta ienākšanu, pamatojoties uz vadītāja gēniem kuņģa -zarnu trakta stromas audzēju (GIST) ārstēšanā. Tiek uzskatīts, ka CStone Pharmaceuticals pēc iespējas ātrāk sniegs ASV šoreiz apstiprinātās jaunās indikācijas vietējiem pacientiem.

Šoreiz FDA apstiprinātā indikācija SM ir reta asins sistēmas slimība. Tā ir neviendabīga klonāla slimība, kurai raksturīga patoloģiska tuklo šūnu proliferācija vienā vai vairākos audos, izņemot ādu, kas var izraisīt pārmērīgu tuklo šūnu veidošanos. Tuklo šūnu veidošanās un uzkrāšanās kaulu smadzenēs un citos orgānos, izraisot virkni nopietnu komplikāciju, piemēram, vājumu, orgānu darbības traucējumus un mazspēju.

Ir saprotams, ka progresīva sistēmiska mastocitoze ietver trīs agresīvas mastocitozes (ASM) apakštipus, mastocitozi ar saistītiem hematoloģiskiem audzējiem (SM-AHN) un tuklo šūnu leikēmiju (MCL). Pacientiem ar progresējošu SM joprojām ir slikta prognoze pēc ārstēšanas. Kā piemēru ņemot MCL pacientus, vidējā kopējā dzīvildze ir mazāka par 6 mēnešiem, un ārstēšanas iespējas ir ierobežotas. Ķīnā nav apstiprinātu terapeitisku zāļu. Tiek saprasts, ka nav veikti klīniskie pētījumi par jaunām zālēm tuklo šūnu hiperplāzijai un visā valstī nav apstiprinātu terapeitisko zāļu. Ceļš uz pacientu diagnostiku bieži ir grūts un līkumains, un ārstēšanas iespēju trūkums vēl vairāk liek pacientiem nonākt dilemmā.

Gandrīz visus SM gadījumus izraisa KIT D816V mutācija, tāpēc par Kit inhibitoru balstītas ārstēšanas izvēle ir kļuvusi par pirmo izvēli. Avatinibs ir 1. tipa inhibitors, kura mērķis ir kināzes aktivācijas konformācija. Tas var inhibēt dažādas proteīnu kināzes, kas satur KIT un PDGFRA gēnu mutācijas. KIT un PDGFRA mutācijām (ieskaitot KIT D816V, PDGFRα D842V un KIT eksona 17 mutācijas) ir laba panesamība un spēcīga un precīza ārstnieciskā iedarbība.

Saskaņā ar jaunāko klīnisko datu analīzi, SM pacientiem var būt ilgstoša remisijaAvapritinibsun ir labi panesami. JoAvapritinibsvar selektīvi mērķēt uz slimības vadītāja gēnu mutācijām, Zāles var būtiski mainīt ārstēšanas iespējas pacientiem ar progresējošu SM.

Saskaņā ar 1. fāzes klīniskā pētījuma EXPLORER un 2. fāzes klīniskā pētījuma PATHFINDER datiem ASV FDA ir pilnībā apstiprinājusi avatiniba lietošanu pieaugušiem pacientiem ar progresējošu SM. Tas ir parādījis ilgstošu klīnisko efektivitāti progresējošiem SM pacientiem ar dažādiem slimību apakštipiem. Starp 53 novērtējamiem pacientiem, kuru vidējais novērošanas periods bija 11,6 mēneši, kopējais atbildes reakcijas rādītājs (ORR) bija 57% (95% TI: 42%, 70%), bet pilnīgas atbildes reakcijas/hematoloģiskās pilnīgas atbildes reakcijas rādītājs bija 28%. . Vidējais remisijas ilgums bija 38,3 mēneši.

Jeff Albers, Blueprint Medicines izpilddirektors, balstīsies uz šo progresu un sniegs precīzas ārstēšanas priekšrocības plašākam pacientu lokam, veicot klīniskos pētījumus pacientiem ar neattīstītu sistēmisku mastocitozi.

Pašlaik Avatinib ir veiksmīgi komercializēts, un CStone Pharmaceuticals ir parakstījis stratēģiskas sadarbības līgumus ar tādiem partneriem kā Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd. utt. ., lai ievērojami uzlabotu pacientu piekļuvi medikamentiem. Steidzamas vajadzības saistībā ar pieejamību, maksājumu pieejamību utt. Apmēram mēneša laikā pēc apstiprināšanas avatinibs ir izsniedzis pirmo recepšu sēriju vienlaicīgi gandrīz 30 slimnīcās, tostarp Pekinas Universitātes vēža slimnīcā, Pekinas Universitātes Tautas slimnīcā un Renji slimnīcā. uz Šanhajas Jiaotong universitātes Medicīnas skolu. Tā oficiāli piegādā zāles vairāk nekā 50 slimnīcām un aptiekām ārpus slimnīcas daudzās provincēs un pilsētās visā valstī.